Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

NAC voor hematopoietisch herstel in SAA

20 juli 2024 bijgewerkt door: Xiao-Jun Huang, Peking University People's Hospital

N-acetyl-L-cysteïne voor het bevorderen van hematopoietisch herstel bij patiënten met ernstige aplastische anemie (SAA) na haplo-identieke transplantatie - een prospectieve klinische studie met één arm

Dit is een prospectieve, eenarmige klinische studie om de rol van NAC bij patiënten met ernstige aplastische anemie (SAA) te evalueren en hematopoietisch herstel na haplo-identieke transplantatie te bevorderen.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (allo-HSCT) is een effectieve behandeling van ernstige aplastische anemie (SAA). Een slechte hematopoëtische reconstitutie, waaronder een slechte graftfunctie (PGF) en langdurige geïsoleerde trombocytopenie (PT), blijft echter een levensbedreigende complicatie na allo-HSCT. Vooral met het toenemende gebruik van haplo-identieke allo-HSCT (haplo-HSCT) in de afgelopen tien jaar zijn PGF en PT steeds grotere obstakels geworden die bijdragen aan hoge morbiditeit en mortaliteit na allo-HSCT. Een eerdere klinische prospectieve cohortstudie toonde aan dat NAC de functie van endotheliale voorlopercellen van het beenmerg zou kunnen verbeteren en hematopoietisch herstel bij leukemiepatiënten na haplo-identieke transplantatie zou kunnen bevorderen. Daarom veronderstelden we dat de profylactische toediening van NAC het herstel van de hematopoietische capaciteit zou kunnen vergemakkelijken door de micro-omgeving van het beenmerg van patiënten met SAA na haplo-identieke transplantatie te verbeteren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

30

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Gediagnosticeerd met SAA of vSAA
  2. Leeftijd 18-50
  3. Geen ernstig orgaanletsel
  4. Geen ongecontroleerde actieve infecties
  5. Onderteken het geïnformeerde toestemmingsformulier, heb de mogelijkheid om te voldoen aan de onderzoek- en vervolgprocedures

Uitsluitingscriteria:

  1. Overgevoeligheid voor NAC of voorgeschiedenis van bronchiaal astma
  2. Levensverwachting minder dan 30 dagen na transplantatie
  3. Ongecontroleerde infecties vóór transplantatie
  4. Hartdisfunctie (met name congestief hartfalen, instabiele coronaire hartziekte en ernstige hartritmestoornissen die anti-aritmische therapie vereisen)
  5. Ademhalingsfalen (PaO2 ≤60 mmHg)
  6. Leverafwijkingen (totaal bilirubine ≥2 maal de bovengrens van normaal [ULN], alanineaminotransferase of aspartaataminotransferase ≥2 maal de ULN)
  7. Nierfunctiestoornis (creatinine ≥1,5 maal de ULN of creatinineklaringssnelheid < 30 ml/min)
  8. ECOG-prestatiestatus ≥3
  9. Met omstandigheden die niet geschikt zijn voor het proces (beslissing van de onderzoekers)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: NAC-groep
Patiënten met aplastische anemie die een haplo-identieke transplantatie ondergaan, zullen worden geïncludeerd en NAC (400 mg driemaal daags) zal oraal worden toegediend vanaf dag 14 vóór conditionering tot dag +60 na HSCT. De aanvangsdosis NAC was driemaal daags oraal 400 mg (TID).
Geneesmiddel: N Acetyl L Cysteïne
Als de patiënten in de experimentele interventie-arm (NAC-groep) op dag 14 vóór conditionering aan de inclusiecriteria voldeden, kregen ze NAC vanaf dag 14 vóór conditionering tot dag +60 na HSCT. De aanvangsdosis NAC was driemaal daags oraal 400 mg (TID). In gevallen van graad 3 of ergere bijwerkingen (exclusief hematologisch herstel) waren dosisaanpassingen, waaronder dosisverlagingen of onderbrekingen, toegestaan ​​naar goeddunken van de arts. Nadat de bijwerkingen waren verdwenen, werd de dosis opnieuw verhoogd van naar 400 mg driemaal daags.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De incidentie van langdurige trombocytopenie (PT), beoordeeld op +2 miljoen post-HSCT.
Tijdsspanne: Twee maanden na HSCT.
PT werd gedefinieerd als een aantal bloedplaatjes van minder dan 20×109/l of een afhankelijkheid van bloedplaatjestransfusie met de inplanting van andere cellijnen (ANC>0,5×109/l). en hemoglobine>70 g/l zonder transfusieondersteuning) na dag +60 na HSCT in aanwezigheid van volledig donorchimerisme (CDC).
Twee maanden na HSCT.
De incidentie van slechte transplantaatfunctie (PGF), beoordeeld op +2 miljoen post-HSCT.
Tijdsspanne: Twee maanden na HSCT.
PGF werd gedefinieerd als de aanwezigheid van 2 of 3 cytopenische tellingen (ANC≤0,5×109/l, bloedplaatjes≤20×109/l, of hemoglobine≤70 g/l) gedurende ten minste 3 opeenvolgende dagen na dag +28 post-HSCT met een transfusiebehoefte, gerelateerd aan hypoplastisch-aplastisch BM, in aanwezigheid van volledig donorchimerisme (CDC ).
Twee maanden na HSCT.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De cumulatieve incidentie van transplantatiegerelateerde sterfte (TRM).
Tijdsspanne: Twee maanden na HSCT.
Het aantal deelnemers met TRM wordt berekend.
Twee maanden na HSCT.
De cumulatieve incidentie van trombotische microangiopathie (TMA).
Tijdsspanne: Twee maanden na HSCT.
Het aantal deelnemers met TMA wordt berekend.
Twee maanden na HSCT.
De cumulatieve incidentie van graft versus host-ziekte (GvHD).
Tijdsspanne: Twee maanden na HSCT.
Het aantal deelnemers met GvHD wordt berekend.
Twee maanden na HSCT.
De cumulatieve incidentie van algehele overleving (OS).
Tijdsspanne: Eén jaar na HSCT.
Het aantal deelnemers dat 1 jaar na de diagnose overleefde, wordt berekend.
Eén jaar na HSCT.
Bijwerkingen
Tijdsspanne: Twee maanden na HSCT.
Leverfunctie, nierfunctie, ademhalingssyndroom beoordeeld door CTCAE v4.0 tijdens orale toediening van NAC.
Twee maanden na HSCT.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Peking University People's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

25 juli 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 juni 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 juli 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 juli 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 juli 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 juli 2024

Laatst geverifieerd

1 juli 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NAC in SAA post haplo-HSCT

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren