Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

NAC for hæmatopoietisk genopretning i SAA

20. juli 2024 opdateret af: Xiao-Jun Huang, Peking University People's Hospital

N-acetyl-L-cystein til fremme af hæmatopoietisk restitution hos patienter med svær aplastisk anæmi (SAA) efter haploidentisk transplantation - et prospektivt enkeltarms klinisk studie

Dette er et prospektivt enkelt-arm klinisk studie for at evaluere rollen af ​​NAC blandt patienter med svær aplastisk anæmi (SAA) kan fremme hæmatopoietisk genopretning efter haploidentisk transplantation.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (allo-HSCT) er en effektiv behandling af svær aplastisk anæmi (SAA). Imidlertid forbliver dårlig hæmatopoietisk rekonstitution inklusive dårlig graftfunktion (PGF) og langvarig isoleret trombocytopeni (PT) en livstruende komplikation efter allo-HSCT. Især med den stigende brug af haploidentisk allo-HSCT (haplo-HSCT) i de sidste ti år, er PGF og PT blevet voksende hindringer, der bidrager til høj morbiditet og dødelighed efter allo-HSCT. Et tidligere klinisk prospektivt kohortestudie viste, at NAC kunne forbedre funktionen af ​​knoglemarvsendoteliale progenitorceller og fremme hæmatopoietisk genopretning blandt leukæmipatienter efter haploidentisk transplantation. Derfor antog vi, at den profylaktiske administration af NAC kunne lette genopretningen af ​​hæmatopoietisk kapacitet ved at forbedre knoglemarvsmikromiljøet hos patienter med SAA efter haploidentisk transplantation.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnosticeret med SAA eller vSAA
  2. I alderen 18-50
  3. Ingen alvorlig organskade
  4. Ingen ukontrollerede aktive infektioner
  5. Underskriv informeret samtykkeformular, har evnen til at overholde undersøgelses- og opfølgningsprocedurer

Ekskluderingskriterier:

  1. Overfølsomhed over for NAC eller historie med bronkial astma
  2. Forventet levetid mindre end 30 dage efter transplantationen
  3. Ukontrollerede infektioner før transplantation
  4. Hjertedysfunktion (især kongestivt hjertesvigt, ustabil koronararteriesygdom og alvorlige hjerteventrikulære arytmier, der kræver antiarytmisk behandling)
  5. Respirationssvigt (PaO2 ≤60mmHg)
  6. Leverabnormiteter (total bilirubin ≥2 gange den øvre grænse for normal [ULN], alaninaminotransferase eller aspartataminotransferase ≥2 gange ULN)
  7. Renal dysfunktion (kreatinin ≥1,5 gange ULN eller kreatininclearance rate < 30 ml/min)
  8. ECOG ydeevne status ≥3
  9. Med eventuelle betingelser, der ikke er egnede til retssagen (etterforskernes afgørelse)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NAC gruppe
Patienter med aplastisk anæmi, der modtager haploidentisk transplantation, vil blive tilmeldt, og NAC (400 mg tid) vil blive administreret oralt fra dag 14 før konditionering indtil dag +60 efter HSCT. Startdosis af NAC var 400 mg oralt tre gange dagligt (TID).
Medicin: N Acetyl L Cystein
For forsøgspersoner i den eksperimentelle interventionsarm (NAC-gruppen), hvis patienterne opfyldte inklusionskriterierne på dag 14 før konditionering, modtog de NAC fra dag 14 før konditionering til dag +60 efter HSCT. Startdosis af NAC var 400 mg oralt tre gange dagligt (TID). I tilfælde af grad 3 eller værre AE'er (ikke inklusive hæmatologisk genopretning), var dosisændringer inklusive dosisreduktioner eller afbrydelser tilladt efter lægens skøn. Efter opløsning af AE'er blev dosis reeskaleret fra til 400 mg tre gange dagligt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten af ​​forlænget trombcytopeni (PT), som blev vurderet ved +2M post-HSCT.
Tidsramme: To måneder efter HSCT.
PT blev defineret som trombocyttal mindre end 20×109/L eller en afhængighed af blodpladetransfusion med engraftment af andre cellelinjer (ANC>0,5×109/L og hæmoglobin>70 g/l uden transfusionsstøtte) ud over dag +60 post-HSCT i nærværelse af fuldstændig donorkimerisme (CDC).
To måneder efter HSCT.
Forekomsten af ​​dårlig graftfunktion (PGF), som blev vurderet ved +2M post-HSCT.
Tidsramme: To måneder efter HSCT.
PGF blev defineret som tilstedeværelsen af ​​2 eller 3 cytopene tællinger (ANC≤0,5×109/L, blodplade≤20×109/L, eller hæmoglobin≤70 g/L) i mindst 3 på hinanden følgende dage efter dag +28 post-HSCT med et transfusionsbehov, relateret til hypoplastisk-aplastisk BM, i nærværelse af fuldstændig donorkimerisme (CDC) ).
To måneder efter HSCT.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den kumulative forekomst af transplantationsrelateret dødelighed (TRM).
Tidsramme: To måneder efter HSCT.
Antallet af deltagere, der har været udsat for TRM, vil blive beregnet.
To måneder efter HSCT.
Den kumulative forekomst af trombotisk mikroangiopati (TMA).
Tidsramme: To måneder efter HSCT.
Antal deltagere, der lider af TMA, vil blive beregnet.
To måneder efter HSCT.
Den kumulative forekomst af graft versus host sygdom (GvHD).
Tidsramme: To måneder efter HSCT.
Antal deltagere, der lider GvHD, vil blive beregnet.
To måneder efter HSCT.
Den kumulative forekomst af samlet overlevelse (OS).
Tidsramme: Et år efter HSCT.
Antallet af deltagere, der overlevede i 1 år efter diagnosticering, vil blive beregnet.
Et år efter HSCT.
Bivirkninger
Tidsramme: To måneder efter HSCT.
Leverfunktion, nyrefunktion, respiratorisk syndrom vurderet ved CTCAE v4.0 under oral administration af NAC.
To måneder efter HSCT.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Peking University People's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

25. juli 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. juli 2024

Først opslået (Faktiske)

24. juli 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. juli 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. juli 2024

Sidst verificeret

1. juli 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NAC in SAA post haplo-HSCT

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Aplastisk anæmi

Kliniske forsøg med N Acetyl L Cystein

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner