SAA의 조혈 회복을 위한 NAC
2024년 7월 20일 업데이트: Xiao-Jun Huang, Peking University People's Hospital
반일치 이식 후 중증 재생 불량성 빈혈(SAA) 환자의 조혈 회복 촉진을 위한 N-아세틸-L-시스테인 - 전향적 단일군 임상 연구
이는 중증 재생불량성 빈혈(SAA) 환자에서 NAC가 반일치 이식 후 조혈 회복을 촉진할 수 있는 역할을 평가하기 위한 전향적 단일군 임상 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
동종조혈모세포이식(allo-HSCT)은 중증 재생불량성빈혈(SAA)의 효과적인 치료법입니다.
그러나 불량한 이식 기능(PGF)과 장기간의 고립성 혈소판 감소증(PT)을 포함한 불량한 조혈 재구성은 allo-HSCT 이후 생명을 위협하는 합병증으로 남아 있습니다.
특히 지난 10년 동안 일배수체 동종 HSCT(haplo-HSCT)의 사용이 증가함에 따라 PGF와 PT는 동종 HSCT 이후 높은 이환율과 사망률에 기여하는 장애물이 커지고 있습니다.
이전 임상 전향적 코호트 연구에서는 NAC가 골수 내피 전구 세포의 기능을 향상시키고 반일치 이식 후 백혈병 환자의 조혈 회복을 촉진할 수 있음을 보여주었습니다.
따라서 우리는 NAC의 예방적 투여가 반일치 이식 후 SAA 환자의 골수 미세환경을 개선함으로써 조혈 능력의 회복을 촉진할 수 있다는 가설을 세웠습니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
30
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Xiaojun Huang, M.D.
- 전화번호: +861088326006
- 이메일: xjhrm@medmail.com.cn
연구 연락처 백업
- 이름: Zhengli Xu, M.D.
- 전화번호: +8601088326900
- 이메일: xuzhengli0202@163.com
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- SAA 또는 vSAA로 진단됨
- 18~50세
- 심각한 장기 손상 없음
- 통제되지 않은 활성 감염 없음
- 사전 동의서에 서명하고 연구 및 후속 조치 절차를 준수할 수 있는 능력이 있어야 합니다.
제외 기준:
- NAC에 대한 과민증 또는 기관지 천식 병력
- 이식 후 기대 수명이 30일 미만
- 이식 전 통제되지 않은 감염
- 심장 기능 장애(특히 울혈성 심부전, 불안정 관상동맥 질환 및 항부정맥 치료가 필요한 심각한 심실성 부정맥)
- 호흡 부전(PaO2 ≤60mmHg)
- 간 이상(총 빌리루빈이 정상 상한치[ULN]의 2배 이상, 알라닌 아미노전이효소 또는 아스파르테이트 아미노전이효소가 ULN의 2배 이상)
- 신장 기능 장애(크레아티닌 ≥1.5배 ULN 또는 크레아티닌 청소율 < 30mL/min)
- ECOG 수행 상태 ≥3
- 재판에 적합하지 않은 조건이 있는 경우(조사관의 판단)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: NAC 그룹
반일치 이식을 받는 재생 불량성 빈혈 환자가 등록될 것이며, NAC(400mg tid)는 컨디셔닝 전 14일부터 HSCT 후 +60일까지 경구 투여될 것입니다.
NAC의 초기 용량은 1일 3회 경구(TID) 400mg이었습니다.
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실험적 개입 부문(NAC 그룹)의 대상자에 대해 환자가 컨디셔닝 전 14일에 포함 기준을 충족한 경우 컨디셔닝 전 14일부터 HSCT 후 +60일까지 NAC를 받았습니다.
NAC의 초기 용량은 1일 3회 경구(TID) 400mg이었습니다.
3등급 이상의 AE(혈액학적 회복 제외)의 경우, 의사의 재량에 따라 용량 감소 또는 중단을 포함한 용량 조정이 허용되었습니다.
AE가 해소된 후, 용량은 400mg TID에서 다시 증량되었습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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HSCT 후 +2M에서 평가된 연장성 혈소판 감소증(PT)의 발생률.
기간: HSCT 후 2개월.
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PT는 혈소판 수가 20×109/L 미만이거나 다른 세포주의 생착으로 인한 혈소판 수혈 의존성(ANC>0.5×109/L)으로 정의됩니다.
완전 기증자 키메라 현상(CDC)이 있는 경우 HSCT 후 +60일 이후에 수혈 지원 없이 헤모글로빈>70g/L.
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HSCT 후 2개월.
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HSCT 후 +2M에서 평가된 불량한 이식 기능(PGF)의 발생률.
기간: HSCT 후 2개월.
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PGF는 2 또는 3개의 세포감소 수치(ANC≤0.5×109/L,
완전 기증자 키메라증(CDC)이 있는 상태에서 저형성 재생불량 BM과 관련된 수혈 요구 사항이 있는 HSCT 후 +28일 이후 최소 3일 연속 혈소판 20×109/L 또는 헤모글로빈 70g/L 이하(CDC) ).
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HSCT 후 2개월.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이식 관련 사망률(TRM)의 누적 발생률.
기간: HSCT 후 2개월.
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TRM을 겪은 참가자 수는 계산됩니다.
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HSCT 후 2개월.
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혈전성 미세혈관병증(TMA)의 누적 발병률.
기간: HSCT 후 2개월.
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TMA를 겪은 참가자 수를 계산합니다.
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HSCT 후 2개월.
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이식편대숙주병(GvHD)의 누적 발생률.
기간: HSCT 후 2개월.
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GvHD를 겪은 참가자 수가 계산됩니다.
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HSCT 후 2개월.
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전체 생존(OS)의 누적 발생률.
기간: HSCT 후 1년.
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진단 후 1년 동안 생존한 참가자 수를 계산합니다.
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HSCT 후 1년.
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이상 반응
기간: HSCT 후 2개월.
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NAC 경구 투여 중 CTCAE v4.0을 통해 간 기능, 신장 기능, 호흡 증후군을 평가했습니다.
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HSCT 후 2개월.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2024년 7월 25일
기본 완료 (추정된)
2024년 12월 31일
연구 완료 (추정된)
2025년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 6월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 7월 20일
처음 게시됨 (실제)
2024년 7월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 7월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 7월 20일
마지막으로 확인됨
2024년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NAC in SAA post haplo-HSCT
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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