Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

[Prøving av enhet som ikke er godkjent eller godkjent av U.S. FDA]

14. april 2026 oppdatert av: Boehringer Ingelheim

Denne studien er åpen for voksne menn med cystisk fibrose og voksne kvinner med cystisk fibrose som ikke kan få barn. Personer med cystisk fibrose kan bli med hvis de ikke er kvalifisert til å motta cystisk fibrose transmembrane conductance regulator modulator therapy (CFTR-MT). Hensikten med denne studien er å finne ut hvor godt et legemiddel kalt BI 3720931 tolereres og om det forbedrer lungefunksjonen hos personer med cystisk fibrose. I denne studien gis BI 3720931 til mennesker for første gang.

Denne studien har to faser. I fase 1 settes deltakerne i en av 3 grupper, den ene gruppen etter den andre. Hver gruppe får en annen dose av BI 3720931. Gruppe 1 starter med laveste dose, etterfulgt av gruppe 2 med midten og gruppe 3 med høy dose. I fase 2 blir deltakerne delt inn i 3 grupper ved en tilfeldighet, men samtidig. 2 grupper får ulike doser av BI 3720931, og 1 gruppe får placebo. Alle studiedeltakere får kun 1 dose BI 3720931 eller placebo og de bruker en spesiell inhalator for å ta studiemedisinen. Placebo-inhalatoren ser ut som BI 3720931-inhalatoren, men inneholder ingen medisin. I løpet av studien fortsetter deltakerne å ta sine vanlige medisiner.

Leger følger nøye med på deltakernes helse på studiestedet de første 3 dagene etter å ha mottatt BI 3720931. Deltakerne besøker legene sine regelmessig deretter. Legene sjekker deltakernes helse og noterer eventuelle helseproblemer som kan ha vært forårsaket av BI 3720931. Studiedeltakere gjør regelmessig en standard lungefunksjonstest for å måle hvor godt lungene deres fungerer. Deltakerne, enten i fase 1 eller fase 2, er i studien i 7 måneder. Etter fullføring av denne studien vil deltakerne delta i en langsiktig oppfølgingsstudie (1504-0003).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Osp. Pediatrico Bambin Gesù
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SW3 6JY
        • Royal Brompton Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Cystisk fibrose (CF) - lungefenotype og en bekreftet diagnose av CF:

    • Positivt svetteklorid ≥60 mmol/L ved pilokarpiniontoforese ELLER
    • Genotype med 2 identifiserbare CF-forårsakende mutasjoner ledsaget av ett eller flere kliniske trekk hvis svettekloridtesting er mellom 30 og 59 mmol/L
  • Forsøksdeltakere som ikke er kvalifisert for behandling med cystisk fibrose transmembrane conductance regulator modulator therapy (CFTRmt) på grunn av sin genotype med 2 identifiserte CFTR-mutasjoner (inkludert klasse I CFTR-genmutasjoner) og forventes heller ikke å bli kvalifisert under forsøket iht. etterforskerens mening
  • Prøvedeltakere i stand til å utføre akseptable spirometriske manøvrer i henhold til American Thoracic Society/European Respiratory Society 2019-standarder
  • Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund, prosent av predikert verdi (FEV1pp) ≥50 % og ≤100 % av predikert normal ved besøk 1. Forutsagt verdi basert på Global Lung Initiative lungefunksjonsreferanseligninger
  • Stabil CF-sykdom uten lungeforverring 4 uker før screeningbesøket og i løpet av screeningsperioden og stabil medikamentell og ikke-medikamentell behandling for CF i 4 uker før dosering. Ytterligere inklusjonskriterier gjelder.

Viktige eksklusjonskriterier:

  • Prøvedeltakere er ikke kvalifisert for CFTRmt basert på kontraindikasjoner (f. leversvikt) eller som trengte å seponere CFTRmt på grunn av intoleranse er ikke passende kandidater for denne fase I/II-studien
  • Forsøksdeltakere som krever kronisk bruk av systemiske kortikosteroider eller immunsuppressiva for å behandle en annen tilstand. Ytterligere eksklusjonskriterier gjelder.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Fase I: Dosegruppe 1 (lav dose)
Genetisk: BI 3720931
BI 3720931
Enhet: Inhalator
Inhalator for påføring av BI 3720931 og placebo
Eksperimentell: Fase I: Dosegruppe 2 (middels dose)
Genetisk: BI 3720931
BI 3720931
Enhet: Inhalator
Inhalator for påføring av BI 3720931 og placebo
Eksperimentell: Fase I: Dosegruppe 3 (høy dose)
Genetisk: BI 3720931
BI 3720931
Enhet: Inhalator
Inhalator for påføring av BI 3720931 og placebo
Eksperimentell: Fase II: Dosegruppe 1
Genetisk: BI 3720931
BI 3720931
Enhet: Inhalator
Inhalator for påføring av BI 3720931 og placebo
Eksperimentell: Fase II: Dosegruppe 2
Genetisk: BI 3720931
BI 3720931
Enhet: Inhalator
Inhalator for påføring av BI 3720931 og placebo
Placebo komparator: Fase II: Placebogruppe
Legemiddel: Placebo
Placebo
Enhet: Inhalator
Inhalator for påføring av BI 3720931 og placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Fase I: Forekomst av legemiddelrelaterte, behandlingsfremkallende bivirkninger (AE) opp til uke 24 etter legemiddeladministrering
Tidsramme: opptil 24 uker
opptil 24 uker
Fase II: Absolutt endring fra baseline i tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund, prosent av antatt verdi (FEV1pp) ved uke 8 etter medikamentadministrering
Tidsramme: ved baseline, ved uke 8
ved baseline, ved uke 8

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Fase I: Forekomst av behandlingsrespons definert som endring fra baseline ≥5 % i FEV1pp, som sammenligner gjennomsnittet av 3 FEV1pp før behandling målt i screeningsperioden med gjennomsnittet av 3 FEV1pp-verdier etter behandling ved uke 4, 6 og 8
Tidsramme: opptil 12 uker
opptil 12 uker
Fase I: Absolutt endring fra baseline i FEV1pp ved uke 24 etter legemiddeladministrering
Tidsramme: ved baseline, i uke 24
ved baseline, i uke 24
Fase I: Forekomst av alle dosebegrensende toksisiteter (DLT) opp til uke 24 etter legemiddeladministrering
Tidsramme: opptil 24 uker
opptil 24 uker
Fase II: Absolutt endring fra baseline i FEV1pp ved uke 24 etter legemiddeladministrering
Tidsramme: ved baseline, i uke 24
ved baseline, i uke 24
Fase II: Forekomst av alvorlige bivirkninger (SAE) opp til uke 24 etter legemiddeladministrering
Tidsramme: opptil 24 uker
opptil 24 uker
Fase II: Forekomst av legemiddelrelaterte, behandlingsfremkallende bivirkninger opp til uke 24 etter legemiddeladministrering
Tidsramme: opptil 24 uker
opptil 24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Boehringer Ingelheim

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. november 2024

Primær fullføring (Faktiske)

3. februar 2026

Studiet fullført (Faktiske)

3. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. juli 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. juli 2024

Først lagt ut (Faktiske)

23. juli 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 1504-0001
  • 2023-503281-23-00 (Registeridentifikator: CTIS)
  • U1111-1291-0800 (Registeridentifikator: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
  • 1504.1 (Annen identifikator: Sponsor ID)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Når kriteriene i avsnittet "Tidsramme" er oppfylt, kan forskere bruke følgende lenke https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing å be om tilgang til de kliniske studiedokumentene angående denne studien, og etter en signert "Document Sharing Agreement".

Videre kan forskere be om tilgang til de kliniske studiedataene, for denne og andre listede studier, etter innsending av et forskningsforslag og i henhold til vilkårene som er skissert på nettstedet.

IPD-delingstidsramme

Ett år etter at godkjenningen er gitt av større tilsynsmyndigheter og etter at primærmanuskriptet er akseptert for publisering, eller etter at utviklingsprogrammet er avsluttet.

Tilgangskriterier for IPD-deling

For studiedokumenter - ved signering av en 'Dokumentdelingsavtale'. For studiedata - 1. etter innsending og godkjenning av forskningsforslaget (kontroller vil bli utført av sponsoren og/eller det uavhengige granskingspanelet, inkludert å kontrollere at den planlagte analysen ikke konkurrerer med sponsorens publiseringsplan); 2. og ved signering av en juridisk avtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere