[Kokeilu laitteelle, jota ei ole hyväksynyt tai hyväksynyt Yhdysvaltain FDA]
Tämä tutkimus on avoin kystistä fibroosia sairastaville aikuisille miehille ja kystistä fibroosia sairastaville aikuisille naisille, jotka eivät voi saada lapsia. Ihmiset, joilla on kystinen fibroosi, voivat liittyä, jos he eivät ole oikeutettuja saamaan kystistä fibroosia transmembraanisen konduktanssin säätelyn modulaattorihoitoa (CFTR-MT). Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, kuinka hyvin BI 3720931 -niminen lääke on siedetty ja parantaako se kystistä fibroosia sairastavien keuhkojen toimintaa. Tässä tutkimuksessa BI 3720931 annetaan ihmisille ensimmäistä kertaa.
Tässä tutkimuksessa on kaksi vaihetta. Vaiheessa 1 osallistujat laitetaan yhteen kolmesta ryhmästä, yksi ryhmä toisensa jälkeen. Jokainen ryhmä saa eri annoksen BI 3720931:tä. Ryhmä 1 aloittaa pienimmällä annoksella, jota seuraa ryhmä 2 keskimmäisellä annoksella ja ryhmä 3 suurella annoksella. Vaiheessa 2 osallistujat jaetaan sattumalta 3 ryhmään, mutta samaan aikaan. 2 ryhmää saa eri annoksia BI 3720931:tä ja 1 ryhmä lumelääkettä. Kaikki tutkimuksen osallistujat saavat vain yhden annoksen BI 3720931:tä tai lumelääkettä ja he käyttävät erityistä inhalaattoria tutkimuslääkkeen ottamiseen. Plasebo-inhalaattori näyttää BI 3720931 -inhalaattorilta, mutta se ei sisällä lääkettä. Tutkimuksen aikana osallistujat jatkavat tavallisten lääkkeiden ottamista.
Lääkärit seuraavat tarkasti osallistujien terveyttä tutkimuspaikalla ensimmäisten kolmen päivän ajan BI 3720931:n vastaanottamisen jälkeen. Osallistujat käyvät sen jälkeen säännöllisesti lääkäreillään. Lääkärit tarkastavat osallistujien terveyden ja panevat merkille mahdolliset terveysongelmat, jotka BI 3720931 saattoivat aiheuttaa. Tutkimukseen osallistujat tekevät säännöllisesti tavanomaisen keuhkojen toimintatestin mitatakseen, kuinka hyvin heidän keuhkonsa toimivat. Osallistujat, joko vaiheeseen 1 tai vaiheeseen 2, ovat tutkimuksessa 7 kuukautta. Tämän tutkimuksen päätyttyä osallistujat osallistuvat pitkäaikaiseen seurantatutkimukseen (1504-0003).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
-
-
-
-
Roma, Italia, 00165
- Osp. Pediatrico Bambin Gesù
-
-
-
-
-
Montpellier, Ranska, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW3 6JY
- Royal Brompton Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
Kystinen fibroosi (CF) - keuhkofenotyyppi ja vahvistettu CF-diagnoosi:
- Positiivinen hikikloridi ≥60 mmol/L pilokarpiini-iontoforeesilla TAI
- Genotyyppi, jossa on 2 tunnistettavaa CF:n aiheuttavaa mutaatiota, johon liittyy yksi tai useampi kliininen piirre, jos hikikloriditesti on 30-59 mmol/l
- Tutkimukseen osallistujat, jotka eivät ole oikeutettuja hoitoon kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelyn modulaattorihoidolla (CFTRmt) johtuen genotyypistä, jossa on 2 tunnistettua CFTR-mutaatiota (mukaan lukien luokan I CFTR-geenimutaatiot) ja joiden ei myöskään odoteta olevan kelvollisia kokeen aikana. tutkijan mielipide
- Kokeen osallistujat pystyvät suorittamaan hyväksyttäviä spirometrisiä liikkeitä American Thoracic Society/European Respiratory Society 2019 -standardien mukaisesti
- Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa, prosentti ennustetusta arvosta (FEV1pp) ≥50 % ja ≤100 % ennustetusta normaalista käynnillä 1. Ennustettu arvo perustuu Global Lung Initiativen keuhkojen toiminnan vertailuyhtälöihin
- Stabiili CF-sairaus ilman keuhkojen pahenemista 4 viikkoa ennen seulontakäyntiä ja seulontajakson aikana ja stabiili lääkehoito ja ei-lääkehoito CF:n 4 viikon aikana ennen annostusta. Muita sisällyttämiskriteerejä sovelletaan.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Kokeeseen osallistuneet eivät ole oikeutettuja CFTRmt:hen vasta-aiheiden perusteella (esim. maksan vajaatoiminta) tai jotka joutuivat keskeyttämään CFTRmt-hoidon sietämättömyyden vuoksi, eivät ole sopivia ehdokkaita tähän vaiheen I/II tutkimukseen
- Tutkimukseen osallistujat, jotka vaativat kroonista systeemisten kortikosteroidien tai immunosuppressanttien käyttöä toisen sairauden hoitamiseksi. Muita poissulkemiskriteerejä sovelletaan.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vaihe I: Annosryhmä 1 (pieni annos)
|
BI 3720931
Inhalaattori BI 3720931:n ja lumelääkkeen käyttöön
|
|
Kokeellinen: Vaihe I: Annosryhmä 2 (keskimääräinen annos)
|
BI 3720931
Inhalaattori BI 3720931:n ja lumelääkkeen käyttöön
|
|
Kokeellinen: Vaihe I: Annosryhmä 3 (suuri annos)
|
BI 3720931
Inhalaattori BI 3720931:n ja lumelääkkeen käyttöön
|
|
Kokeellinen: Vaihe II: Annosryhmä 1
|
BI 3720931
Inhalaattori BI 3720931:n ja lumelääkkeen käyttöön
|
|
Kokeellinen: Vaihe II: Annosryhmä 2
|
BI 3720931
Inhalaattori BI 3720931:n ja lumelääkkeen käyttöön
|
|
Placebo Comparator: Vaihe II: lumeryhmä
|
Plasebo
Inhalaattori BI 3720931:n ja lumelääkkeen käyttöön
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vaihe I: Kaikkien lääkkeisiin liittyvien, hoitoon liittyvien haittatapahtumien esiintyminen viikkoon 24 asti lääkkeen annon jälkeen
Aikaikkuna: jopa 24 viikkoa
|
jopa 24 viikkoa
|
|
Vaihe II: Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta pakotetun uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa, prosenttia ennustetusta arvosta (FEV1pp) viikolla 8 lääkkeen annon jälkeen
Aikaikkuna: lähtötasolla, viikolla 8
|
lähtötasolla, viikolla 8
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vaihe I: Hoitovasteen esiintyminen, joka määritellään muutoksena lähtötasosta ≥ 5 % FEV1pp:ssä, kun seulontajakson aikana mitatun kolmen ennen hoitoa FEV1pp:n keskiarvoa verrataan kolmen hoidon jälkeisen FEV1pp-arvon keskiarvoon viikoilla 4, 6 ja 8
Aikaikkuna: jopa 12 viikkoa
|
jopa 12 viikkoa
|
|
Vaihe I: Absoluuttinen muutos lähtötasosta FEV1pp:ssä viikolla 24 lääkkeen annon jälkeen
Aikaikkuna: lähtötilanteessa viikolla 24
|
lähtötilanteessa viikolla 24
|
|
Vaihe I: Annosta rajoittavien toksisuuksien (DLT) esiintyminen viikkoon 24 asti lääkkeen annon jälkeen
Aikaikkuna: jopa 24 viikkoa
|
jopa 24 viikkoa
|
|
Vaihe II: Absoluuttinen muutos lähtötasosta FEV1pp:ssä viikolla 24 lääkkeen annon jälkeen
Aikaikkuna: lähtötilanteessa viikolla 24
|
lähtötilanteessa viikolla 24
|
|
Vaihe II: Vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintyminen viikkoon 24 asti lääkkeen annon jälkeen
Aikaikkuna: jopa 24 viikkoa
|
jopa 24 viikkoa
|
|
Vaihe II: Kaikkien lääkkeisiin liittyvien, hoitoon liittyvien haittavaikutusten esiintyminen viikkoon 24 asti lääkkeen annon jälkeen
Aikaikkuna: jopa 24 viikkoa
|
jopa 24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1504-0001
- 2023-503281-23-00 (Rekisterin tunniste: CTIS)
- U1111-1291-0800 (Rekisterin tunniste: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
- 1504.1 (Muu tunniste: Sponsor ID)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Kun kohdan "Aikakehys" kriteerit täyttyvät, tutkijat voivat käyttää seuraavaa linkkiä https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing pyytää pääsyä tätä tutkimusta koskeviin kliinisen tutkimuksen asiakirjoihin ja allekirjoitetun "Dokumentin jakamissopimuksen" perusteella.
Lisäksi tutkijat voivat pyytää pääsyä kliinisen tutkimuksen tietoihin tämän ja muiden lueteltujen tutkimusten osalta tutkimusehdotuksen jättämisen jälkeen ja verkkosivuilla esitettyjen ehtojen mukaisesti.
IPD-jaon aikakehys
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .