[Zkušební verze zařízení, které není schváleno nebo schváleno americkým FDA]
Tato studie je otevřena dospělým mužům s cystickou fibrózou a dospělým ženám s cystickou fibrózou, které nemohou mít děti. Lidé s cystickou fibrózou se mohou připojit, pokud nemají nárok na léčbu modulátorem transmembránového regulátoru vodivosti (CFTR-MT) cystické fibrózy. Účelem této studie je zjistit, jak dobře je snášen lék s názvem BI 3720931 a zda zlepšuje funkci plic u lidí s cystickou fibrózou. V této studii se BI 3720931 poprvé podává lidem.
Tato studie má dvě fáze. Ve fázi 1 jsou účastníci zařazeni do jedné ze 3 skupin, jedna skupina za druhou. Každá skupina dostane jinou dávku BI 3720931. Skupina 1 začíná nejnižší dávkou, následuje skupina 2 střední a skupina 3 vysokou dávkou. Ve fázi 2 jsou účastníci rozděleni do 3 skupin náhodně, ale současně. 2 skupiny dostávají různé dávky BI 3720931 a 1 skupina dostává placebo. Všichni účastníci studie dostanou pouze 1 dávku BI 3720931 nebo placeba a k užití studijního léku používají speciální inhalátor. Placebo inhalátor vypadá jako inhalátor BI 3720931, ale neobsahuje žádný lék. Během studie účastníci pokračují v užívání svých obvyklých léků.
Lékaři pozorně sledují zdraví účastníků v místě studie po dobu prvních 3 dnů po obdržení BI 3720931. Účastníci poté pravidelně navštěvují své lékaře. Lékaři kontrolují zdravotní stav účastníků a zaznamenávají případné zdravotní problémy, které mohly být způsobeny BI 3720931. Účastníci studie pravidelně provádějí standardní test plicních funkcí, aby změřili, jak dobře jejich plíce fungují. Účastníci ve fázi 1 nebo fáze 2 jsou ve studii po dobu 7 měsíců. Po dokončení této studie se účastníci zúčastní dlouhodobé následné studie (1504-0003).
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Montpellier, Francie, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandsko, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Roma, Itálie, 00165
- Osp. Pediatrico Bambin Gesù
-
-
-
-
-
London, Spojené království, SW3 6JY
- Royal Brompton Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
Cystická fibróza (CF)-plicní fenotyp a potvrzená diagnóza CF:
- Pozitivní chlorid potu ≥60 mmol/l pilokarpinovou iontoforézou NEBO
- Genotyp se 2 identifikovatelnými mutacemi způsobujícími CF doprovázený jedním nebo více klinickými příznaky, pokud je testování chloridů v potu mezi 30 a 59 mmol/l
- Účastníci studie, kteří nejsou způsobilí pro léčbu modulátorem regulátoru transmembránové vodivosti cystické fibrózy (CFTRmt) kvůli jejich genotypu se 2 identifikovanými mutacemi CFTR (včetně mutací genu CFTR I. třídy) a neočekává se, že se stanou způsobilými během studie podle názor vyšetřovatele
- Účastníci studie schopni provádět přijatelné spirometrické manévry podle standardů American Thoracic Society/European Respiratory Society 2019
- Usilovaný výdechový objem za 1 sekundu, procento předpokládané hodnoty (FEV1pp) ≥50 % a ≤100 % předpokládané normální hodnoty při návštěvě 1. Předpokládaná hodnota založená na referenčních rovnicích plicní funkce Global Lung Initiative
- Stabilní onemocnění CF bez plicní exacerbace 4 týdny před screeningovou návštěvou a během období screeningu a stabilní medikamentózní a neléková terapie CF během 4 týdnů před podáním dávky Platí další kritéria pro zařazení.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Účastníci studie nemají nárok na CFTRmt na základě kontraindikací (např. selhání jater) nebo kteří potřebovali vysadit CFTRmt kvůli nesnášenlivosti, nejsou vhodnými kandidáty pro tuto fázi I/II studie
- Účastníci studie vyžadující chronické užívání systémových kortikosteroidů nebo imunosupresiv k léčbě jiného onemocnění Platí další kritéria vyloučení.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Fáze I: Dávková skupina 1 (nízká dávka)
|
BI 3720931
Inhalátor pro aplikaci BI 3720931 a placeba
|
|
Experimentální: Fáze I: Dávková skupina 2 (střední dávka)
|
BI 3720931
Inhalátor pro aplikaci BI 3720931 a placeba
|
|
Experimentální: Fáze I: Dávková skupina 3 (vysoká dávka)
|
BI 3720931
Inhalátor pro aplikaci BI 3720931 a placeba
|
|
Experimentální: Fáze II: Dávková skupina 1
|
BI 3720931
Inhalátor pro aplikaci BI 3720931 a placeba
|
|
Experimentální: Fáze II: Dávková skupina 2
|
BI 3720931
Inhalátor pro aplikaci BI 3720931 a placeba
|
|
Komparátor placeba: Fáze II: Placebo skupina
|
Placebo
Inhalátor pro aplikaci BI 3720931 a placeba
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Fáze I: Výskyt jakýchkoli nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (AE) až do 24. týdne po podání léku
Časové okno: až 24 týdnů
|
až 24 týdnů
|
|
Fáze II: Absolutní změna objemu usilovného výdechu od výchozí hodnoty za 1 sekundu, procento předpokládané hodnoty (FEV1pp) v týdnu 8 po podání léku
Časové okno: na začátku, v týdnu 8
|
na začátku, v týdnu 8
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Fáze I: Výskyt léčebné odpovědi definovaný jako změna FEV1pp od výchozí hodnoty ≥ 5 % srovnávající průměr ze 3 hodnot FEV1pp před léčbou naměřených v období screeningu s průměrem 3 hodnot FEV1pp po léčbě v týdnech 4, 6 a 8
Časové okno: až 12 týdnů
|
až 12 týdnů
|
|
Fáze I: Absolutní změna od výchozí hodnoty FEV1pp ve 24. týdnu po podání léku
Časové okno: na začátku, v týdnu 24
|
na začátku, v týdnu 24
|
|
Fáze I: Výskyt jakýchkoli toxicit omezujících dávku (DLT) až do 24. týdne po podání léku
Časové okno: až 24 týdnů
|
až 24 týdnů
|
|
Fáze II: Absolutní změna od výchozí hodnoty FEV1pp ve 24. týdnu po podání léku
Časové okno: na začátku, v týdnu 24
|
na začátku, v týdnu 24
|
|
Fáze II: Výskyt jakýchkoli závažných nežádoucích účinků (SAE) do 24. týdne po podání léku
Časové okno: až 24 týdnů
|
až 24 týdnů
|
|
Fáze II: Výskyt jakýchkoli nežádoucích účinků souvisejících s léčbou až do 24. týdne po podání léku
Časové okno: až 24 týdnů
|
až 24 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 1504-0001
- 2023-503281-23-00 (Identifikátor registru: CTIS)
- U1111-1291-0800 (Identifikátor registru: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
- 1504.1 (Jiný identifikátor: Sponsor ID)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Jakmile budou splněna kritéria v sekci „Časový rámec“, mohou výzkumníci použít následující odkaz https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing požádat o přístup k dokumentům klinické studie týkající se této studie a na základě podepsané „Dohody o sdílení dokumentů“.
Kromě toho mohou výzkumní pracovníci požádat o přístup k údajům z klinických studií pro tuto a další uvedené studie po předložení návrhu výzkumu a v souladu s podmínkami uvedenými na webových stránkách.
Časový rámec sdílení IPD
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .