【米国FDAの承認または認可を受けていない機器の治験】
この研究は、嚢胞性線維症の成人男性と子供を産むことができない嚢胞性線維症の成人女性を対象としています。 嚢胞性線維症患者は、嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス調節調節因子療法（CFTR-MT）を受ける資格がない場合に参加できます。 この研究の目的は、BI 3720931 と呼ばれる薬がどの程度忍容性があるのか、また嚢胞性線維症患者の肺機能を改善するかどうかを調べることです。 この研究では、BI 3720931 が初めてヒトに投与されます。
この研究には 2 つのフェーズがあります。 フェーズ 1 では、参加者は 3 つのグループのいずれかに順番に配置されます。 各グループには異なる用量の BI 3720931 が投与されます。 グループ 1 は最低用量から開始し、次にグループ 2 が中用量、グループ 3 が高用量と続きます。 フェーズ 2 では、参加者は偶然ですが同時に 3 つのグループに分けられます。 2つのグループには異なる用量のBI 3720931が投与され、1つのグループにはプラセボが投与されます。 すべての研究参加者はBI 3720931またはプラセボを1回のみ投与され、研究薬を服用するために特別な吸入器を使用します。 プラセボ吸入器は BI 3720931 吸入器と似ていますが、薬は含まれていません。 研究中、参加者は通常の薬を服用し続けます。
医師は、BI 3720931 を受け取った後の最初の 3 日間、研究施設で参加者の健康状態を注意深く監視します。 その後、参加者は定期的に医師の診察を受けます。 医師は参加者の健康状態をチェックし、BI 3720931 によって引き起こされた可能性のある健康上の問題に注目します。 研究参加者は定期的に標準的な肺機能検査を実施し、肺がどの程度機能しているかを測定します。 フェーズ 1 またはフェーズ 2 の参加者は 7 か月間研究に参加します。 この研究の完了後、参加者は長期追跡研究（1504-0003）に参加します。
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
主な包含基準:
嚢胞性線維症 (CF) - 肺表現型と CF の確定診断:
- ピロカルピンイオン導入法による汗塩化物濃度 ≥60 mmol/L または陽性
- 汗塩化物検査が 30 ～ 59 mmol/L の場合、1 つ以上の臨床的特徴を伴う 2 つの特定可能な CF 原因変異を伴う遺伝子型
- 2つの同定されたCFTR変異（クラスI CFTR遺伝子変異を含む）を有する遺伝子型のため、嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス調節調節因子療法（CFTRmt）による治療の適格ではなく、また、以下の規定によると治験中に適格になる見込みがない治験参加者。捜査官の意見
- 米国胸部学会/欧州呼吸器学会の2019年基準に従って許容可能な肺活量測定操作を実行できる治験参加者
- 1 秒間の努力呼気量、予測値のパーセント (FEV1pp) 訪問 1 での予測正常値の 50% 以上、100% 以下。予測値は Global Lung Initiative の肺機能参照式に基づいています。
- スクリーニング来院の4週間前およびスクリーニング期間中に肺増悪のない安定したCF疾患、および投与前の4週間にCFに対する安定した薬物療法および非薬物療法があるさらなる包含基準が適用される。
主な除外基準:
- 治験参加者は禁忌（例： 肝不全）、または不耐症のため CFTRmt を中止する必要がある人は、この第 I/II 相試験の適切な候補者ではありません。
- 別の症状を治療するためにコルチコステロイドまたは免疫抑制剤の全身投与を必要とする治験参加者 さらなる除外基準が適用されます。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：フェーズ I: 用量グループ 1 (低用量)
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BI 3720931
BI 3720931 およびプラセボ適用用吸入器
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実験的：フェーズ I: 用量グループ 2 (中用量)
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BI 3720931
BI 3720931 およびプラセボ適用用吸入器
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実験的：フェーズ I: 用量グループ 3 (高用量)
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BI 3720931
BI 3720931 およびプラセボ適用用吸入器
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実験的：フェーズ II: 用量グループ 1
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BI 3720931
BI 3720931 およびプラセボ適用用吸入器
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実験的：フェーズ II: 用量グループ 2
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BI 3720931
BI 3720931 およびプラセボ適用用吸入器
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プラセボコンパレーター：フェーズ II: プラセボ群
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プラセボ
BI 3720931 およびプラセボ適用用吸入器
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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フェーズ I: 薬剤投与後 24 週までの薬剤関連の治療中に発生した有害事象 (AE) の発生
時間枠：24週間まで
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24週間まで
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フェーズ II: 1 秒間の努力呼気量のベースラインからの絶対変化、薬物投与後 8 週目の予測値 (FEV1pp) のパーセント
時間枠：ベースライン、8週目
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ベースライン、8週目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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フェーズ I: スクリーニング期間中に測定された 3 つの治療前の FEV1pp 値の平均と、4、6、および 4 週目の治療後の 3 つの FEV1pp 値の平均を比較し、FEV1pp のベースラインからの変化が 5% 以上と定義される治療反応の発生。 8
時間枠：最大12週間
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最大12週間
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フェーズ I: 薬物投与後 24 週目の FEV1pp のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、24週目
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ベースライン、24週目
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フェーズ I: 薬物投与後 24 週目までの用量制限毒性 (DLT) の発生
時間枠：24週間まで
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24週間まで
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フェーズ II: 薬物投与後 24 週目の FEV1pp のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、24週目
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ベースライン、24週目
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フェーズ II: 薬物投与後 24 週までの重篤な有害事象 (SAE) の発生
時間枠：24週間まで
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24週間まで
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フェーズ II: 薬剤投与後 24 週までの薬剤関連の治療中に発生した AE の発生
時間枠：24週間まで
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24週間まで
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協力者と研究者
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出版物と役立つリンク
便利なリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 1504-0001
- 2023-503281-23-00 (レジストリ識別子：CTIS)
- U1111-1291-0800 (レジストリ識別子：WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
- 1504.1 (その他の識別子：Sponsor ID)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
「期間」セクションの基準が満たされると、研究者は次のリンクを使用できます https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing 署名された「文書共有契約」に基づいて、この研究に関する臨床研究文書へのアクセスを要求します。
さらに、研究者は、研究提案書の提出後、ウェブサイトに記載されている条件に従って、この研究およびその他のリストされた研究の臨床研究データへのアクセスをリクエストできます。
IPD 共有時間枠
IPD 共有アクセス基準
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。