Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

NAC pro obnovu krvetvorby v SAA

20. července 2024 aktualizováno: Xiao-Jun Huang, Peking University People's Hospital

N-acetyl-L-cystein pro podporu hematopoetické obnovy u pacientů s těžkou aplastickou anémií (SAA) po haploidentické transplantaci – prospektivní jednoramenná klinická studie

Toto je prospektivní jednoramenná klinická studie k vyhodnocení role NAC u pacientů s těžkou aplastickou anémií (SAA) může podpořit hematopoetické zotavení po haploidentické transplantaci.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (allo-HSCT) je účinnou léčbou těžké aplastické anémie (SAA). Život ohrožující komplikací po allo-HSCT však zůstává špatná hematopoetická rekonstituce včetně špatné funkce štěpu (PGF) a prodloužené izolované trombocytopenie (PT). Zejména s rostoucím používáním haploidentické allo-HSCT (haplo-HSCT) v posledních deseti letech se PGF a PT staly rostoucími překážkami přispívajícími k vysoké morbiditě a mortalitě po allo-HSCT. Předchozí klinická prospektivní kohortová studie ukázala, že NAC by mohl zlepšit funkci endoteliálních progenitorových buněk kostní dřeně a podpořit hematopoetické zotavení u pacientů s leukémií po haploidentické transplantaci. Proto jsme předpokládali, že profylaktické podávání NAC by mohlo usnadnit obnovu hematopoetické kapacity zlepšením mikroprostředí kostní dřeně pacientů s SAA po haploidentické transplantaci.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

30

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnostikováno SAA nebo vSAA
  2. Ve věku 18-50 let
  3. Žádné vážné poškození orgánů
  4. Žádné nekontrolované aktivní infekce
  5. Podepsat formulář informovaného souhlasu, mít schopnost dodržovat studijní a následné postupy

Kritéria vyloučení:

  1. Hypersenzitivita na NAC nebo bronchiální astma v anamnéze
  2. Očekávaná délka života méně než 30 dní po transplantaci
  3. Nekontrolované infekce před transplantací
  4. Srdeční dysfunkce (zejména městnavé srdeční selhání, nestabilní ischemická choroba srdeční a závažné srdeční ventrikulární arytmie vyžadující antiarytmickou léčbu)
  5. Respirační selhání (PaO2 ≤60 mmHg)
  6. Jaterní abnormality (celkový bilirubin ≥2násobek horní hranice normy [ULN], alaninaminotransferáza nebo aspartátaminotransferáza ≥2násobek horní hranice normy)
  7. Renální dysfunkce (kreatinin ≥ 1,5krát vyšší než ULN nebo rychlost clearance kreatininu < 30 ml/min)
  8. Stav výkonu ECOG ≥3
  9. Za jakýchkoli podmínek nevhodných pro soudní řízení (rozhodnutí vyšetřovatelů)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina NAC
Budou zařazeni pacienti s aplastickou anémií, kteří dostávají haploidentickou transplantaci, a NAC (400 mg tid) bude podáván orálně ode dne 14 před kondicionováním do dne +60 po HSCT. Počáteční dávka NAC byla 400 mg orálně třikrát denně (TID).
Lék: N Acetyl L Cystein
U subjektů v experimentálním intervenčním rameni (skupina NAC), pokud pacienti splnili kritéria pro zařazení 14. den před kondicionováním, dostávali NAC ode dne 14 před kondicionováním do dne +60 po HSCT. Počáteční dávka NAC byla 400 mg orálně třikrát denně (TID). V případech AE stupně 3 nebo horšího (bez hematologického zotavení) byly podle uvážení lékaře povoleny úpravy dávky včetně snížení dávky nebo přerušení léčby. Po vyřešení AE byla dávka znovu zvýšena z na 400 mg TID.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Incidence prodloužené trombocytopenie (PT), která byla hodnocena při +2M po HSCT.
Časové okno: Dva měsíce po HSCT.
PT byl definován jako počet krevních destiček menší než 20×109/l nebo jako závislost na transfuzi krevních destiček s přihojením jiných buněčných linií (ANC>0,5×109/l a hemoglobin >70 g/l bez transfuzní podpory) po dni +60 po HSCT v přítomnosti kompletního chimérismu dárce (CDC).
Dva měsíce po HSCT.
Výskyt špatné funkce štěpu (PGF), který byl hodnocen při +2M po HSCT.
Časové okno: Dva měsíce po HSCT.
PGF byl definován jako přítomnost 2 nebo 3 cytopenických počtů (ANC≤0,5×109/l, krevní destičky ≤ 20 × 109/l nebo hemoglobin ≤ 70 g/l) po dobu alespoň 3 po sobě jdoucích dnů po dni +28 po HSCT s požadavkem na transfuzi související s hypoplasticko-aplastickou BM, v přítomnosti úplného chimérismu dárce (CDC ).
Dva měsíce po HSCT.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kumulativní incidence mortality související s transplantací (TRM).
Časové okno: Dva měsíce po HSCT.
Bude vypočítán počet účastníků trpících TRM.
Dva měsíce po HSCT.
Kumulativní incidence trombotické mikroangiopatie (TMA).
Časové okno: Dva měsíce po HSCT.
Bude vypočítán počet účastníků, kteří utrpěli TMA.
Dva měsíce po HSCT.
Kumulativní incidence reakce štěpu proti hostiteli (GvHD).
Časové okno: Dva měsíce po HSCT.
Bude vypočítán počet účastníků trpících GvHD.
Dva měsíce po HSCT.
Kumulativní incidence celkového přežití (OS).
Časové okno: Jeden rok po HSCT.
Bude vypočítán počet účastníků, kteří přežili 1 rok po stanovení diagnózy.
Jeden rok po HSCT.
Nežádoucí reakce
Časové okno: Dva měsíce po HSCT.
Funkce jater, funkce ledvin, respirační syndrom hodnocený pomocí CTCAE v4.0 při perorálním podávání NAC.
Dva měsíce po HSCT.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Peking University People's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

25. července 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. června 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. července 2024

První zveřejněno (Aktuální)

24. července 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. července 2024

Naposledy ověřeno

1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NAC in SAA post haplo-HSCT

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na N Acetyl L Cystein

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lithuania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit