[Tester av enhet som inte är godkänd eller godkänd av U.S. FDA]
Denna studie är öppen för vuxna män med cystisk fibros och vuxna kvinnor med cystisk fibros som inte kan få barn. Personer med cystisk fibros kan gå med om de inte är berättigade att få cystisk fibros transmembrankonduktansregulatormodulatorterapi (CFTR-MT). Syftet med denna studie är att ta reda på hur väl ett läkemedel som heter BI 3720931 tolereras och om det förbättrar lungfunktionen hos personer med cystisk fibros. I denna studie ges BI 3720931 till människor för första gången.
Denna studie har två faser. I fas 1 placeras deltagarna i en av 3 grupper, en grupp efter den andra. Varje grupp får olika dos av BI 3720931. Grupp 1 börjar med den lägsta dosen, följt av grupp 2 med mitten och grupp 3 med den höga dosen. I fas 2 delas deltagarna in i 3 grupper av en slump, men samtidigt. 2 grupper får olika doser av BI 3720931, och 1 grupp får placebo. Alla studiedeltagare får endast 1 dos av BI 3720931 eller placebo och de använder en speciell inhalator för att ta studieläkemedlet. Placeboinhalatorn ser ut som BI 3720931 inhalatorn men innehåller ingen medicin. Under studien fortsätter deltagarna att ta sina vanliga mediciner.
Läkare övervakar noggrant deltagarnas hälsa på studieplatsen under de första 3 dagarna efter att de fått BI 3720931. Deltagarna besöker sina läkare regelbundet därefter. Läkarna kontrollerar deltagarnas hälsa och noterar eventuella hälsoproblem som kan ha orsakats av BI 3720931. Studiedeltagare gör regelbundet ett standard lungfunktionstest för att mäta hur väl deras lungor fungerar. Deltagarna, i antingen fas 1 eller fas 2, är med i studien i 7 månader. Efter avslutad studie kommer deltagarna att delta i en långtidsuppföljningsstudie (1504-0003).
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Montpellier, Frankrike, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac
-
-
-
-
-
Roma, Italien, 00165
- Osp. Pediatrico Bambin Gesù
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, SW3 6JY
- Royal Brompton Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
Cystisk fibros (CF)-pulmonell fenotyp och en bekräftad diagnos av CF:
- Positiv svettklorid ≥60 mmol/L genom pilokarpinjontofores ELLER
- Genotyp med 2 identifierbara CF-orsakande mutationer åtföljda av en eller flera kliniska egenskaper om svettkloridtestning är mellan 30 och 59 mmol/L
- Försöksdeltagare som inte är berättigade till behandling med cystisk fibros transmembrane conductance regulator modulator therapy (CFTRmt) på grund av sin genotyp med 2 identifierade CFTR-mutationer (inklusive klass I CFTR-genmutationer) och förväntas inte heller bli behöriga under försöket enl. utredarens åsikt
- Provdeltagare som kan utföra acceptabla spirometriska manövrar enligt American Thoracic Society/European Respiratory Society 2019 standarder
- Forcerad utandningsvolym på 1 sekund, procent av förutsagt värde (FEV1pp) ≥50 % och ≤100 % av förutsagt normal vid besök 1. Förutsagt värde baserat på Global Lung Initiative lungfunktionsreferensekvationer
- Stabil CF-sjukdom utan pulmonell exacerbation 4 veckor före screeningbesöket och under screeningsperioden och stabil läkemedels- och icke-läkemedelsbehandling för CF under 4 veckor före dosering. Ytterligare inklusionskriterier gäller.
Viktiga uteslutningskriterier:
- Provdeltagare som inte är kvalificerade för CFTRmt baserat på kontraindikationer (t.ex. leversvikt) eller som behövde dra ut CFTRmt på grund av intolerans är inte lämpliga kandidater för denna fas I/II-studie
- Försöksdeltagare som kräver kronisk användning av systemiska kortikosteroider eller immunsuppressiva medel för att behandla ett annat tillstånd. Ytterligare uteslutningskriterier gäller.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Fas I: Dosgrupp 1 (låg dos)
|
BI 3720931
Inhalator för applicering av BI 3720931 och placebo
|
|
Experimentell: Fas I: Dosgrupp 2 (medeldos)
|
BI 3720931
Inhalator för applicering av BI 3720931 och placebo
|
|
Experimentell: Fas I: Dosgrupp 3 (hög dos)
|
BI 3720931
Inhalator för applicering av BI 3720931 och placebo
|
|
Experimentell: Fas II: Dosgrupp 1
|
BI 3720931
Inhalator för applicering av BI 3720931 och placebo
|
|
Experimentell: Fas II: Dosgrupp 2
|
BI 3720931
Inhalator för applicering av BI 3720931 och placebo
|
|
Placebo-jämförare: Fas II: Placebogrupp
|
Placebo
Inhalator för applicering av BI 3720931 och placebo
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Fas I: Förekomst av läkemedelsrelaterade, behandlingsuppkomna biverkningar (AE) upp till vecka 24 efter läkemedelsadministrering
Tidsram: upp till 24 veckor
|
upp till 24 veckor
|
|
Fas II: Absolut förändring från baslinjen i forcerad utandningsvolym på 1 sekund, procent av förutsagt värde (FEV1pp) vid vecka 8 efter läkemedelsadministrering
Tidsram: vid baslinjen, vecka 8
|
vid baslinjen, vecka 8
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Fas I: Förekomst av behandlingssvar definierat som förändring från baslinjen ≥5 % i FEV1pp, som jämför medelvärdet av 3 FEV1pp före behandling uppmätt under screeningsperioden med medelvärdet av 3 FEV1pp-värden efter behandling vid vecka 4, 6 och 8
Tidsram: upp till 12 veckor
|
upp till 12 veckor
|
|
Fas I: Absolut förändring från baslinjen i FEV1pp vecka 24 efter läkemedelsadministrering
Tidsram: vid baslinjen, vecka 24
|
vid baslinjen, vecka 24
|
|
Fas I: Förekomst av eventuella dosbegränsande toxiciteter (DLT) upp till vecka 24 efter läkemedelsadministrering
Tidsram: upp till 24 veckor
|
upp till 24 veckor
|
|
Fas II: Absolut förändring från baslinjen i FEV1pp vecka 24 efter läkemedelsadministrering
Tidsram: vid baslinjen, vecka 24
|
vid baslinjen, vecka 24
|
|
Fas II: Förekomst av allvarliga biverkningar (SAE) upp till vecka 24 efter läkemedelsadministrering
Tidsram: upp till 24 veckor
|
upp till 24 veckor
|
|
Fas II: Förekomst av läkemedelsrelaterade, behandlingsuppkomna biverkningar upp till vecka 24 efter läkemedelsadministrering
Tidsram: upp till 24 veckor
|
upp till 24 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 1504-0001
- 2023-503281-23-00 (Registeridentifierare: CTIS)
- U1111-1291-0800 (Registeridentifierare: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
- 1504.1 (Annan identifierare: Sponsor ID)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
När kriterierna i avsnittet "Tidsram" är uppfyllda kan forskare använda följande länk https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing att begära tillgång till de kliniska studiedokumenten angående denna studie, och efter ett undertecknat "Document Sharing Agreement".
Vidare kan forskare begära tillgång till den kliniska studiens data, för denna och andra listade studier, efter inlämnande av ett forskningsförslag och enligt de villkor som anges på webbplatsen.
Tidsram för IPD-delning
Kriterier för IPD Sharing Access
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .