[미국 FDA의 승인 또는 허가를 받지 않은 기기의 시험]
이 연구는 낭포성 섬유증이 있는 성인 남성과 아이를 가질 수 없는 낭포성 섬유증이 있는 성인 여성에게 열려 있습니다. 낭포성 섬유증 환자는 낭포성 섬유증 막횡단 전도도 조절제 치료(CFTR-MT)를 받을 자격이 없는 경우 가입할 수 있습니다. 이 연구의 목적은 BI 3720931이라는 약이 얼마나 잘 내약성이 있는지, 그리고 낭포성 섬유증 환자의 폐 기능을 개선하는지 알아보는 것입니다. 본 연구에서는 BI 3720931이 처음으로 인간에게 주어졌습니다.
이 연구는 두 단계로 구성됩니다. 1단계에서 참가자는 3개 그룹 중 하나에 차례로 배정됩니다. 각 그룹에는 BI 3720931의 다른 용량이 투여됩니다. 그룹 1은 가장 낮은 용량으로 시작하고, 그룹 2는 중간 용량, 그룹 3은 고용량으로 시작됩니다. 2단계에서는 참가자가 우연히 동시에 3개의 그룹에 배치됩니다. 2개 그룹에는 서로 다른 용량의 BI 3720931을 투여하고, 1개 그룹에는 위약을 투여합니다. 모든 연구 참가자는 BI 3720931 또는 위약을 1회만 투여받고 특수 흡입기를 사용하여 연구 약을 복용합니다. 위약 흡입기는 BI 3720931 흡입기와 유사하지만 약물이 포함되어 있지 않습니다. 연구 기간 동안 참가자는 평소 약을 계속 복용합니다.
의사는 BI 3720931을 받은 후 처음 3일 동안 연구 현장에서 참가자의 건강을 면밀히 모니터링합니다. 참가자들은 이후 정기적으로 의사를 방문합니다. 의사는 참가자의 건강을 확인하고 BI 3720931로 인해 발생할 수 있는 건강 문제를 기록합니다. 연구 참가자들은 폐가 얼마나 잘 작동하는지 측정하기 위해 정기적으로 표준 폐 기능 검사를 실시합니다. 1단계 또는 2단계 참가자는 7개월 동안 연구에 참여합니다. 본 연구를 완료한 후 참가자는 장기 후속 연구(1504-0003)에 참여하게 됩니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
주요 포함 기준:
낭포성 섬유증(CF)-폐 표현형 및 CF의 확정된 진단:
- 필로카르핀 이온삼투법에 의한 양성 땀 염화물 ≥60mmol/L 또는
- 땀 염화물 검사 결과가 30~59mmol/L인 경우 하나 이상의 임상 특징을 동반하는 2개의 식별 가능한 CF 유발 돌연변이가 있는 유전자형
- 확인된 2개의 CFTR 돌연변이(클래스 I CFTR 유전자 돌연변이 포함)가 있는 유전자형으로 인해 낭포성 섬유증 막횡단 전도도 조절제 요법(CFTRmt)으로 치료할 자격이 없고 다음에 따라 시험 기간 동안 자격을 얻을 것으로 예상되지 않는 시험 참가자 조사관의 의견
- 미국 흉부 학회/유럽 호흡기 학회 2019 표준에 따라 허용 가능한 폐활량 측정법을 수행할 수 있는 시험 참가자
- 1초 강제 호기량, 예측 값의 백분율(FEV1pp) 1차 방문 시 예측 정상의 ≥50% 및 ≤100%. Global Lung Initiative 폐 기능 참조 방정식을 기반으로 한 예측 값
- 스크리닝 방문 전 4주 및 스크리닝 기간 동안 폐 악화가 없는 안정적인 CF 질환 및 투여 전 4주 동안 CF에 대한 안정적인 약물 및 비약물 요법 추가 포함 기준이 적용됩니다.
주요 제외 기준:
- 금기 사항(예: 간부전) 또는 내약성으로 인해 CFTRmt를 철회해야 하는 사람은 이 I/II 단계 시험에 적합한 후보자가 아닙니다.
- 다른 질환을 치료하기 위해 전신 코르티코스테로이드 또는 면역억제제의 만성 사용이 필요한 시험 참가자 추가 제외 기준이 적용됩니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1단계: 용량 그룹 1(저용량)
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BI 3720931
BI 3720931 및 위약 적용용 흡입기
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실험적: 1단계: 용량 그룹 2(중간 용량)
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BI 3720931
BI 3720931 및 위약 적용용 흡입기
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실험적: 1단계: 용량 그룹 3(고용량)
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BI 3720931
BI 3720931 및 위약 적용용 흡입기
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실험적: 2단계: 용량 그룹 1
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BI 3720931
BI 3720931 및 위약 적용용 흡입기
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실험적: 2단계: 용량 그룹 2
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BI 3720931
BI 3720931 및 위약 적용용 흡입기
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위약 비교기: 2단계: 위약군
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위약
BI 3720931 및 위약 적용용 흡입기
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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1상: 약물 투여 후 24주까지 약물 관련, 치료 관련 이상반응(AE) 발생
기간: 최대 24주
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최대 24주
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2단계: 약물 투여 후 8주차에 1초 강제 호기량의 기준선 대비 절대 변화, 예측 값(FEV1pp)의 백분율
기간: 기준시점, 8주차
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기준시점, 8주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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1상: FEV1pp가 기준선에서 5% 이상 변화하는 것으로 정의되는 치료 반응의 발생, 스크리닝 기간에 측정된 치료 전 FEV1pp 3개의 평균을 치료 후 4주차, 6주차 및 치료 후 FEV1pp 3개의 평균 값과 비교합니다. 8
기간: 최대 12주
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최대 12주
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1단계: 약물 투여 후 24주차에 FEV1pp의 기준선 대비 절대 변화
기간: 기준시점, 24주차
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기준시점, 24주차
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1단계: 약물 투여 후 24주까지 용량 제한 독성(DLT) 발생
기간: 최대 24주
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최대 24주
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2상: 약물 투여 후 24주차에 FEV1pp의 기준선 대비 절대 변화
기간: 기준시점, 24주차
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기준시점, 24주차
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2상: 약물 투여 후 24주까지 심각한 부작용(SAE) 발생
기간: 최대 24주
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최대 24주
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2상: 약물 투여 후 24주까지 약물 관련, 치료 관련 AE의 발생
기간: 최대 24주
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최대 24주
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 1504-0001
- 2023-503281-23-00 (레지스트리 식별자: CTIS)
- U1111-1291-0800 (레지스트리 식별자: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
- 1504.1 (기타 식별자: Sponsor ID)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
"기간" 섹션의 기준이 충족되면 연구자는 다음 링크(https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing)를 사용할 수 있습니다. 본 연구와 관련된 임상 연구 문서에 대한 접근을 요청하고 서명된 "문서 공유 계약"에 따라.
또한 연구자는 연구 제안서를 제출한 후 웹 사이트에 설명된 조건에 따라 본 연구 및 기타 나열된 연구에 대한 임상 연구 데이터에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
IPD 공유 기간
IPD 공유 액세스 기준
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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