[Proef met een apparaat dat niet is goedgekeurd of goedgekeurd door de Amerikaanse FDA]
Deze studie staat open voor volwassen mannen met cystische fibrose en volwassen vrouwen met cystische fibrose die geen kinderen kunnen krijgen. Mensen met cystische fibrose kunnen zich aansluiten als ze niet in aanmerking komen voor cystische fibrose transmembraangeleidingsregulatormodulatortherapie (CFTR-MT). Het doel van dit onderzoek is om erachter te komen hoe goed een geneesmiddel genaamd BI 3720931 wordt verdragen en of het de longfunctie verbetert bij mensen met cystische fibrose. In dit onderzoek wordt BI 3720931 voor het eerst aan mensen gegeven.
Deze studie kent twee fasen. In Fase 1 worden de deelnemers in één van de drie groepen geplaatst, de ene groep na de andere. Elke groep krijgt een andere dosis BI 3720931. Groep 1 begint met de laagste dosis, gevolgd door groep 2 met de middelste en groep 3 met de hoge dosis. In Fase 2 worden de deelnemers bij toeval, maar tegelijkertijd, in 3 groepen verdeeld. Twee groepen krijgen verschillende doses BI 3720931 en één groep krijgt een placebo. Alle studiedeelnemers krijgen slechts 1 dosis BI 3720931 of placebo en ze gebruiken een speciale inhalator om het onderzoeksgeneesmiddel in te nemen. De placebo-inhalator lijkt op de BI 3720931-inhalator, maar bevat geen geneesmiddel. Tijdens het onderzoek blijven de deelnemers hun gebruikelijke medicijnen innemen.
Artsen houden de gezondheid van de deelnemers op de onderzoekslocatie nauwlettend in de gaten gedurende de eerste drie dagen na ontvangst van BI 3720931. Deelnemers bezoeken daarna regelmatig hun arts. De artsen controleren de gezondheid van de deelnemers en noteren eventuele gezondheidsproblemen die veroorzaakt kunnen zijn door BI 3720931. Studiedeelnemers doen regelmatig een standaard longfunctietest om te meten hoe goed hun longen werken. Deelnemers, in fase 1 of fase 2, nemen zeven maanden deel aan het onderzoek. Na afronding van dit onderzoek nemen deelnemers deel aan een langdurig vervolgonderzoek (1504-0003).
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Montpellier, Frankrijk, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac
-
-
-
-
-
Roma, Italië, 00165
- Osp. Pediatrico Bambin Gesù
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, SW3 6JY
- Royal Brompton Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Belangrijkste inclusiecriteria:
Cystic fibrosis (CF)-pulmonaal fenotype en een bevestigde diagnose van CF:
- Positief zweetchloride ≥60 mmol/l door pilocarpine-iontoforese OF
- Genotype met 2 identificeerbare CF-veroorzakende mutaties, vergezeld van een of meer klinische kenmerken als de zweetchloridetest tussen 30 en 59 mmol/l ligt
- Proefdeelnemers die vanwege hun genotype met 2 geïdentificeerde CFTR-mutaties (waaronder Klasse I CFTR-genmutaties) niet in aanmerking komen voor behandeling met cystic fibrosis transmembrane conductance regulator modulator therapie (CFTRmt) en naar verwachting ook niet in aanmerking komen tijdens de proef volgens mening van de onderzoeker
- Deelnemers aan het onderzoek kunnen acceptabele spirometrische manoeuvres uitvoeren volgens de normen van de American Thoracic Society/European Respiratory Society 2019
- Geforceerd uitademingsvolume in 1 seconde, percentage van voorspelde waarde (FEV1pp) ≥50% en ≤100% van voorspeld normaal bij bezoek 1. Voorspelde waarde gebaseerd op longfunctiereferentievergelijkingen van het Global Lung Initiative
- Stabiele CF-ziekte zonder pulmonale exacerbatie 4 weken voorafgaand aan het screeningbezoek en tijdens de screeningperiode en stabiele medicamenteuze en niet-medicamenteuze therapie voor CF in de 4 weken voorafgaand aan de dosering. Verdere inclusiecriteria zijn van toepassing.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Proefdeelnemers die niet in aanmerking komen voor CFTRmt op basis van contra-indicaties (bijv. leverfalen) of die CFTRmt moesten staken vanwege intolerantie zijn geen geschikte kandidaten voor deze Fase I/II-studie
- Deelnemers aan het onderzoek die chronisch gebruik van systemische corticosteroïden of immunosuppressiva nodig hebben om een andere aandoening te behandelen. Verdere uitsluitingscriteria zijn van toepassing.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Fase I: Dosisgroep 1 (lage dosis)
|
BI3720931
Inhalator voor toepassing van BI 3720931 en placebo
|
|
Experimenteel: Fase I: Dosisgroep 2 (middelmatige dosis)
|
BI3720931
Inhalator voor toepassing van BI 3720931 en placebo
|
|
Experimenteel: Fase I: Dosisgroep 3 (hoge dosis)
|
BI3720931
Inhalator voor toepassing van BI 3720931 en placebo
|
|
Experimenteel: Fase II: Dosisgroep 1
|
BI3720931
Inhalator voor toepassing van BI 3720931 en placebo
|
|
Experimenteel: Fase II: Dosisgroep 2
|
BI3720931
Inhalator voor toepassing van BI 3720931 en placebo
|
|
Placebo-vergelijker: Fase II: Placebogroep
|
Placebo
Inhalator voor toepassing van BI 3720931 en placebo
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Fase I: Het optreden van geneesmiddelgerelateerde, tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE) tot week 24 na toediening van het geneesmiddel
Tijdsspanne: tot 24 weken
|
tot 24 weken
|
|
Fase II: Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in geforceerd uitademingsvolume in 1 seconde, percentage van de voorspelde waarde (FEV1pp) in week 8 na toediening van het geneesmiddel
Tijdsspanne: bij baseline, in week 8
|
bij baseline, in week 8
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Fase I: Het optreden van een behandelingsrespons gedefinieerd als een verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van ≥ 5% in FEV1pp, waarbij het gemiddelde van 3 FEV1pp-waarden vóór de behandeling, gemeten in de screeningperiode, wordt vergeleken met het gemiddelde van 3 FEV1pp-waarden na de behandeling in week 4, 6 en 8
Tijdsspanne: tot 12 weken
|
tot 12 weken
|
|
Fase I: Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in FEV1pp in week 24 na toediening van het geneesmiddel
Tijdsspanne: bij baseline, in week 24
|
bij baseline, in week 24
|
|
Fase I: Het optreden van dosisbeperkende toxiciteiten (DLT's) tot week 24 na toediening van het geneesmiddel
Tijdsspanne: tot 24 weken
|
tot 24 weken
|
|
Fase II: Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in FEV1pp in week 24 na toediening van het geneesmiddel
Tijdsspanne: bij baseline, in week 24
|
bij baseline, in week 24
|
|
Fase II: Het optreden van ernstige bijwerkingen (SAE's) tot week 24 na toediening van het geneesmiddel
Tijdsspanne: tot 24 weken
|
tot 24 weken
|
|
Fase II: Het optreden van geneesmiddelgerelateerde, tijdens de behandeling optredende bijwerkingen tot week 24 na toediening van het geneesmiddel
Tijdsspanne: tot 24 weken
|
tot 24 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Publicaties en nuttige links
Nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 1504-0001
- 2023-503281-23-00 (Register-ID: CTIS)
- U1111-1291-0800 (Register-ID: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
- 1504.1 (Andere identificatie: Sponsor ID)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Zodra aan de criteria in de sectie "Tijdsbestek" is voldaan, kunnen onderzoekers de volgende link gebruiken https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing om toegang te vragen tot de klinische onderzoeksdocumenten met betrekking tot dit onderzoek, en op basis van een ondertekende "Document Sharing Agreement".
Bovendien kunnen onderzoekers voor deze en andere genoemde onderzoeken toegang vragen tot de klinische onderzoeksgegevens, na indiening van een onderzoeksvoorstel en volgens de voorwaarden die op de website staan vermeld.
IPD-tijdsbestek voor delen
IPD-toegangscriteria voor delen
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .