[Teste de dispositivo que não foi aprovado ou liberado pela FDA dos EUA]
Este estudo está aberto a homens adultos com fibrose cística e mulheres adultas com fibrose cística que não podem ter filhos. Pessoas com fibrose cística podem aderir se não forem elegíveis para receber terapia moduladora do regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR-MT). O objetivo deste estudo é descobrir quão bem um medicamento chamado BI 3720931 é tolerado e se melhora a função pulmonar em pessoas com fibrose cística. Neste estudo, o BI 3720931 é administrado a humanos pela primeira vez.
Este estudo tem duas fases. Na Fase 1, os participantes são colocados em um dos 3 grupos, um grupo após o outro. Cada grupo recebe uma dose diferente de BI 3720931. O Grupo 1 começa com a dose mais baixa, seguido pelo grupo 2 com a dose intermediária e o grupo 3 com a dose alta. Na Fase 2, os participantes são divididos em 3 grupos aleatoriamente, mas ao mesmo tempo. 2 grupos recebem doses diferentes de BI 3720931 e 1 grupo recebe placebo. Todos os participantes do estudo recebem apenas 1 dose de BI 3720931 ou placebo e usam um inalador especial para tomar o medicamento do estudo. O inalador de placebo se parece com o inalador BI 3720931, mas não contém nenhum medicamento. Durante o estudo, os participantes continuam tomando seus medicamentos habituais.
Os médicos monitoram de perto a saúde dos participantes no local do estudo durante os primeiros 3 dias após receberem o BI 3720931. Os participantes visitam seus médicos regularmente depois disso. Os médicos verificam o estado de saúde dos participantes e anotam quaisquer problemas de saúde que possam ter sido causados pelo BI 3720931. Os participantes do estudo fazem regularmente um teste de função pulmonar padrão para medir o funcionamento de seus pulmões. Os participantes, na Fase 1 ou na Fase 2, ficam no estudo por 7 meses. Após a conclusão deste estudo, os participantes participarão de um estudo de acompanhamento de longo prazo (1504-0003).
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Montpellier, França, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac
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Utrecht, Holanda, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Roma, Itália, 00165
- Osp. Pediatrico Bambin Gesù
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London, Reino Unido, SW3 6JY
- Royal Brompton Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Principais critérios de inclusão:
Fenótipo pulmonar de fibrose cística (FC) e diagnóstico confirmado de FC:
- Cloreto de suor positivo ≥60 mmol/L por iontoforese com pilocarpina OU
- Genótipo com 2 mutações causadoras de FC identificáveis acompanhadas por uma ou mais características clínicas se o teste de cloreto no suor estiver entre 30 e 59 mmol/L
- Participantes do estudo que não são elegíveis para tratamento com terapia moduladora do regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTRmt) devido ao seu genótipo com 2 mutações CFTR identificadas (incluindo mutações do gene CFTR Classe I) e também não se espera que se tornem elegíveis durante o estudo, de acordo com opinião do investigador
- Participantes do estudo capazes de realizar manobras espirométricas aceitáveis de acordo com os padrões da American Thoracic Society/European Respiratory Society 2019
- Volume expiratório forçado em 1 segundo, porcentagem do valor previsto (VEF1pp) ≥50% e ≤100% do normal previsto na Visita 1. Valor previsto com base nas equações de referência da função pulmonar da Global Lung Initiative
- Doença de FC estável sem exacerbação pulmonar 4 semanas antes da consulta de triagem e durante o período de triagem e terapia medicamentosa e não medicamentosa estável para FC nas 4 semanas anteriores à dosagem Aplicam-se critérios de inclusão adicionais.
Principais critérios de exclusão:
- Os participantes do estudo não são elegíveis para CFTRmt com base em contraindicações (por exemplo, insuficiência hepática) ou que precisaram retirar o CFTRmt devido à intolerabilidade não são candidatos apropriados para este estudo de Fase I/II
- Participantes do estudo que necessitam de uso crônico de corticosteroides sistêmicos ou imunossupressores para tratar outra condição Aplicam-se critérios de exclusão adicionais.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Fase I: Grupo de dose 1 (dose baixa)
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BI3720931
Inalador para aplicação de BI 3720931 e placebo
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Experimental: Fase I: Grupo de dose 2 (dose média)
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BI3720931
Inalador para aplicação de BI 3720931 e placebo
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Experimental: Fase I: Grupo de dose 3 (dose alta)
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BI3720931
Inalador para aplicação de BI 3720931 e placebo
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Experimental: Fase II: Grupo de dose 1
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BI3720931
Inalador para aplicação de BI 3720931 e placebo
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Experimental: Fase II: Grupo de dose 2
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BI3720931
Inalador para aplicação de BI 3720931 e placebo
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Comparador de Placebo: Fase II: grupo placebo
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Placebo
Inalador para aplicação de BI 3720931 e placebo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Fase I: Ocorrência de quaisquer eventos adversos (EA) relacionados ao medicamento e emergentes do tratamento até a semana 24 após a administração do medicamento
Prazo: até 24 semanas
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até 24 semanas
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Fase II: Alteração absoluta desde a linha de base no volume expiratório forçado em 1 segundo, porcentagem do valor previsto (VEF1pp) na semana 8 após a administração do medicamento
Prazo: no início do estudo, na semana 8
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no início do estudo, na semana 8
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Fase I: Ocorrência de resposta ao tratamento definida como alteração da linha de base ≥5% no VEF1pp, comparando a média de 3 valores de VEF1pp pré-tratamento medidos no período de triagem com a média de 3 valores de VEF1pp pós-tratamento nas semanas 4, 6 e 8
Prazo: até 12 semanas
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até 12 semanas
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Fase I: Alteração absoluta desde o início do FEV1pp na semana 24 após a administração do medicamento
Prazo: no início do estudo, na semana 24
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no início do estudo, na semana 24
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Fase I: Ocorrência de quaisquer toxicidades limitantes de dose (DLTs) até a semana 24 após a administração do medicamento
Prazo: até 24 semanas
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até 24 semanas
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Fase II: Alteração absoluta desde o início do FEV1pp na semana 24 após a administração do medicamento
Prazo: no início do estudo, na semana 24
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no início do estudo, na semana 24
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Fase II: Ocorrência de quaisquer eventos adversos graves (EAGs) até a semana 24 após a administração do medicamento
Prazo: até 24 semanas
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até 24 semanas
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Fase II: Ocorrência de quaisquer EAs emergentes do tratamento relacionados ao medicamento até a semana 24 após a administração do medicamento
Prazo: até 24 semanas
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até 24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 1504-0001
- 2023-503281-23-00 (Identificador de registro: CTIS)
- U1111-1291-0800 (Identificador de registro: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
- 1504.1 (Outro identificador: Sponsor ID)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Uma vez cumpridos os critérios da seção "Prazo", os pesquisadores podem usar o seguinte link https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing solicitar acesso aos documentos do estudo clínico referente a este estudo, e mediante assinatura de um “Contrato de Compartilhamento de Documentos”.
Além disso, os pesquisadores podem solicitar acesso aos dados dos estudos clínicos, deste e de outros estudos listados, após a submissão de uma proposta de pesquisa e de acordo com os termos definidos no site.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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