[未经美国 FDA 批准或许可的设备的试用]
这项研究向患有囊性纤维化的成年男性和无法生育的患有囊性纤维化的成年女性开放。 如果囊性纤维化患者不符合接受囊性纤维化跨膜电导调节剂调节剂治疗 (CFTR-MT) 的资格，则可以加入。 本研究的目的是了解一种名为 BI 3720931 的药物的耐受性如何，以及它是否可以改善囊性纤维化患者的肺功能。 在这项研究中，BI 3720931 首次被给予人类。
这项研究分为两个阶段。 在第一阶段，参与者被分为 3 组中的一组，一组接一组。 每组接受不同剂量的 BI 3720931。 第 1 组从最低剂量开始，然后是第 2 组中剂量和第 3 组高剂量。 在第二阶段，参与者被随机分为 3 组，但同时进行。 2 组接受不同剂量的 BI 3720931，1 组接受安慰剂。 所有研究参与者仅服用 1 剂 BI 3720931 或安慰剂，并使用特殊的吸入器服用研究药物。 安慰剂吸入器看起来像 BI 3720931 吸入器，但不含任何药物。 在研究期间，参与者继续服用常用药物。
收到 BI 3720931 后的前 3 天，医生会在研究地点密切监测参与者的健康状况。 此后参与者定期去看医生。 医生检查参与者的健康状况，并记录 BI 3720931 可能引起的任何健康问题。 研究参与者定期进行标准肺功能测试，以测量他们的肺部工作情况。 第一阶段或第二阶段的参与者将参与研究 7 个月。 完成本研究后，参与者将参加长期随访研究（1504-0003）。
研究概览
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
主要纳入标准：
囊性纤维化 (CF) 肺表型和 CF 确诊：
- 毛果芸香碱离子电渗疗法检测出汗液氯化物阳性≥60 mmol/L 或
- 如果汗液氯化物测试在 30 至 59 mmol/L 之间，则基因型具有 2 个可识别的 CF 引起突变，并伴有一种或多种临床特征
- 由于其基因型具有 2 个已确定的 CFTR 突变（包括 I 类 CFTR 基因突变），因此不符合囊性纤维化跨膜电导调节调节剂疗法 (CFTRmt) 治疗的试验参与者，并且预计在试验期间也不会符合资格调查员的意见
- 试验参与者能够根据美国胸科学会/欧洲呼吸学会 2019 年标准进行可接受的肺量测定操作
- 1 秒用力呼气量，预测值百分比 (FEV1pp) ≥ 50% 且 ≤ 100% 访视 1 时预测正常值。预测值基于 Global Lung Initiative 肺功能参考方程
- 筛选访视前 4 周和筛选期间，CF 疾病稳定且无肺部恶化，并且在给药前 4 周内对 CF 进行稳定的药物和非药物治疗 适用进一步的纳入标准。
主要排除标准：
- 试验参与者因禁忌症而没有资格参加 CFTRmt（例如 肝功能衰竭）或因不耐受而需要撤回 CFTRmt 的人不适合本 I/II 期试验
- 需要长期使用全身性皮质类固醇或免疫抑制剂来治疗另一种病症的试验参与者适用进一步的排除标准。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第一阶段：剂量组 1（低剂量）
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BI 3720931
用于应用 BI 3720931 和安慰剂的吸入器
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实验性的：第一阶段：剂量组2（中等剂量）
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BI 3720931
用于应用 BI 3720931 和安慰剂的吸入器
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实验性的：第一阶段：剂量组3（高剂量）
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BI 3720931
用于应用 BI 3720931 和安慰剂的吸入器
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实验性的：第二阶段：剂量组 1
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BI 3720931
用于应用 BI 3720931 和安慰剂的吸入器
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实验性的：第二阶段：剂量组 2
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BI 3720931
用于应用 BI 3720931 和安慰剂的吸入器
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安慰剂比较：第二阶段：安慰剂组
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安慰剂
用于应用 BI 3720931 和安慰剂的吸入器
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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第一阶段：给药后 24 周内发生任何与药物相关的、治疗引起的不良事件 (AE)
大体时间：长达 24 周
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长达 24 周
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第二阶段：给药后第 8 周时 1 秒用力呼气量相对于基线的绝对变化，预测值 (FEV1pp) 的百分比
大体时间：基线时，第 8 周
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基线时，第 8 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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第一阶段：出现治疗反应，定义为 FEV1pp 较基线变化≥5%，将筛选期间测量的 3 个治疗前 FEV1pp 平均值与第 4、6 周和第 4、6 周时测量的 3 个治疗后 FEV1pp 值平均值进行比较8
大体时间：长达 12 周
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长达 12 周
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第一阶段：给药后第 24 周 FEV1pp 相对于基线的绝对变化
大体时间：基线时，第 24 周
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基线时，第 24 周
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第一阶段：给药后 24 周内出现任何剂量限制性毒性 (DLT)
大体时间：长达 24 周
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长达 24 周
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第二阶段：给药后第 24 周 FEV1pp 相对于基线的绝对变化
大体时间：基线时，第 24 周
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基线时，第 24 周
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II 期：给药后 24 周内发生任何严重不良事件 (SAE)
大体时间：长达 24 周
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长达 24 周
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II 期：给药后第 24 周内发生任何与药物相关的、治疗中出现的 AE
大体时间：长达 24 周
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长达 24 周
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合作者和调查者
出版物和有用的链接
有用的网址
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- 1504-0001
- 2023-503281-23-00 (注册表标识符：CTIS)
- U1111-1291-0800 (注册表标识符：WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
- 1504.1 (其他标识符：Sponsor ID)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
一旦满足“时间范围”部分中的标准，研究人员可以使用以下链接 https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing 请求访问有关本研究的临床研究文件，并签署“文件共享协议”。
此外，研究人员可以在提交研究计划后并根据网站中列出的条款请求访问本研究和其他列出的研究的临床研究数据。
IPD 共享时间框架
IPD 共享访问标准
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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