Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

NAC do odzyskiwania układu krwiotwórczego w SAA

20 lipca 2024 zaktualizowane przez: Xiao-Jun Huang, Peking University People's Hospital

N-acetylo-L-cysteina w wspomaganiu regeneracji układu krwiotwórczego u pacjentów z ciężką niedokrwistością aplastyczną (SAA) po przeszczepieniu haploidentycznym – prospektywne jednoramienne badanie kliniczne

Jest to prospektywne, jednoramienne badanie kliniczne mające na celu ocenę roli NAC u pacjentów z ciężką niedokrwistością aplastyczną (SAA) w promowaniu powrotu do zdrowia układu krwiotwórczego po przeszczepieniu haploidentycznym.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (allo-HSCT) jest skuteczną metodą leczenia ciężkiej niedokrwistości aplastycznej (SAA). Jednakże zła rekonstytucja układu krwiotwórczego, w tym słaba funkcja przeszczepu (PGF) i długotrwała izolowana małopłytkowość (PT), pozostają zagrażającym życiu powikłaniem po allo-HSCT. Zwłaszcza w obliczu rosnącego stosowania haploidentycznego allo-HSCT (haplo-HSCT) w ciągu ostatnich dziesięciu lat, PGF i PT stały się rosnącymi przeszkodami przyczyniającymi się do wysokiej zachorowalności i śmiertelności po allo-HSCT. Poprzednie kliniczne prospektywne badanie kohortowe wykazało, że NAC może poprawić funkcję komórek progenitorowych śródbłonka szpiku kostnego i promować regenerację układu krwiotwórczego u pacjentów z białaczką po przeszczepieniu haploidentycznym. Dlatego postawiliśmy hipotezę, że profilaktyczne podawanie NAC może ułatwić odzyskanie zdolności krwiotwórczych poprzez poprawę mikrośrodowiska szpiku kostnego pacjentów z SAA po przeszczepieniu haploidentycznym.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

30

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zdiagnozowano SAA lub vSAA
  2. Wiek 18-50 lat
  3. Brak poważnych uszkodzeń narządów
  4. Brak niekontrolowanych aktywnych infekcji
  5. Podpisać formularz świadomej zgody, mieć możliwość przestrzegania procedur badania i obserwacji

Kryteria wyłączenia:

  1. Nadwrażliwość na NAC lub astma oskrzelowa w wywiadzie
  2. Oczekiwana długość życia poniżej 30 dni po przeszczepieniu
  3. Niekontrolowane infekcje przed przeszczepieniem
  4. Zaburzenia czynności serca (szczególnie zastoinowa niewydolność serca, niestabilna choroba wieńcowa i poważne komorowe zaburzenia rytmu serca wymagające leczenia antyarytmicznego)
  5. Niewydolność oddechowa (PaO2 ≤60mmHg)
  6. Nieprawidłowości wątrobowe (bilirubina całkowita ≥2-krotność górnej granicy normy [GGN], aminotransferaza alaninowa lub aminotransferaza asparaginianowa ≥2-krotność GGN)
  7. Zaburzenia czynności nerek (kreatynina ≥1,5-krotność GGN lub klirens kreatyniny < 30 ml/min)
  8. Stan sprawności ECOG ≥3
  9. W jakichkolwiek warunkach nieodpowiednich dla procesu (decyzja śledczych)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa NAC
Do badania zostaną włączeni pacjenci z niedokrwistością aplastyczną, otrzymujący przeszczep haploidentyczny, a NAC (400 mg trzy razy na dobę) będzie podawany doustnie od 14 dnia przed kondycjonowaniem do +60 dnia po HSCT. Początkowa dawka NAC wynosiła 400 mg doustnie trzy razy dziennie (TID).
Lek: N Acetyl L Cysteina
W przypadku pacjentów z grupy eksperymentalnej interwencji (grupa NAC), jeśli pacjenci spełnili kryteria włączenia w 14. dniu przed kondycjonowaniem, otrzymywali NAC od 14. dnia przed kondycjonowaniem do +60. dnia po HSCT. Początkowa dawka NAC wynosiła 400 mg doustnie trzy razy dziennie (TID). W przypadku działań niepożądanych stopnia 3. lub gorszych (nieuwzględniających poprawy hematologicznej) modyfikacje dawki, w tym zmniejszenie dawki lub przerwanie leczenia, były dozwolone według uznania lekarza. Po ustąpieniu działań niepożądanych dawkę ponownie zwiększono z do 400 mg TID.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania długotrwałej małopłytkowości (PT), którą oceniono na +2M po HSCT.
Ramy czasowe: Dwa miesiące po HSCT.
PT definiowano jako liczbę płytek krwi mniejszą niż 20×109/l lub zależność od transfuzji płytek krwi z wszczepieniem innych linii komórkowych (ANC>0,5×109/l i hemoglobina >70 g/l bez wspomagania transfuzją) po +60 dniu po HSCT w obecności całkowitego chimeryzmu dawcy (CDC).
Dwa miesiące po HSCT.
Częstość występowania słabej funkcji przeszczepu (PGF), którą oceniono na +2M po HSCT.
Ramy czasowe: Dwa miesiące po HSCT.
PGF zdefiniowano jako obecność 2 lub 3 zliczeń cytopenicznych (ANC≤0,5×109/L, liczba płytek krwi ≤20×109/l lub hemoglobina≤70 g/l) przez co najmniej 3 kolejne dni powyżej +28. dnia po HSCT z koniecznością transfuzji w związku z hipoplastyczno-aplastycznym BM, w obecności całkowitego chimeryzmu dawcy (CDC ).
Dwa miesiące po HSCT.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skumulowana częstość występowania śmiertelności związanej z przeszczepieniem (TRM).
Ramy czasowe: Dwa miesiące po HSCT.
Obliczona zostanie liczba uczestników, którzy doznali TRM.
Dwa miesiące po HSCT.
Skumulowana częstość występowania mikroangiopatii zakrzepowej (TMA).
Ramy czasowe: Dwa miesiące po HSCT.
Obliczona zostanie liczba uczestników, którzy doznali TMA.
Dwa miesiące po HSCT.
Skumulowana częstość występowania choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (GvHD).
Ramy czasowe: Dwa miesiące po HSCT.
Zostanie obliczona liczba uczestników, którzy ucierpieli w wyniku GvHD.
Dwa miesiące po HSCT.
Skumulowana częstość przeżycia całkowitego (OS).
Ramy czasowe: Rok po HSCT.
Obliczona zostanie liczba uczestników, którzy przeżyli 1 rok od zdiagnozowania.
Rok po HSCT.
Działania niepożądane
Ramy czasowe: Dwa miesiące po HSCT.
Czynność wątroby, czynność nerek, zespół oddechowy oceniany za pomocą CTCAE v4.0 podczas doustnego podawania NAC.
Dwa miesiące po HSCT.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Peking University People's Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

25 lipca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 czerwca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 lipca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 lipca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 lipca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 lipca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NAC in SAA post haplo-HSCT

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj