[Prova di un dispositivo non approvato o autorizzato dalla FDA statunitense]
Questo studio è aperto a uomini adulti affetti da fibrosi cistica e donne adulte affette da fibrosi cistica che non possono avere figli. Le persone affette da fibrosi cistica possono aderire se non sono idonee a ricevere la terapia modulatrice del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR-MT). Lo scopo di questo studio è scoprire quanto è tollerato un medicinale chiamato BI 3720931 e se migliora la funzione polmonare nelle persone affette da fibrosi cistica. In questo studio, BI 3720931 viene somministrato per la prima volta agli esseri umani.
Questo studio prevede due fasi. Nella Fase 1, i partecipanti vengono inseriti in uno dei 3 gruppi, uno dopo l'altro. Ogni gruppo riceve una dose diversa di BI 3720931. Il gruppo 1 inizia con la dose più bassa, seguito dal gruppo 2 con la dose media e dal gruppo 3 con la dose alta. Nella Fase 2, i partecipanti vengono inseriti in 3 gruppi casualmente, ma allo stesso tempo. 2 gruppi ricevono dosi diverse di BI 3720931 e 1 gruppo riceve placebo. Tutti i partecipanti allo studio ricevono solo 1 dose di BI 3720931 o placebo e utilizzano uno speciale inalatore per assumere il medicinale in studio. L'inalatore placebo assomiglia all'inalatore BI 3720931 ma non contiene alcun medicinale. Durante lo studio, i partecipanti continuano a prendere i loro farmaci abituali.
I medici monitorano attentamente la salute dei partecipanti nel sito dello studio per i primi 3 giorni dopo aver ricevuto BI 3720931. Successivamente i partecipanti visitano regolarmente i loro medici. I medici controllano la salute dei partecipanti e annotano eventuali problemi di salute che potrebbero essere stati causati da BI 3720931. I partecipanti allo studio eseguono regolarmente un test standard di funzionalità polmonare per misurare quanto bene funzionano i loro polmoni. I partecipanti, nella Fase 1 o nella Fase 2, rimangono nello studio per 7 mesi. Dopo il completamento di questo studio, i partecipanti prenderanno parte a uno studio di follow-up a lungo termine (1504-0003).
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Montpellier, Francia, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac
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Roma, Italia, 00165
- Osp. Pediatrico Bambin Gesù
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Utrecht, Olanda, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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London, Regno Unito, SW3 6JY
- Royal Brompton Hospital
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Barcelona, Spagna, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
Fibrosi cistica (FC)-fenotipo polmonare e diagnosi confermata di FC:
- Cloruro nel sudore positivo ≥60 mmol/L mediante ionoforesi con pilocarpina OPPURE
- Genotipo con 2 mutazioni identificabili che causano fibrosi cistica accompagnate da una o più caratteristiche cliniche se il test del cloruro nel sudore è compreso tra 30 e 59 mmol/L
- I partecipanti allo studio che non sono idonei al trattamento con terapia modulatrice del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTRmt) a causa del loro genotipo con 2 mutazioni CFTR identificate (comprese le mutazioni del gene CFTR di Classe I) e non si prevede che diventino idonei durante lo studio secondo il parere dell'investigatore
- Partecipanti allo studio in grado di eseguire manovre spirometriche accettabili secondo gli standard dell'American Thoracic Society/European Respiratory Society 2019
- Volume espiratorio forzato in 1 secondo, percentuale del valore previsto (FEV1pp) ≥50% e ≤100% del normale previsto alla Visita 1. Valore previsto basato sulle equazioni di riferimento della funzione polmonare della Global Lung Initiative
- Malattia FC stabile senza esacerbazione polmonare 4 settimane prima della visita di screening e durante il periodo di screening e terapia farmacologica e non farmacologica stabile per FC nelle 4 settimane prima della somministrazione Si applicano ulteriori criteri di inclusione.
Principali criteri di esclusione:
- Partecipanti allo studio non idonei per CFTRmt in base a controindicazioni (ad es. insufficienza epatica) o che hanno dovuto sospendere CFTRmt a causa di intollerabilità non sono candidati idonei per questo studio di Fase I/II
- Partecipanti allo studio che necessitano di uso cronico di corticosteroidi sistemici o immunosoppressori per trattare un'altra condizione Si applicano ulteriori criteri di esclusione.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Fase I: gruppo di dosaggio 1 (dose bassa)
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BI3720931
Inalatore per l'applicazione di BI 3720931 e placebo
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Sperimentale: Fase I: gruppo di dosaggio 2 (dose media)
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BI3720931
Inalatore per l'applicazione di BI 3720931 e placebo
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Sperimentale: Fase I: gruppo di dosaggio 3 (dose elevata)
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BI3720931
Inalatore per l'applicazione di BI 3720931 e placebo
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Sperimentale: Fase II: gruppo di dosaggio 1
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BI3720931
Inalatore per l'applicazione di BI 3720931 e placebo
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Sperimentale: Fase II: gruppo di dosaggio 2
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BI3720931
Inalatore per l'applicazione di BI 3720931 e placebo
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Comparatore placebo: Fase II: gruppo placebo
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Placebo
Inalatore per l'applicazione di BI 3720931 e placebo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Fase I: comparsa di eventi avversi (EA) correlati al farmaco ed emergenti dal trattamento fino alla settimana 24 dopo la somministrazione del farmaco
Lasso di tempo: fino a 24 settimane
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fino a 24 settimane
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Fase II: variazione assoluta rispetto al basale del volume espiratorio forzato in 1 secondo, percentuale del valore previsto (FEV1pp) alla settimana 8 dopo la somministrazione del farmaco
Lasso di tempo: al basale, alla settimana 8
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al basale, alla settimana 8
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Fase I: comparsa della risposta al trattamento definita come variazione rispetto al basale ≥ 5% del FEV1pp, confrontando la media di 3 FEV1pp pre-trattamento misurati nel periodo di screening con la media di 3 valori FEV1pp post-trattamento alle settimane 4, 6 e 8
Lasso di tempo: fino a 12 settimane
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fino a 12 settimane
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Fase I: variazione assoluta rispetto al basale del FEV1pp alla settimana 24 dopo la somministrazione del farmaco
Lasso di tempo: al basale, alla settimana 24
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al basale, alla settimana 24
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Fase I: comparsa di qualsiasi tossicità dose-limitante (DLT) fino alla settimana 24 dopo la somministrazione del farmaco
Lasso di tempo: fino a 24 settimane
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fino a 24 settimane
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Fase II: variazione assoluta rispetto al basale del FEV1pp alla settimana 24 dopo la somministrazione del farmaco
Lasso di tempo: al basale, alla settimana 24
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al basale, alla settimana 24
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Fase II: comparsa di eventi avversi gravi (SAE) fino alla settimana 24 dopo la somministrazione del farmaco
Lasso di tempo: fino a 24 settimane
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fino a 24 settimane
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Fase II: comparsa di qualsiasi evento avverso correlato al farmaco ed emergente dal trattamento fino alla settimana 24 dopo la somministrazione del farmaco
Lasso di tempo: fino a 24 settimane
|
fino a 24 settimane
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
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Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 1504-0001
- 2023-503281-23-00 (Identificatore di registro: CTIS)
- U1111-1291-0800 (Identificatore di registro: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
- 1504.1 (Altro identificatore: Sponsor ID)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Descrizione del piano IPD
Una volta soddisfatti i criteri nella sezione "Tempo", i ricercatori possono utilizzare il seguente collegamento https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing di richiedere l'accesso ai documenti dello studio clinico relativi a questo studio e previo un "Accordo di condivisione dei documenti" firmato.
Inoltre, i ricercatori possono richiedere l'accesso ai dati degli studi clinici, per questo e altri studi elencati, dopo la presentazione di una proposta di ricerca e secondo i termini indicati nel sito.
Periodo di condivisione IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
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- LINFA
- RSI
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Prove cliniche su Fibrosi cistica
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Completato