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NAC para la recuperación hematopoyética en SAA

20 de julio de 2024 actualizado por: Xiao-Jun Huang, Peking University People's Hospital

N-acetil-L-cisteína para promover la recuperación hematopoyética en pacientes con anemia aplásica grave (SAA) después de un trasplante haploidéntico: un estudio clínico prospectivo de un solo grupo

Este es un estudio clínico prospectivo de un solo grupo para evaluar el papel de la NAC entre pacientes con anemia aplásica grave (SAA) que puede promover la recuperación hematopoyética después de un trasplante haploidéntico.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El alotrasplante de células madre hematopoyéticas (alo-TCMH) es un tratamiento eficaz de la anemia aplásica grave (AAS). Sin embargo, la reconstitución hematopoyética deficiente, incluida la función deficiente del injerto (PGF) y la trombocitopenia aislada prolongada (PT), sigue siendo una complicación potencialmente mortal después del alo-TCMH. Especialmente con el uso cada vez mayor de alo-TCMH haploidéntico (haplo-TCMH) en los últimos diez años, PGF y PT se han convertido en obstáculos crecientes que contribuyen a una alta morbilidad y mortalidad después del alo-TCMH. Un estudio clínico prospectivo de cohorte anterior demostró que la NAC podría mejorar la función de las células progenitoras endoteliales de la médula ósea y promover la recuperación hematopoyética entre pacientes con leucemia después de un trasplante haploidéntico. Por lo tanto, planteamos la hipótesis de que la administración profiláctica de NAC podría facilitar la recuperación de la capacidad hematopoyética al mejorar el microambiente de la médula ósea de pacientes con SAA después de un trasplante haploidéntico.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

30

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Xiaojun Huang, M.D.
  • Número de teléfono: +861088326006
  • Correo electrónico: xjhrm@medmail.com.cn

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Zhengli Xu, M.D.
  • Número de teléfono: +8601088326900
  • Correo electrónico: xuzhengli0202@163.com

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnosticado con SAA o vSAA
  2. 18-50 años
  3. Sin lesión orgánica grave
  4. Sin infecciones activas no controladas
  5. Firmar formulario de consentimiento informado, tener capacidad para cumplir con los procedimientos de estudio y seguimiento.

Criterio de exclusión:

  1. Hipersensibilidad a la NAC o antecedentes de asma bronquial.
  2. Esperanza de vida inferior a 30 días después del trasplante.
  3. Infecciones no controladas antes del trasplante.
  4. Disfunción cardíaca (particularmente insuficiencia cardíaca congestiva, enfermedad arterial coronaria inestable y arritmias ventriculares cardíacas graves que requieren terapia antiarrítmica)
  5. Insuficiencia respiratoria (PaO2 ≤60 mmHg)
  6. Anormalidades hepáticas (bilirrubina total ≥2 veces el límite superior normal [LSN], alanina aminotransferasa o aspartato aminotransferasa ≥2 veces el LSN)
  7. Disfunción renal (creatinina ≥1,5 veces el LSN o tasa de aclaramiento de creatinina <30 ml/min)
  8. Estado funcional ECOG ≥3
  9. Con condiciones no adecuadas para el juicio (decisión de los investigadores)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo NAC
Se inscribirán pacientes con anemia aplásica que reciban un trasplante haploidéntico y se administrará NAC (400 mg tres veces al día) por vía oral desde el día 14 antes del acondicionamiento hasta el día +60 después del TCMH. La dosis inicial de NAC fue de 400 mg por vía oral tres veces al día (TID).
Droga: N Acetil L Cisteína
Para los sujetos del grupo de intervención experimental (grupo NAC), si los pacientes cumplían los criterios de inclusión el día 14 antes del acondicionamiento, recibían NAC desde el día 14 antes del acondicionamiento hasta el día +60 después del TCMH. La dosis inicial de NAC fue de 400 mg por vía oral tres veces al día (TID). En casos de EA de grado 3 o peores (sin incluir la recuperación hematológica), se permitieron modificaciones de la dosis, incluidas reducciones o interrupciones de la dosis, a criterio del médico. Después de la resolución de los EA, la dosis se volvió a aumentar a 400 mg tres veces al día.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La incidencia de trombocitopenia (TP) prolongada, que se evaluó en +2M después del TCMH.
Periodo de tiempo: Dos meses después del TCMH.
El TP se definió como un recuento de plaquetas inferior a 20×109/L o una dependencia de la transfusión de plaquetas con el injerto de otras líneas celulares (RAN>0,5×109/L y hemoglobina> 70 g/l sin soporte transfusional) más allá del día +60 después del TCMH en presencia de quimerismo completo del donante (CDC).
Dos meses después del TCMH.
La incidencia de función deficiente del injerto (PGF), que se evaluó en +2M después del TCMH.
Periodo de tiempo: Dos meses después del TCMH.
PGF se definió como la presencia de 2 o 3 recuentos citopénicos (RAN≤0,5×109/L, plaquetas≤20×109/L, o hemoglobina≤70 g/L) durante al menos 3 días consecutivos más allá del día +28 post-TCMH con requerimiento de transfusión, relacionado con MO hipoplásica-aplásica, en presencia de quimerismo completo del donante (CDC ).
Dos meses después del TCMH.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Las incidencias acumuladas de mortalidad relacionada con el trasplante (TRM).
Periodo de tiempo: Dos meses después del TCMH.
Se calculará el número de participantes que sufrieron TRM.
Dos meses después del TCMH.
Las incidencias acumuladas de microangiopatía trombótica (MAT).
Periodo de tiempo: Dos meses después del TCMH.
Se calculará el número de participantes que sufrieron MAT.
Dos meses después del TCMH.
Las incidencias acumuladas de la enfermedad de injerto contra huésped (GvHD).
Periodo de tiempo: Dos meses después del TCMH.
Se calculará el número de participantes que sufrieron GvHD.
Dos meses después del TCMH.
Las incidencias acumuladas de supervivencia general (SG).
Periodo de tiempo: Un año después del TCMH.
Se calculará el número de participantes que sobrevivieron durante 1 año después del diagnóstico.
Un año después del TCMH.
Reacciones adversas
Periodo de tiempo: Dos meses después del TCMH.
Función hepática, función renal, síndrome respiratorio evaluados por CTCAE v4.0 durante la administración oral de NAC.
Dos meses después del TCMH.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Peking University People's Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

25 de julio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de julio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de junio de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de julio de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

24 de julio de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de julio de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de julio de 2024

Última verificación

1 de julio de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NAC in SAA post haplo-HSCT

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

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