NAC для восстановления кроветворения при САА
20 июля 2024 г. обновлено: Xiao-Jun Huang, Peking University People's Hospital
N-ацетил-L-цистеин способствует восстановлению гемопоэза у пациентов с тяжелой апластической анемией (САА) после гаплоидентичной трансплантации — проспективное одногрупповое клиническое исследование
Это проспективное индивидуальное клиническое исследование для оценки роли NAC среди пациентов с тяжелой апластической анемией (SAA), которая может способствовать восстановлению гемопоэза после гаплоидентичной трансплантации.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (алло-ТГСК) является эффективным методом лечения тяжелой апластической анемии (САА).
Однако плохое восстановление гемопоэза, включая плохую функцию трансплантата (PGF) и длительную изолированную тромбоцитопению (PT), остается опасным для жизни осложнением после алло-ТГСК.
Особенно с увеличением использования гаплоидентичной алло-ТГСК (гапло-ТГСК) в последние десять лет, PGF и PT стали растущими препятствиями, способствующими высокой заболеваемости и смертности после алло-ТГСК.
Предыдущее клиническое проспективное когортное исследование показало, что NAC может улучшить функцию эндотелиальных клеток-предшественников костного мозга и способствовать восстановлению гемопоэза у пациентов с лейкемией после гаплоидентичной трансплантации.
Таким образом, мы предположили, что профилактическое введение NAC может способствовать восстановлению кроветворной способности за счет улучшения микроокружения костного мозга у пациентов с САА после гаплоидентичной трансплантации.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
30
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Xiaojun Huang, M.D.
- Номер телефона: +861088326006
- Электронная почта: xjhrm@medmail.com.cn
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Zhengli Xu, M.D.
- Номер телефона: +8601088326900
- Электронная почта: xuzhengli0202@163.com
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Диагноз SAA или vSAA
- 18-50 лет
- Отсутствие серьезных повреждений органов
- Отсутствие неконтролируемых активных инфекций
- Подписать форму информированного согласия, иметь возможность соблюдать процедуры исследования и последующего наблюдения.
Критерий исключения:
- Повышенная чувствительность к NAC или бронхиальная астма в анамнезе.
- Ожидаемая продолжительность жизни менее 30 дней после трансплантации
- Неконтролируемые инфекции перед трансплантацией
- Сердечная дисфункция (особенно застойная сердечная недостаточность, нестабильная ишемическая болезнь сердца и серьезные желудочковые аритмии, требующие антиаритмической терапии)
- Дыхательная недостаточность (PaO2 ≤60 мм рт. ст.)
- Нарушения функции печени (общий билирубин в ≥2 раза превышает верхнюю границу нормы [ВГН), аланинаминотрансфераза или аспартатаминотрансфераза в ≥2 раза превышает ВГН)
- Почечная дисфункция (креатинин в ≥1,5 раза превышает верхнюю границу нормы или скорость клиренса креатинина < 30 мл/мин)
- Статус работоспособности ECOG ≥3
- При любых условиях, не подходящих для судебного разбирательства (решение следователя)
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа НАК
Будут включены пациенты с апластической анемией, получающие гаплоидентичную трансплантацию, и NAC (400 мг три раза в день) будет вводиться перорально с 14 дня перед кондиционированием до +60 дня после ТГСК.
Начальная доза NAC составляла 400 мг перорально три раза в день (ТРИД).
|
Что касается субъектов экспериментальной группы вмешательства (группа NAC), если пациенты соответствовали критериям включения на 14 день до кондиционирования, они получали NAC с 14 дня до кондиционирования до дня +60 после ТГСК.
Начальная доза NAC составляла 400 мг перорально три раза в день (ТРИД).
В случаях НЯ 3-й степени или более тяжелой степени (не включая гематологическое выздоровление) по усмотрению врача разрешалось изменение дозы, включая снижение дозы или прерывание лечения.
После разрешения НЯ доза была увеличена до 400 мг три раза в день.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота длительной тромбоцитопении (ПТ), которая оценивалась на уровне +2М после ТГСК.
Временное ограничение: Два месяца после ТГСК.
|
ПВ определяли как количество тромбоцитов менее 20×109/л или зависимость от переливания тромбоцитов с приживлением других клеточных линий (ANC>0,5×109/л).
и гемоглобин>70 г/л без трансфузионной поддержки) после +60 дней после ТГСК при наличии полного донорского химеризма (CDC).
|
Два месяца после ТГСК.
|
|
Частота плохой функции трансплантата (PGF), которая оценивалась на уровне +2M после ТГСК.
Временное ограничение: Два месяца после ТГСК.
|
PGF определяли как наличие 2 или 3 цитопенических показателей (ANC≤0,5×109/л,
тромбоциты<20×109/л или гемоглобин<70 г/л) в течение как минимум 3 дней подряд после дня +28 после ТГСК с необходимостью переливания крови, связанной с гипопластически-апластической КМ, при наличии полного донорского химеризма (CDC) ).
|
Два месяца после ТГСК.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Кумулятивная частота смертности, связанной с трансплантацией (TRM).
Временное ограничение: Два месяца после ТГСК.
|
Будет подсчитано количество участников, пострадавших от TRM.
|
Два месяца после ТГСК.
|
|
Кумулятивная заболеваемость тромботической микроангиопатией (ТМА).
Временное ограничение: Два месяца после ТГСК.
|
Будет подсчитано количество участников, пострадавших от ТМА.
|
Два месяца после ТГСК.
|
|
Кумулятивная частота реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ).
Временное ограничение: Два месяца после ТГСК.
|
Будет подсчитано количество участников, перенесших РТПХ.
|
Два месяца после ТГСК.
|
|
Кумулятивная частота общей выживаемости (ОВ).
Временное ограничение: Через год после ТГСК.
|
Будет подсчитано количество участников, выживших в течение 1 года после постановки диагноза.
|
Через год после ТГСК.
|
|
Неблагоприятные реакции
Временное ограничение: Два месяца после ТГСК.
|
Функция печени, функция почек, респираторный синдром оцениваются с помощью CTCAE v4.0 при пероральном приеме NAC.
|
Два месяца после ТГСК.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
25 июля 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 декабря 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 июля 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
29 июня 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 июля 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
24 июля 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
24 июля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
20 июля 2024 г.
Последняя проверка
1 июля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания костного мозга
- Гематологические заболевания
- Заболевания костного мозга
- Анемия
- Анемия, апластическая
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Противоинфекционные агенты
- Противовирусные агенты
- Защитные агенты
- Агенты дыхательной системы
- Антиоксиданты
- Противоядия
- Поглотители свободных радикалов
- Отхаркивающие средства
- Ацетилцистеин
- N-моноацетилцистин
Другие идентификационные номера исследования
- NAC in SAA post haplo-HSCT
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .