Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

[Prøvning af enhed, der ikke er godkendt eller godkendt af U.S. FDA]

14. april 2026 opdateret af: Boehringer Ingelheim

Denne undersøgelse er åben for voksne mænd med cystisk fibrose og voksne kvinder med cystisk fibrose, som ikke kan få børn. Personer med cystisk fibrose kan deltage, hvis de ikke er berettiget til at modtage cystisk fibrose transmembrane conductance regulator modulator therapy (CFTR-MT). Formålet med denne undersøgelse er at finde ud af, hvor godt et lægemiddel kaldet BI 3720931 tolereres, og om det forbedrer lungefunktionen hos mennesker med cystisk fibrose. I denne undersøgelse gives BI 3720931 til mennesker for første gang.

Denne undersøgelse har to faser. I fase 1 bliver deltagerne sat i en af ​​3 grupper, den ene gruppe efter den anden. Hver gruppe får en forskellig dosis af BI 3720931. Gruppe 1 starter med den laveste dosis, efterfulgt af gruppe 2 med den midterste og gruppe 3 med den høje dosis. I fase 2 inddeles deltagerne tilfældigt i 3 grupper, men samtidig. 2 grupper får forskellige doser af BI 3720931, og 1 gruppe får placebo. Alle forsøgsdeltagere får kun 1 dosis BI 3720931 eller placebo, og de bruger en speciel inhalator til at tage undersøgelsesmedicinen. Placebo-inhalatoren ligner BI 3720931-inhalatoren, men indeholder ingen medicin. Under undersøgelsen fortsætter deltagerne med at tage deres sædvanlige medicin.

Læger overvåger nøje deltagernes helbred på undersøgelsesstedet i de første 3 dage efter at have modtaget BI 3720931. Deltagerne besøger derefter deres læger regelmæssigt. Lægerne tjekker deltagernes helbred og noterer eventuelle helbredsproblemer, der kunne være forårsaget af BI 3720931. Undersøgelsesdeltagere laver regelmæssigt en standard lungefunktionstest for at måle, hvor godt deres lunger fungerer. Deltagerne i enten fase 1 eller fase 2 er i undersøgelsen i 7 måneder. Efter afslutningen af ​​denne undersøgelse vil deltagerne deltage i en langsigtet opfølgningsundersøgelse (1504-0003).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SW3 6JY
        • Royal Brompton Hospital
  • Frankrig
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Osp. Pediatrico Bambin Gesù
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøglekriterier for inklusion:

  • Cystisk fibrose (CF)-pulmonal fænotype og en bekræftet diagnose af CF:

    • Positiv svedklorid ≥60 mmol/L ved pilocarpiniontoforese ELLER
    • Genotype med 2 identificerbare CF-fremkaldende mutationer ledsaget af et eller flere kliniske træk, hvis svedkloridtest er mellem 30 og 59 mmol/L
  • Forsøgsdeltagere, som ikke er kvalificerede til behandling med cystisk fibrose transmembrane conductance regulator modulator therapy (CFTRmt) på grund af deres genotype med 2 identificerede CFTR-mutationer (inklusive klasse I CFTR-genmutationer) og forventes heller ikke at blive berettiget under forsøget iht. efterforskerens udtalelse
  • Forsøgsdeltagere i stand til at udføre acceptable spirometriske manøvrer i henhold til American Thoracic Society/European Respiratory Society 2019-standarder
  • Forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund, procent af forudsagt værdi (FEV1pp) ≥50 % og ≤100 % af forventet normal ved besøg 1. Forudsagt værdi baseret på Global Lung Initiative lungefunktionsreferenceligninger
  • Stabil CF-sygdom uden pulmonal eksacerbation 4 uger før screeningsbesøget og i screeningsperioden og stabil lægemiddel- og ikke-lægemiddelbehandling for CF i de 4 uger før dosering. Yderligere inklusionskriterier gælder.

Vigtige ekskluderingskriterier:

  • Forsøgsdeltagere, der ikke er kvalificerede til CFTRmt baseret på kontraindikationer (f.eks. leversvigt) eller som var nødt til at seponere CFTRmt på grund af intolerabilitet, er ikke egnede kandidater til dette fase I/II-studie
  • Forsøgsdeltagere, der kræver kronisk brug af systemiske kortikosteroider eller immunsuppressiva til behandling af en anden tilstand. Yderligere eksklusionskriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fase I: Dosisgruppe 1 (lav dosis)
Genetisk: BI 3720931
BI 3720931
Enhed: Inhalator
Inhalator til påføring af BI 3720931 og placebo
Eksperimentel: Fase I: Dosisgruppe 2 (medium dosis)
Genetisk: BI 3720931
BI 3720931
Enhed: Inhalator
Inhalator til påføring af BI 3720931 og placebo
Eksperimentel: Fase I: Dosisgruppe 3 (høj dosis)
Genetisk: BI 3720931
BI 3720931
Enhed: Inhalator
Inhalator til påføring af BI 3720931 og placebo
Eksperimentel: Fase II: Dosisgruppe 1
Genetisk: BI 3720931
BI 3720931
Enhed: Inhalator
Inhalator til påføring af BI 3720931 og placebo
Eksperimentel: Fase II: Dosisgruppe 2
Genetisk: BI 3720931
BI 3720931
Enhed: Inhalator
Inhalator til påføring af BI 3720931 og placebo
Placebo komparator: Fase II: Placebogruppe
Medicin: Placebo
Placebo
Enhed: Inhalator
Inhalator til påføring af BI 3720931 og placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Fase I: Forekomst af lægemiddelrelaterede, behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE) op til uge 24 efter lægemiddeladministration
Tidsramme: op til 24 uger
op til 24 uger
Fase II: Absolut ændring fra baseline i forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund, procent af forudsagt værdi (FEV1pp) i uge 8 efter lægemiddeladministration
Tidsramme: ved baseline, i uge 8
ved baseline, i uge 8

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Fase I: Forekomst af behandlingsrespons defineret som ændring fra baseline ≥5 % i FEV1pp, der sammenligner gennemsnittet af 3 FEV1pp før-behandling målt i screeningsperioden med gennemsnittet af 3 post-behandling FEV1pp-værdier i uge 4, 6 og 8
Tidsramme: op til 12 uger
op til 12 uger
Fase I: Absolut ændring fra baseline i FEV1pp i uge 24 efter lægemiddeladministration
Tidsramme: ved baseline i uge 24
ved baseline i uge 24
Fase I: Forekomst af enhver dosisbegrænsende toksicitet (DLT'er) op til uge 24 efter lægemiddeladministration
Tidsramme: op til 24 uger
op til 24 uger
Fase II: Absolut ændring fra baseline i FEV1pp i uge 24 efter lægemiddeladministration
Tidsramme: ved baseline i uge 24
ved baseline i uge 24
Fase II: Forekomst af alvorlige bivirkninger (SAE) op til uge 24 efter lægemiddeladministration
Tidsramme: op til 24 uger
op til 24 uger
Fase II: Forekomst af lægemiddelrelaterede, behandlingsfremkaldende bivirkninger op til uge 24 efter lægemiddeladministration
Tidsramme: op til 24 uger
op til 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Boehringer Ingelheim

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. november 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. februar 2026

Studieafslutning (Faktiske)

3. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. juli 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. juli 2024

Først opslået (Faktiske)

23. juli 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1504-0001
  • 2023-503281-23-00 (Registry Identifier: CTIS)
  • U1111-1291-0800 (Registry Identifier: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
  • 1504.1 (Anden identifikator: Sponsor ID)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Når kriterierne i afsnittet "Tidsramme" er opfyldt, kan forskere bruge følgende link https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing at anmode om adgang til de kliniske undersøgelsesdokumenter vedrørende denne undersøgelse og efter en underskrevet "Document Sharing Agreement".

Ydermere kan forskere anmode om adgang til de kliniske undersøgelsesdata, for denne og andre listede undersøgelser, efter indsendelse af et forskningsforslag og i henhold til de vilkår, der er beskrevet på hjemmesiden.

IPD-delingstidsramme

Et år efter, at godkendelsen er givet af større tilsynsmyndigheder, og efter at det primære manuskript er blevet accepteret til offentliggørelse, eller efter afslutning af udviklingsprogrammet.

IPD-delingsadgangskriterier

For studiedokumenter - ved underskrivelse af en 'Dokumentdelingsaftale'. For undersøgelsesdata - 1. efter indsendelse og godkendelse af forskningsforslaget (tjek vil blive udført af sponsoren og/eller det uafhængige bedømmelsespanel, herunder kontrol af, at den planlagte analyse ikke konkurrerer med sponsorens publikationsplan); 2. og ved underskrivelse af en juridisk aftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner