NAC para recuperação hematopoiética em SAA
20 de julho de 2024 atualizado por: Xiao-Jun Huang, Peking University People's Hospital
N-acetil-L-cisteína para promover a recuperação hematopoiética em pacientes com anemia aplástica grave (SAA) após transplante haploidêntico - um estudo clínico prospectivo de braço único
Este é um estudo clínico prospectivo de braço único para avaliar o papel do NAC entre pacientes com anemia aplástica grave (SAA) pode promover a recuperação hematopoiética após transplante haploidêntico.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (alo-TCTH) é um tratamento eficaz da anemia aplástica grave (SAA).
No entanto, a má reconstituição hematopoiética, incluindo má função do enxerto (PGF) e trombocitopenia isolada prolongada (PT), continua a ser uma complicação com risco de vida após o alo-TCTH.
Especialmente com o uso crescente de alo-TCTH haploidêntico (haplo-TCTH) nos últimos dez anos, PGF e PT tornaram-se obstáculos crescentes que contribuem para alta morbidade e mortalidade após alo-TCTH.
Um estudo de coorte clínico prospectivo anterior mostrou que o NAC poderia melhorar a função das células progenitoras endoteliais da medula óssea e promover a recuperação hematopoiética entre pacientes com leucemia após transplante haploidêntico.
Portanto, levantamos a hipótese de que a administração profilática de NAC poderia facilitar a recuperação da capacidade hematopoiética, melhorando o microambiente da medula óssea de pacientes com AAG após transplante haploidêntico.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
30
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Xiaojun Huang, M.D.
- Número de telefone: +861088326006
- E-mail: xjhrm@medmail.com.cn
Estude backup de contato
- Nome: Zhengli Xu, M.D.
- Número de telefone: +8601088326900
- E-mail: xuzhengli0202@163.com
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnosticado com SAA ou vSAA
- De 18 a 50 anos
- Sem lesão grave em órgãos
- Sem infecções ativas não controladas
- Assinar o formulário de consentimento informado, ter a capacidade de cumprir os procedimentos do estudo e acompanhamento
Critério de exclusão:
- Hipersensibilidade ao NAC ou história de asma brônquica
- Expectativa de vida inferior a 30 dias após o transplante
- Infecções não controladas pré-transplante
- Disfunção cardíaca (particularmente insuficiência cardíaca congestiva, doença arterial coronariana instável e arritmias ventriculares cardíacas graves que requerem terapia antiarrítmica)
- Insuficiência respiratória (PaO2 ≤60mmHg)
- Anormalidades hepáticas (bilirrubina total ≥2 vezes o limite superior do normal [LSN], alanina aminotransferase ou aspartato aminotransferase ≥2 vezes o LSN)
- Disfunção renal (creatinina ≥1,5 vezes o LSN ou taxa de depuração de creatinina < 30 mL/min)
- Status de desempenho ECOG ≥3
- Com quaisquer condições não adequadas para o julgamento (decisão dos investigadores)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Grupo NAC
Pacientes com anemia aplástica recebendo transplante haploidêntico serão inscritos, e NAC (400 mg três vezes ao dia) será administrado por via oral a partir do dia 14 antes do condicionamento até o dia +60 pós-TCTH.
A dose inicial de NAC foi de 400 mg por via oral três vezes ao dia (TID).
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Para os indivíduos no braço de intervenção experimental (grupo NAC), se os pacientes atendessem aos critérios de inclusão no dia 14 antes do condicionamento, eles receberiam NAC a partir do dia 14 antes do condicionamento até o dia +60 pós-TCTH.
A dose inicial de NAC foi de 400 mg por via oral três vezes ao dia (TID).
Em casos de EAs de grau 3 ou pior (não incluindo recuperação hematológica), modificações de dose, incluindo reduções ou interrupções de dose, foram permitidas a critério do médico.
Após a resolução dos EAs, a dose foi re-escalada de para 400 mg três vezes por dia.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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A incidência de trombcitopenia prolongada (TP), que foi avaliada em +2M pós-TCTH.
Prazo: Dois meses pós-TCTH.
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PT foi definida como contagem de plaquetas inferior a 20×109/L ou dependência de transfusão de plaquetas com enxerto de outras linhagens celulares(ANC>0,5×109/L
e hemoglobina>70 g/L sem suporte de transfusão) além do dia +60 pós-TCTH na presença de quimerismo completo do doador (CDC).
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Dois meses pós-TCTH.
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A incidência de má função do enxerto (PGF), que foi avaliada em +2M pós-TCTH.
Prazo: Dois meses pós-TCTH.
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PGF foi definida como a presença de 2 ou 3 contagens citopênicas (ANC≤0,5×109/L,
plaquetas≤20×109/L, ou hemoglobina≤70 g/L) por pelo menos 3 dias consecutivos além do dia +28 pós-TCTH com necessidade de transfusão, relacionada com BM hipoplásica-aplásica, na presença de quimerismo completo do doador (CDC ).
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Dois meses pós-TCTH.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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As incidências cumulativas de mortalidade relacionada ao transplante (TRM).
Prazo: Dois meses pós-TCTH.
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O número de participantes que sofreram TRM será calculado.
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Dois meses pós-TCTH.
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As incidências cumulativas de microangiopatia trombótica (TMA).
Prazo: Dois meses pós-TCTH.
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Será calculado o número de participantes que sofreram TMA.
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Dois meses pós-TCTH.
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As incidências cumulativas de doença do enxerto contra hospedeiro (GvHD).
Prazo: Dois meses pós-TCTH.
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O número de participantes que sofreram GvHD será calculado.
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Dois meses pós-TCTH.
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As incidências cumulativas de sobrevida global (SG).
Prazo: Um ano pós-TCTH.
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O número de participantes que sobreviveram por 1 ano após o diagnóstico será calculado.
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Um ano pós-TCTH.
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Reações adversas
Prazo: Dois meses pós-TCTH.
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Função hepática, função renal, síndrome respiratória avaliada por CTCAE v4.0 durante administração oral de NAC.
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Dois meses pós-TCTH.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
25 de julho de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
31 de dezembro de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de julho de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de junho de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de julho de 2024
Primeira postagem (Real)
24 de julho de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de julho de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de julho de 2024
Última verificação
1 de julho de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios de Insuficiência da Medula Óssea
- Anemia
- Anemia Aplástica
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Antivirais
- Agentes de proteção
- Agentes do Sistema Respiratório
- Antioxidantes
- Antídotos
- Eliminadores de Radicais Livres
- Expectorantes
- Acetilcisteína
- N-monoacetilcistina
Outros números de identificação do estudo
- NAC in SAA post haplo-HSCT
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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