[Próba urządzenia niezatwierdzonego lub dopuszczonego przez amerykańską FDA]
W badaniu mogą brać udział dorośli mężczyźni chorzy na mukowiscydozę oraz dorosłe kobiety chore na mukowiscydozę, które nie mogą mieć dzieci. Osoby chore na mukowiscydozę mogą dołączyć, jeśli nie kwalifikują się do leczenia mukowiscydozą poprzez transbłonowy modulator przewodnictwa (CFTR-MT). Celem tego badania jest sprawdzenie, jak dobrze tolerowany jest lek o nazwie BI 3720931 i czy poprawia czynność płuc u osób chorych na mukowiscydozę. W tym badaniu BI 3720931 podano ludziom po raz pierwszy.
Badanie to składa się z dwóch etapów. W fazie 1 uczestnicy są umieszczani w jednej z 3 grup, jedna grupa po drugiej. Każda grupa otrzymuje inną dawkę BI 3720931. Grupa 1 zaczyna od najniższej dawki, następnie grupa 2 od średniej i grupa 3 od dużej dawki. W fazie 2 uczestnicy są losowo przydzielani do 3 grup, ale w tym samym czasie. 2 grupy otrzymują różne dawki BI 3720931, a 1 grupa otrzymuje placebo. Wszyscy uczestnicy badania otrzymują tylko 1 dawkę BI 3720931 lub placebo i przyjmują badany lek za pomocą specjalnego inhalatora. Inhalator placebo wygląda jak inhalator BI 3720931, ale nie zawiera żadnego leku. W trakcie badania uczestnicy nadal przyjmowali swoje zwykłe leki.
Lekarze ściśle monitorują stan zdrowia uczestników w ośrodku przez pierwsze 3 dni po otrzymaniu BI 3720931. Następnie uczestnicy regularnie odwiedzają swoich lekarzy. Lekarze sprawdzają stan zdrowia uczestników i odnotowują wszelkie problemy zdrowotne, które mogły być spowodowane BI 3720931. Uczestnicy badania regularnie poddają się standardowemu badaniu czynności płuc, aby sprawdzić, jak dobrze działają ich płuca. Uczestnicy fazy 1 lub fazy 2 biorą udział w badaniu przez 7 miesięcy. Po zakończeniu tego badania uczestnicy wezmą udział w długoterminowym badaniu uzupełniającym (1504-0003).
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Montpellier, Francja, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandia, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Roma, Włochy, 00165
- Osp. Pediatrico Bambin Gesù
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, SW3 6JY
- Royal Brompton Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
Mukowiscydoza (CF) – fenotyp płuc i potwierdzona diagnoza CF:
- Dodatni poziom chlorków w pocie ≥60 mmol/l w jontoforezie pilokarpinowej LUB
- Genotyp z 2 możliwymi do zidentyfikowania mutacjami powodującymi mukowiscydozę, którym towarzyszy jedna lub więcej cech klinicznych, jeśli stężenie chlorku w pocie wynosi od 30 do 59 mmol/l
- Uczestnicy badania, którzy nie kwalifikują się do leczenia terapią przezbłonowym regulatorem przewodnictwa w mukowiscydozie (CFTRmt) ze względu na swój genotyp z 2 zidentyfikowanymi mutacjami CFTR (w tym mutacje genu CFTR klasy I) i nie oczekuje się, że będą się kwalifikować podczas badania zgodnie z opinia badacza
- Uczestnicy badania zdolni do wykonywania akceptowalnych manewrów spirometrycznych zgodnie ze standardami American Thoracic Society/European Respiratory Society 2019
- Namuszona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy, procent wartości przewidywanej (FEV1pp) ≥50% i ≤100% przewidywanej normy podczas wizyty 1. Przewidywana wartość na podstawie równań referencyjnych funkcji płuc Global Lung Initiative
- Stabilna choroba mukowiscydozy bez zaostrzeń płucnych 4 tygodnie przed wizytą przesiewową i w okresie przesiewowym oraz stabilna farmakologiczna i nielekowa terapia mukowiscydozy w ciągu 4 tygodni przed dawkowaniem. Obowiązują dalsze kryteria włączenia.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Uczestnicy badania nie kwalifikują się do CFTRmt ze względu na przeciwwskazania (np. niewydolność wątroby) lub którzy musieli wycofać CFTRmt ze względu na nietolerancję, nie są odpowiednimi kandydatami do tego badania fazy I/II
- Uczestnicy badania wymagający przewlekłego stosowania ogólnoustrojowych kortykosteroidów lub leków immunosupresyjnych w celu leczenia innej choroby. Obowiązują dalsze kryteria wykluczenia.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Faza I: Grupa dawek 1 (niska dawka)
|
BI 3720931
Inhalator do aplikacji BI 3720931 i placebo
|
|
Eksperymentalny: Faza I: Grupa dawek 2 (dawka średnia)
|
BI 3720931
Inhalator do aplikacji BI 3720931 i placebo
|
|
Eksperymentalny: Faza I: Grupa dawek 3 (wysoka dawka)
|
BI 3720931
Inhalator do aplikacji BI 3720931 i placebo
|
|
Eksperymentalny: Faza II: Grupa dawkowa 1
|
BI 3720931
Inhalator do aplikacji BI 3720931 i placebo
|
|
Eksperymentalny: Faza II: Grupa dawkowa 2
|
BI 3720931
Inhalator do aplikacji BI 3720931 i placebo
|
|
Komparator placebo: Faza II: grupa placebo
|
Placebo
Inhalator do aplikacji BI 3720931 i placebo
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Faza I: Wystąpienie jakichkolwiek związanych z lekiem, pojawiających się podczas leczenia zdarzeń niepożądanych (AE) do 24. tygodnia po podaniu leku
Ramy czasowe: do 24 tygodnia
|
do 24 tygodnia
|
|
Faza II: Bezwzględna zmiana natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy w porównaniu z wartością wyjściową, procent wartości przewidywanej (FEV1pp) w 8. tygodniu po podaniu leku
Ramy czasowe: na początku badania, w 8. tygodniu
|
na początku badania, w 8. tygodniu
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Faza I: Wystąpienie odpowiedzi na leczenie zdefiniowane jako zmiana FEV1pp w stosunku do wartości wyjściowych o ≥5%, porównując średnią FEV1pp z trzech wartości przed leczeniem zmierzoną w okresie przesiewowym ze średnią z trzech wartości FEV1pp po leczeniu w tygodniach 4., 6. i 8
Ramy czasowe: do 12 tygodni
|
do 12 tygodni
|
|
Faza I: Bezwzględna zmiana FEV1pp w stosunku do wartości wyjściowych w 24. tygodniu po podaniu leku
Ramy czasowe: na początku badania, w 24. tygodniu
|
na początku badania, w 24. tygodniu
|
|
Faza I: Wystąpienie jakichkolwiek działań toksycznych ograniczających dawkę (DLT) do 24. tygodnia po podaniu leku
Ramy czasowe: do 24 tygodnia
|
do 24 tygodnia
|
|
Faza II: Bezwzględna zmiana FEV1pp w stosunku do wartości wyjściowych w 24. tygodniu po podaniu leku
Ramy czasowe: na początku badania, w 24. tygodniu
|
na początku badania, w 24. tygodniu
|
|
Faza II: Wystąpienie jakichkolwiek poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) do 24. tygodnia po podaniu leku
Ramy czasowe: do 24 tygodnia
|
do 24 tygodnia
|
|
Faza II: Wystąpienie jakichkolwiek związanych z lekiem, pojawiających się działań niepożądanych do 24. tygodnia po podaniu leku
Ramy czasowe: do 24 tygodnia
|
do 24 tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 1504-0001
- 2023-503281-23-00 (Identyfikator rejestru: CTIS)
- U1111-1291-0800 (Identyfikator rejestru: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
- 1504.1 (Inny identyfikator: Sponsor ID)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Po spełnieniu kryteriów określonych w sekcji „Ramy czasowe” badacze mogą skorzystać z następującego łącza https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing zażądać dostępu do dokumentów badania klinicznego dotyczących tego badania i po podpisaniu „Umowy o udostępnianiu dokumentów”.
Ponadto badacze mogą zwrócić się o dostęp do danych z badań klinicznych, dotyczących tego i innych badań znajdujących się na liście, po złożeniu propozycji badawczej i zgodnie z warunkami określonymi na stronie internetowej.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .