[Prueba de un dispositivo que no está aprobado ni autorizado por la FDA de EE. UU.]
Este estudio está abierto a hombres adultos con fibrosis quística y mujeres adultas con fibrosis quística que no pueden tener hijos. Las personas con fibrosis quística pueden unirse si no son elegibles para recibir la terapia moduladora del regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR-MT). El propósito de este estudio es descubrir qué tan bien se tolera un medicamento llamado BI 3720931 y si mejora la función pulmonar en personas con fibrosis quística. En este estudio, BI 3720931 se administra por primera vez a humanos.
Este estudio tiene dos fases. En la Fase 1, los participantes se ubican en uno de 3 grupos, un grupo tras otro. Cada grupo recibe una dosis diferente de BI 3720931. El grupo 1 comienza con la dosis más baja, seguido del grupo 2 con la dosis media y el grupo 3 con la dosis alta. En la Fase 2, los participantes se dividen en 3 grupos al azar, pero al mismo tiempo. 2 grupos reciben dosis diferentes de BI 3720931 y 1 grupo recibe placebo. Todos los participantes del estudio reciben solo 1 dosis de BI 3720931 o placebo y utilizan un inhalador especial para tomar el medicamento del estudio. El inhalador de placebo se parece al inhalador BI 3720931 pero no contiene ningún medicamento. Durante el estudio, los participantes continúan tomando sus medicamentos habituales.
Los médicos monitorean de cerca la salud de los participantes en el sitio del estudio durante los primeros 3 días después de recibir BI 3720931. A partir de entonces, los participantes visitan a sus médicos con regularidad. Los médicos controlan la salud de los participantes y anotan cualquier problema de salud que pueda haber sido causado por BI 3720931. Los participantes del estudio realizan periódicamente una prueba de función pulmonar estándar para medir qué tan bien están funcionando sus pulmones. Los participantes, ya sea en la Fase 1 o en la Fase 2, están en el estudio durante 7 meses. Una vez finalizado este estudio, los participantes participarán en un estudio de seguimiento a largo plazo (1504-0003).
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Barcelona, España, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Montpellier, Francia, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac
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Roma, Italia, 00165
- Osp. Pediatrico Bambin Gesù
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Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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London, Reino Unido, SW3 6JY
- Royal Brompton Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión clave:
Fibrosis quística (FQ): fenotipo pulmonar y diagnóstico confirmado de FQ:
- Cloruro positivo en sudor ≥60 mmol/L mediante iontoforesis de pilocarpina O
- Genotipo con 2 mutaciones identificables que causan FQ acompañadas de una o más características clínicas si la prueba de cloruro en el sudor está entre 30 y 59 mmol/L
- Participantes del ensayo que no son elegibles para el tratamiento con terapia moduladora del regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTRmt) debido a su genotipo con 2 mutaciones de CFTR identificadas (incluidas las mutaciones del gen CFTR de Clase I) y tampoco se espera que sean elegibles durante el ensayo de acuerdo con opinión del investigador
- Los participantes del ensayo pueden realizar maniobras espirométricas aceptables según los estándares de 2019 de la Sociedad Torácica Estadounidense/Sociedad Respiratoria Europea
- Volumen espiratorio forzado en 1 segundo, porcentaje del valor previsto (FEV1pp) ≥50 % y ≤100 % del valor normal previsto en la Visita 1. Valor previsto basado en las ecuaciones de referencia de función pulmonar de Global Lung Initiative
- Enfermedad de FQ estable sin exacerbación pulmonar 4 semanas antes de la visita de selección y durante el período de selección y tratamiento farmacológico y no farmacológico estable para la FQ en las 4 semanas anteriores a la dosificación Se aplican criterios de inclusión adicionales.
Criterios de exclusión clave:
- Los participantes del ensayo no son elegibles para CFTRmt debido a contraindicaciones (p. ej. insuficiencia hepática) o que necesitaron retirar CFTRmt debido a intolerancia no son candidatos apropiados para este ensayo de Fase I/II
- Participantes del ensayo que requieren el uso crónico de corticosteroides sistémicos o inmunosupresores para tratar otra afección. Se aplican criterios de exclusión adicionales.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Fase I: Grupo de dosis 1 (dosis baja)
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BI 3720931
Inhalador para aplicación de BI 3720931 y placebo.
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Experimental: Fase I: Grupo de dosis 2 (dosis media)
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BI 3720931
Inhalador para aplicación de BI 3720931 y placebo.
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Experimental: Fase I: Grupo de dosis 3 (dosis alta)
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BI 3720931
Inhalador para aplicación de BI 3720931 y placebo.
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Experimental: Fase II: Grupo de dosis 1
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BI 3720931
Inhalador para aplicación de BI 3720931 y placebo.
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Experimental: Fase II: Grupo de dosis 2
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BI 3720931
Inhalador para aplicación de BI 3720931 y placebo.
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Comparador de placebos: Fase II: grupo placebo
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Placebo
Inhalador para aplicación de BI 3720931 y placebo.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Fase I: aparición de cualquier evento adverso (EA) relacionado con el fármaco que surja del tratamiento hasta la semana 24 después de la administración del fármaco
Periodo de tiempo: hasta 24 semanas
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hasta 24 semanas
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Fase II: cambio absoluto desde el valor inicial en el volumen espiratorio forzado en 1 segundo, porcentaje del valor previsto (FEV1pp) en la semana 8 después de la administración del fármaco
Periodo de tiempo: al inicio, en la semana 8
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al inicio, en la semana 8
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Fase I: aparición de respuesta al tratamiento definida como un cambio desde el inicio ≥5 % en el FEV1pp, comparando la media de 3 valores de FEV1pp previos al tratamiento medidos en el período de selección con la media de 3 valores de FEV1pp posteriores al tratamiento en las semanas 4, 6 y 8
Periodo de tiempo: hasta 12 semanas
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hasta 12 semanas
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Fase I: cambio absoluto desde el inicio en el FEV1pp en la semana 24 después de la administración del fármaco
Periodo de tiempo: al inicio, en la semana 24
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al inicio, en la semana 24
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Fase I: aparición de cualquier toxicidad limitante de dosis (DLT) hasta la semana 24 después de la administración del fármaco.
Periodo de tiempo: hasta 24 semanas
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hasta 24 semanas
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Fase II: cambio absoluto desde el inicio en el FEV1pp en la semana 24 después de la administración del fármaco
Periodo de tiempo: al inicio, en la semana 24
|
al inicio, en la semana 24
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Fase II: aparición de eventos adversos graves (AAG) hasta la semana 24 después de la administración del fármaco
Periodo de tiempo: hasta 24 semanas
|
hasta 24 semanas
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Fase II: aparición de cualquier AA relacionado con el fármaco que surja del tratamiento hasta la semana 24 después de la administración del fármaco
Periodo de tiempo: hasta 24 semanas
|
hasta 24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades pancreáticas
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Fibrosis quística
- Equipos y suministros
- Nebulizadores y vaporizadores
Otros números de identificación del estudio
- 1504-0001
- 2023-503281-23-00 (Identificador de registro: CTIS)
- U1111-1291-0800 (Identificador de registro: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
- 1504.1 (Otro identificador: Sponsor ID)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Una vez que se cumplan los criterios de la sección "Período de tiempo", los investigadores pueden utilizar el siguiente enlace https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing para solicitar acceso a los documentos del estudio clínico relacionados con este estudio, y previa firma de un "Acuerdo para compartir documentos".
Además, los investigadores pueden solicitar acceso a los datos del estudio clínico, para este y otros estudios enumerados, después de la presentación de una propuesta de investigación y de acuerdo con los términos descritos en el sitio web.
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .