[Essai d'un dispositif qui n'est pas approuvé ou autorisé par la FDA américaine]
Cette étude est ouverte aux hommes adultes atteints de mucoviscidose et aux femmes adultes atteintes de mucoviscidose qui ne peuvent pas avoir d'enfants. Les personnes atteintes de mucoviscidose peuvent adhérer si elles ne sont pas éligibles pour recevoir la thérapie modulatrice du régulateur de conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR-MT). Le but de cette étude est de déterminer dans quelle mesure un médicament appelé BI 3720931 est toléré et s'il améliore la fonction pulmonaire chez les personnes atteintes de mucoviscidose. Dans cette étude, le BI 3720931 est administré pour la première fois à des humains.
Cette étude comporte deux phases. Dans la phase 1, les participants sont répartis dans l'un des 3 groupes, un groupe après l'autre. Chaque groupe reçoit une dose différente de BI 3720931. Le groupe 1 commence avec la dose la plus faible, suivi du groupe 2 avec la dose moyenne et du groupe 3 avec la dose élevée. Dans la phase 2, les participants sont répartis en 3 groupes au hasard, mais en même temps. 2 groupes reçoivent des doses différentes de BI 3720931 et 1 groupe reçoit un placebo. Tous les participants à l'étude reçoivent une seule dose de BI 3720931 ou un placebo et utilisent un inhalateur spécial pour prendre le médicament à l'étude. L'inhalateur placebo ressemble à l'inhalateur BI 3720931 mais ne contient aucun médicament. Pendant l'étude, les participants continuent de prendre leurs médicaments habituels.
Les médecins surveillent de près la santé des participants sur le site d'étude pendant les 3 premiers jours après avoir reçu le BI 3720931. Les participants consultent régulièrement leur médecin par la suite. Les médecins vérifient l'état de santé des participants et notent les éventuels problèmes de santé qui auraient pu être causés par le BI 3720931. Les participants à l’étude effectuent régulièrement un test standard de la fonction pulmonaire pour mesurer le fonctionnement de leurs poumons. Les participants, soit à la phase 1, soit à la phase 2, participent à l'étude pendant 7 mois. Une fois cette étude terminée, les participants participeront à une étude de suivi à long terme (1504-0003).
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Barcelona, Espagne, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Montpellier, France, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac
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Roma, Italie, 00165
- Osp. Pediatrico Bambin Gesù
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Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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London, Royaume-Uni, SW3 6JY
- Royal Brompton Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'inclusion clés :
Phénotype pulmonaire de la mucoviscidose (FK) et diagnostic confirmé de FK :
- Chlorure de sueur positif ≥60 mmol/L par ionophorèse à la pilocarpine OU
- Génotype avec 2 mutations identifiables provoquant la FK accompagnées d'un ou plusieurs signes cliniques si le test de chlorure dans la sueur est compris entre 30 et 59 mmol/L
- Les participants à l'essai qui ne sont pas éligibles au traitement par thérapie modulatrice de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTRmt) en raison de leur génotype avec 2 mutations CFTR identifiées (y compris les mutations du gène CFTR de classe I) et ne devraient pas non plus devenir éligibles au cours de l'essai selon avis de l'enquêteur
- Les participants à l'essai sont capables d'effectuer des manœuvres spirométriques acceptables selon les normes de l'American Thoracic Society/European Respiratory Society 2019.
- Volume expiratoire forcé en 1 seconde, pourcentage de la valeur prédite (VEMS1pp) ≥50 % et ≤100 % de la normale prédite lors de la visite 1. Valeur prédite basée sur les équations de référence de la fonction pulmonaire de la Global Lung Initiative
- Maladie FK stable sans exacerbation pulmonaire 4 semaines avant la visite de dépistage et pendant la période de dépistage et traitement médicamenteux et non médicamenteux stable pour la FK dans les 4 semaines précédant l'administration. D'autres critères d'inclusion s'appliquent.
Critères d'exclusion clés :
- Les participants à l'essai ne sont pas éligibles au CFTRmt en raison de contre-indications (par ex. insuffisance hépatique) ou qui ont dû arrêter le CFTRmt en raison d'une intolérance ne sont pas des candidats appropriés pour cet essai de phase I/II.
- Participants à l'essai nécessitant une utilisation chronique de corticostéroïdes systémiques ou d'immunosuppresseurs pour traiter une autre maladie. D'autres critères d'exclusion s'appliquent.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Phase I : groupe de dose 1 (faible dose)
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BI 3720931
Inhalateur pour application du BI 3720931 et placebo
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Expérimental: Phase I : groupe de dose 2 (dose moyenne)
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BI 3720931
Inhalateur pour application du BI 3720931 et placebo
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Expérimental: Phase I : groupe de dose 3 (dose élevée)
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BI 3720931
Inhalateur pour application du BI 3720931 et placebo
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Expérimental: Phase II : groupe de dose 1
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BI 3720931
Inhalateur pour application du BI 3720931 et placebo
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Expérimental: Phase II : groupe de dose 2
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BI 3720931
Inhalateur pour application du BI 3720931 et placebo
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Comparateur placebo: Phase II : groupe placebo
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Placebo
Inhalateur pour application du BI 3720931 et placebo
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Phase I : apparition de tout événement indésirable (EI) lié au traitement et survenu pendant le traitement jusqu'à la semaine 24 après l'administration du médicament.
Délai: jusqu'à 24 semaines
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jusqu'à 24 semaines
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Phase II : changement absolu par rapport à la valeur initiale du volume expiratoire forcé en 1 seconde, pourcentage de la valeur prédite (VEMS 1 pp) à la semaine 8 après l'administration du médicament
Délai: au départ, à la semaine 8
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au départ, à la semaine 8
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Phase I : apparition d'une réponse au traitement définie comme un changement par rapport à la valeur initiale ≥ 5 % du VEMS pp, comparant la moyenne de 3 valeurs du VEMS pp avant le traitement mesurées au cours de la période de dépistage avec la moyenne de 3 valeurs du VEMS pp après le traitement aux semaines 4, 6 et 8
Délai: jusqu'à 12 semaines
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jusqu'à 12 semaines
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Phase I : changement absolu du VEMS par rapport à la valeur initiale à la semaine 24 après l'administration du médicament
Délai: au départ, à la semaine 24
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au départ, à la semaine 24
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Phase I : apparition de toute toxicité limitant la dose (DLT) jusqu'à la semaine 24 après l'administration du médicament
Délai: jusqu'à 24 semaines
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jusqu'à 24 semaines
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Phase II : changement absolu du VEMS par rapport à la valeur initiale à la semaine 24 après l'administration du médicament
Délai: au départ, à la semaine 24
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au départ, à la semaine 24
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Phase II : apparition de tout événement indésirable grave (EIG) jusqu'à la semaine 24 après l'administration du médicament
Délai: jusqu'à 24 semaines
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jusqu'à 24 semaines
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Phase II : apparition de tout EI lié au médicament et apparu pendant le traitement jusqu'à la semaine 24 après l'administration du médicament.
Délai: jusqu'à 24 semaines
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jusqu'à 24 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Publications et liens utiles
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 1504-0001
- 2023-503281-23-00 (Identificateur de registre: CTIS)
- U1111-1291-0800 (Identificateur de registre: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
- 1504.1 (Autre identifiant: Sponsor ID)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Description du régime IPD
Une fois les critères de la section « Délai » remplis, les chercheurs peuvent utiliser le lien suivant https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing pour demander l'accès aux documents de l'étude clinique concernant cette étude, et sur un « Accord de partage de documents » signé.
En outre, les chercheurs peuvent demander l'accès aux données des études cliniques, pour cette étude et d'autres études répertoriées, après la soumission d'une proposition de recherche et selon les conditions indiquées sur le site Web.
Délai de partage IPD
Critères d'accès au partage IPD
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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