[Испытание устройства, которое не одобрено или не одобрено FDA США]
В этом исследовании могут участвовать взрослые мужчины с муковисцидозом и взрослые женщины с муковисцидозом, которые не могут иметь детей. Люди с муковисцидозом могут присоединиться, если они не имеют права на получение терапии модулятором трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза (CFTR-MT). Цель исследования — выяснить, насколько хорошо переносится препарат БИ 3720931 и улучшает ли он функцию легких у людей с муковисцидозом. В этом исследовании BI 3720931 впервые передан людям.
Это исследование состоит из двух этапов. На этапе 1 участники распределяются в одну из трех групп, одну за другой. Каждая группа получает разную дозу BI 3720931. Группа 1 начинает с самой низкой дозы, за ней следует группа 2 — со средней, а группа 3 — с высокой дозы. На втором этапе участники случайно, но одновременно делятся на 3 группы. 2 группы получали разные дозы BI 3720931, а 1 группа получала плацебо. Все участники исследования получают только 1 дозу BI 3720931 или плацебо и используют специальный ингалятор для приема исследуемого лекарства. Ингалятор плацебо похож на ингалятор БИ 3720931, но не содержит лекарств. Во время исследования участники продолжают принимать свои обычные лекарства.
Врачи внимательно следят за здоровьем участников в исследовательском центре в течение первых 3 дней после получения BI 3720931. После этого участники регулярно посещают своих врачей. Врачи проверяют состояние здоровья участников и отмечают любые проблемы со здоровьем, которые мог вызвать БИ 3720931. Участники исследования регулярно проходят стандартный тест функции легких, чтобы оценить, насколько хорошо работают их легкие. Участники Фазы 1 или Фазы 2 участвуют в исследовании в течение 7 месяцев. После завершения этого исследования участники примут участие в долгосрочном последующем исследовании (1504-0003).
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Barcelona, Испания, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
-
-
-
-
Roma, Италия, 00165
- Osp. Pediatrico Bambin Gesù
-
-
-
-
-
Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, SW3 6JY
- Royal Brompton Hospital
-
-
-
-
-
Montpellier, Франция, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Ключевые критерии включения:
Муковисцидоз (МВ) – легочный фенотип и подтвержденный диагноз МВ:
- Положительный результат на содержание хлоридов в поте ≥60 ммоль/л при ионофорезе пилокарпина ИЛИ
- Генотип с 2 идентифицируемыми мутациями, вызывающими МВ, сопровождающимися одним или несколькими клиническими признаками, если анализ на хлориды пота составляет от 30 до 59 ммоль/л
- Участники исследования, которые не имеют права на лечение с помощью терапии модулятором трансмембранного регулятора проводимости при муковисцидозе (CFTRmt) из-за их генотипа с двумя выявленными мутациями CFTR (включая мутации гена CFTR класса I), а также не получат права на участие в исследовании в соответствии с мнение следователя
- Участники исследования, способные выполнять приемлемые спирометрические маневры в соответствии со стандартами Американского торакального общества/Европейского респираторного общества 2019 года.
- Объем форсированного выдоха за 1 секунду, процент от прогнозируемого значения (ОФВ1пп) ≥50% и ≤100% от прогнозируемого нормального значения на первом визите. Прогнозируемое значение основано на эталонных уравнениях функции легких Глобальной инициативы по легким.
- Стабильное заболевание МВ без обострения легких за 4 недели до скринингового визита и в течение периода скрининга, а также стабильная медикаментозная и немедикаментозная терапия МВ за 4 недели до введения дозы. Применяются дополнительные критерии включения.
Ключевые критерии исключения:
- Участники исследования, не имеющие права на участие в программе CFTRmt из-за противопоказаний (например, печеночная недостаточность) или которым пришлось отменить CFTRmt из-за непереносимости, не являются подходящими кандидатами для участия в этом исследовании фазы I/II.
- Участники исследования, которым требуется хроническое применение системных кортикостероидов или иммунодепрессантов для лечения другого заболевания, применяются дополнительные критерии исключения.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Фаза I: Дозовая группа 1 (низкая доза)
|
БИ 3720931
Ингалятор для применения БИ 3720931 и плацебо
|
|
Экспериментальный: Фаза I: дозовая группа 2 (средняя доза)
|
БИ 3720931
Ингалятор для применения БИ 3720931 и плацебо
|
|
Экспериментальный: Фаза I: Дозовая группа 3 (высокая доза)
|
БИ 3720931
Ингалятор для применения БИ 3720931 и плацебо
|
|
Экспериментальный: Фаза II: Дозовая группа 1
|
БИ 3720931
Ингалятор для применения БИ 3720931 и плацебо
|
|
Экспериментальный: Фаза II: Дозовая группа 2
|
БИ 3720931
Ингалятор для применения БИ 3720931 и плацебо
|
|
Плацебо Компаратор: Фаза II: группа плацебо
|
Плацебо
Ингалятор для применения БИ 3720931 и плацебо
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Фаза I: возникновение любых связанных с приемом препарата нежелательных явлений (НЯ), возникших во время лечения, в течение 24 недель после приема препарата.
Временное ограничение: до 24 недель
|
до 24 недель
|
|
Фаза II: Абсолютное изменение объема форсированного выдоха по сравнению с исходным уровнем за 1 секунду, процент от прогнозируемого значения (ОФВ1pp) на 8-й неделе после введения препарата.
Временное ограничение: исходно, на 8 неделе
|
исходно, на 8 неделе
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Фаза I: появление ответа на лечение, определяемое как изменение ОФВ1pp по сравнению с исходным уровнем на ≥5%, сравнение среднего значения ОФВ1pp до лечения, измеренного в период скрининга, со средним значением трех значений ОФВ1pp после лечения на 4, 6 и 4-й неделях. 8
Временное ограничение: до 12 недель
|
до 12 недель
|
|
Фаза I: Абсолютное изменение ОФВ1pp по сравнению с исходным уровнем на 24 неделе после приема препарата.
Временное ограничение: исходно, на 24 неделе
|
исходно, на 24 неделе
|
|
Фаза I: возникновение любой дозолимитирующей токсичности (ДЛТ) в течение 24 недель после приема препарата.
Временное ограничение: до 24 недель
|
до 24 недель
|
|
Фаза II: Абсолютное изменение ОФВ1pp по сравнению с исходным уровнем на 24 неделе после приема препарата.
Временное ограничение: исходно, на 24 неделе
|
исходно, на 24 неделе
|
|
Фаза II: возникновение каких-либо серьезных нежелательных явлений (СНЯ) до 24 недели после приема препарата.
Временное ограничение: до 24 недель
|
до 24 недель
|
|
Фаза II: возникновение любых связанных с препаратом НЯ, возникших во время лечения, в течение 24 недель после приема препарата.
Временное ограничение: до 24 недель
|
до 24 недель
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания дыхательных путей
- Заболевания пищеварительной системы
- Легочные заболевания
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Заболевания поджелудочной железы
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Муковисцидоз
- Оборудование и расходные материалы
- Небулайзеры и испарители
Другие идентификационные номера исследования
- 1504-0001
- 2023-503281-23-00 (Идентификатор реестра: CTIS)
- U1111-1291-0800 (Идентификатор реестра: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
- 1504.1 (Другой идентификатор: Sponsor ID)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Как только критерии в разделе «Временные рамки» будут выполнены, исследователи смогут использовать следующую ссылку https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing. запросить доступ к документам клинического исследования, касающимся этого исследования, и после подписания «Соглашения об обмене документами».
Кроме того, исследователи могут запросить доступ к данным клинических исследований для этого и других перечисленных исследований после подачи заявки на исследование и в соответствии с условиями, изложенными на веб-сайте.
Сроки обмена IPD
Критерии совместного доступа к IPD
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .