SAA における造血回復のための NAC
2024年7月20日 更新者：Xiao-Jun Huang、Peking University People's Hospital
ハプロ同一移植後の重度再生不良性貧血 (SAA) 患者の造血回復を促進する N-アセチル-L-システイン -- 前向き単群臨床研究
これは、重度再生不良性貧血（SAA）患者におけるハプロ同一移植後の造血回復を促進するNACの役割を評価する前向き単群臨床研究である。
調査の概要
詳細な説明
同種造血幹細胞移植（同種HSCT）は、重度の再生不良性貧血（SAA）の効果的な治療法です。
しかし、移植片機能不良（PGF）や長期にわたる孤立性血小板減少症（PT）などの造血再構成不良は、依然として同種HSCT後の生命を脅かす合併症である。
特に過去 10 年間でハプロ同一同種 HSCT (ハプロ HSCT) の使用が増加するにつれて、PGF と PT が障害となり、同種 HSCT 後の高い罹患率と死亡率に寄与しています。
以前の臨床前向きコホート研究では、NAC が骨髄内皮前駆細胞の機能を改善し、ハプロ同一移植後の白血病患者の造血回復を促進する可能性があることが示されました。
したがって、我々は、NAC の予防的投与が、ハプロ同一性移植後の SAA 患者の骨髄微小環境を改善することにより、造血能力の回復を促進する可能性があると仮説を立てました。
研究の種類
介入
入学 (推定)
30
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Xiaojun Huang, M.D.
- 電話番号：+861088326006
- メール：xjhrm@medmail.com.cn
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Zhengli Xu, M.D.
- 電話番号：+8601088326900
- メール：xuzhengli0202@163.com
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- SAA または vSAA と診断されました
- 18～50歳
- 重度の臓器損傷はない
- 制御されていない活動性感染症は存在しない
- インフォームドコンセントフォームに署名し、研究およびフォローアップ手順に従う能力を持っている
除外基準:
- NACに対する過敏症または気管支喘息の病歴
- 移植後の余命は30日未満
- 移植前の制御不能な感染症
- 心機能障害（特にうっ血性心不全、不安定な冠動脈疾患、抗不整脈療法を必要とする重篤な心室不整脈）
- 呼吸不全 (PaO2 ≤60mmHg)
- 肝臓の異常（総ビリルビンが正常[ULN]の上限の2倍以上、アラニンアミノトランスフェラーゼまたはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼがULNの2倍以上）
- 腎機能障害（クレアチニンがULNの1.5倍以上、またはクレアチニンクリアランス速度が30 mL/分未満）
- ECOG パフォーマンス ステータス ≥3
- 裁判に適さない条件（捜査官の判断）がある場合
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：NACグループ
ハプロ同一性移植を受ける再生不良性貧血患者が登録され、調整前の14日目からHSCT後+60日目までNAC(400mg、1日3回)が経口投与される。
NACの初期用量は400mgを1日3回(TID)経口投与した。
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実験介入群（NAC グループ）の被験者については、患者がコンディショニング前の 14 日目に包含基準を満たした場合、コンディショニング前の 14 日目から HSCT 後 +60 日目まで NAC を受けました。
NACの初期用量は400mgを1日3回(TID)経口投与した。
グレード３以上のＡＥ（血液学的回復は含まない）の場合には、医師の裁量により、用量の減量または中断を含む用量の変更が許可された。
AE の解決後、用量は 400mg 1日 3 回に再増量されました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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長期にわたる血小板減少症 (PT) の発生率。HSCT 後 +2M で評価されました。
時間枠：HSCT 後 2 か月。
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PT は、血小板数が 20×109/L 未満、または他の細胞株の移植による血小板輸血への依存と定義されました (ANC>0.5×109/L)
完全ドナーキメラ（CDC）の存在下でHSCT後+60日を超えた場合、輸血支援なしでヘモグロビン>70 g/L）。
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HSCT 後 2 か月。
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移植片機能不良（PGF）の発生率。HSCT 後 +2M で評価されました。
時間枠：HSCT 後 2 か月。
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PGF は、2 または 3 個の血球減少カウントの存在として定義されました (ANC≤0.5×109/L、
血小板≤20×109/L、またはヘモグロビン≤70 g/L）が、完全ドナーキメラの存在下で、低形成性-形成不全性BMに関連して輸血を必要とするHSCT後+28日を超えて連続3日間以上続く（CDC） ）。
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HSCT 後 2 か月。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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移植関連死亡率（TRM）の累積発生率。
時間枠：HSCT 後 2 か月。
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TRMを受けた参加者の数が計算されます。
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HSCT 後 2 か月。
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血栓性微小血管症（TMA）の累積発生率。
時間枠：HSCT 後 2 か月。
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TMA を患った参加者の数が計算されます。
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HSCT 後 2 か月。
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移植片対宿主病 (GvHD) の累積発生率。
時間枠：HSCT 後 2 か月。
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GvHD の影響を受けた参加者の数が計算されます。
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HSCT 後 2 か月。
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全生存期間（OS）の累積発生率。
時間枠：HSCT 後 1 年。
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診断後1年間生存した参加者の数が計算されます。
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HSCT 後 1 年。
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副作用
時間枠：HSCT 後 2 か月。
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NACの経口投与中にCTCAE v4.0によって評価された肝機能、腎機能、呼吸器症候群。
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HSCT 後 2 か月。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2024年7月25日
一次修了 (推定)
2024年12月31日
研究の完了 (推定)
2025年7月1日
試験登録日
最初に提出
2024年6月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年7月20日
最初の投稿 (実際)
2024年7月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年7月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年7月20日
最終確認日
2024年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NAC in SAA post haplo-HSCT
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。