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NAC per il recupero emopoietico nella SAA

20 luglio 2024 aggiornato da: Xiao-Jun Huang, Peking University People's Hospital

N-acetil-L-cisteina per promuovere il recupero ematopoietico in pazienti con anemia aplastica grave (SAA) dopo trapianto aploidentico: uno studio clinico prospettico a braccio singolo

Questo è uno studio clinico prospettico a braccio singolo per valutare il ruolo della NAC tra i pazienti con anemia aplastica grave (SAA) in grado di promuovere il recupero emopoietico dopo trapianto aploidentico.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (allo-HSCT) è un trattamento efficace dell'anemia aplastica grave (SAA). Tuttavia, la scarsa ricostituzione emopoietica, inclusa la scarsa funzionalità del trapianto (PGF) e la trombocitopenia isolata prolungata (PT), rimane una complicanza pericolosa per la vita dopo l'allo-HSCT. Soprattutto con il crescente utilizzo di allo-HSCT aploidentico (aplo-HSCT) negli ultimi dieci anni, PGF e PT sono diventati ostacoli crescenti che contribuiscono all'elevata morbilità e mortalità dopo allo-HSCT. Un precedente studio clinico prospettico di coorte ha dimostrato che la NAC potrebbe migliorare la funzione delle cellule progenitrici endoteliali del midollo osseo e promuovere il recupero ematopoietico tra i pazienti affetti da leucemia dopo trapianto aploidentico. Pertanto, abbiamo ipotizzato che la somministrazione profilattica di NAC potrebbe facilitare il recupero della capacità emopoietica migliorando il microambiente del midollo osseo dei pazienti con SAA dopo trapianto aploidentico.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

30

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di SAA o vSAA
  2. Età 18-50
  3. Nessuna lesione grave agli organi
  4. Nessuna infezione attiva incontrollata
  5. Firmare il modulo di consenso informato, avere la capacità di rispettare le procedure di studio e di follow-up

Criteri di esclusione:

  1. Ipersensibilità alla NAC o storia di asma bronchiale
  2. Aspettativa di vita inferiore a 30 giorni dopo il trapianto
  3. Infezioni incontrollate pre-trapianto
  4. Disfunzione cardiaca (in particolare insufficienza cardiaca congestizia, malattia coronarica instabile e gravi aritmie ventricolari cardiache che richiedono terapia antiaritmica)
  5. Insufficienza respiratoria (PaO2 ≤60mmHg)
  6. Anomalie epatiche (bilirubina totale ≥ 2 volte il limite superiore della norma [ULN], alanina aminotransferasi o aspartato aminotransferasi ≥ 2 volte l'ULN)
  7. Disfunzione renale (creatinina ≥ 1,5 volte l'ULN o tasso di clearance della creatinina < 30 ml/min)
  8. Stato di prestazione ECOG ≥3
  9. Con eventuali condizioni non idonee allo svolgimento della sperimentazione (decisione degli inquirenti)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo NAC
Verranno arruolati pazienti con anemia aplastica sottoposti a trapianto aploidentico e la NAC (400 mg tid) sarà somministrata per via orale dal giorno 14 prima del condizionamento fino al giorno +60 post-HSCT. La dose iniziale di NAC era di 400 mg per via orale tre volte al giorno (TID).
Droga: N Acetil L Cisteina
Per i soggetti nel braccio di intervento sperimentale (gruppo NAC), se i pazienti soddisfacevano i criteri di inclusione il giorno 14 prima del condizionamento, hanno ricevuto NAC dal giorno 14 prima del condizionamento fino al giorno +60 post-HSCT. La dose iniziale di NAC era di 400 mg per via orale tre volte al giorno (TID). In casi di eventi avversi di grado 3 o peggiore (escluso il recupero ematologico), a discrezione del medico erano consentite modifiche della dose, comprese riduzioni o interruzioni della dose. Dopo la risoluzione degli eventi avversi, la dose è stata aumentata nuovamente da 400 mg TID.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'incidenza di trombocitopenia (PT) prolungata, valutata a +2M post-HSCT.
Lasso di tempo: Due mesi dopo l'HSCT.
Il PT era definito come una conta piastrinica inferiore a 20×109/L o una dipendenza dalla trasfusione di piastrine con l'attecchimento di altre linee cellulari (ANC>0,5×109/L ed emoglobina>70 g/L senza supporto trasfusionale) oltre il giorno +60 post-HSCT in presenza di chimerismo completo del donatore (CDC).
Due mesi dopo l'HSCT.
L'incidenza della scarsa funzionalità del trapianto (PGF), valutata a +2M post-HSCT.
Lasso di tempo: Due mesi dopo l'HSCT.
La PGF è stata definita come la presenza di 2 o 3 conte citopeniche (ANC≤0,5×109/L, piastrine ≤ 20×109/L, o emoglobina ≤ 70 g/L) per almeno 3 giorni consecutivi oltre il giorno +28 post-HSCT con necessità di trasfusione, correlata a BM ipoplastico-aplastico, in presenza di chimerismo completo del donatore (CDC ).
Due mesi dopo l'HSCT.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L’incidenza cumulativa della mortalità correlata al trapianto (TRM).
Lasso di tempo: Due mesi dopo l'HSCT.
Verrà calcolato il numero dei partecipanti subiti dal TRM.
Due mesi dopo l'HSCT.
L’incidenza cumulativa della Microangiopatia Trombotica (TMA).
Lasso di tempo: Due mesi dopo l'HSCT.
Verrà calcolato il numero di partecipanti che hanno subito TMA.
Due mesi dopo l'HSCT.
L’incidenza cumulativa della malattia del trapianto contro l’ospite (GvHD).
Lasso di tempo: Due mesi dopo l'HSCT.
Verrà calcolato il numero di partecipanti che hanno subito GvHD.
Due mesi dopo l'HSCT.
L’incidenza cumulativa della sopravvivenza globale (OS).
Lasso di tempo: Un anno dopo l'HSCT.
Verrà calcolato il numero di partecipanti sopravvissuti per 1 anno dopo la diagnosi.
Un anno dopo l'HSCT.
Reazioni avverse
Lasso di tempo: Due mesi dopo l'HSCT.
Funzionalità epatica, funzionalità renale, sindrome respiratoria valutata mediante CTCAE v4.0 durante la somministrazione orale di NAC.
Due mesi dopo l'HSCT.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Peking University People's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

25 luglio 2024

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 luglio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

24 luglio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 luglio 2024

Ultimo verificato

1 luglio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NAC in SAA post haplo-HSCT

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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