NAC 用于 SAA 造血恢复
2024年7月20日 更新者：Xiao-Jun Huang、Peking University People's Hospital
N-乙酰-L-半胱氨酸促进单倍体移植后严重再生障碍性贫血（SAA）患者造血恢复——一项前瞻性单臂临床研究
这是一项前瞻性单臂临床研究，旨在评估NAC在严重再生障碍性贫血（SAA）患者中促进半相合移植后造血恢复的作用。
研究概览
详细说明
异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是治疗严重再生障碍性贫血（SAA）的有效方法。
然而，造血重建不良，包括移植功能不良（PGF）和长期孤立性血小板减少症（PT），仍然是异基因造血干细胞移植后危及生命的并发症。
尤其是近十年来随着半相合异基因造血干细胞移植（haplo-HSCT）的使用不断增加，PGF和PT已成为导致异基因造血干细胞移植后高发病率和死亡率的日益严重的障碍。
此前一项临床前瞻性队列研究表明，NAC可以改善半相合移植后的白血病患者骨髓内皮祖细胞的功能，促进造血功能恢复。
因此，我们推测预防性给予NAC可以通过改善半相合移植后SAA患者的骨髓微环境来促进造血能力的恢复。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
30
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Xiaojun Huang, M.D.
- 电话号码：+861088326006
- 邮箱：xjhrm@medmail.com.cn
研究联系人备份
- 姓名：Zhengli Xu, M.D.
- 电话号码：+8601088326900
- 邮箱：xuzhengli0202@163.com
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 诊断为 SAA 或 vSAA
- 18-50岁
- 无严重脏器损伤
- 没有不受控制的活动性感染
- 签署知情同意书，有能力遵守研究和随访程序
排除标准：
- 对 NAC 过敏或有支气管哮喘病史
- 移植后预期寿命少于 30 天
- 移植前不受控制的感染
- 心脏功能障碍（特别是充血性心力衰竭、不稳定冠状动脉疾病和需要抗心律失常治疗的严重室性心律失常）
- 呼吸衰竭（PaO2≤60mmHg）
- 肝脏异常（总胆红素≥正常上限[ULN]的2倍，丙氨酸转氨酶或天冬氨酸转氨酶≥ULN的2倍）
- 肾功能障碍（肌酐≥1.5倍ULN或肌酐清除率<30mL/min）
- ECOG 表现状态 ≥3
- 有任何不适合试验的情况（研究者决定）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：南洋集团
将纳入接受半相合移植的再生障碍性贫血患者，并从预处理前第 14 天至 HSCT 后+60 天口服 NAC（400mg tid）。
NAC的初始剂量为400mg，口服，每日3次（TID）。
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对于实验干预组（NAC 组）中的受试者，如果患者在调节前第 14 天符合纳入标准，则他们从调节前第 14 天到 HSCT 后+60 天接受 NAC。
NAC的初始剂量为400mg，口服，每日3次（TID）。
如果出现 3 级或更严重的 AE（不包括血液学恢复），则医生可酌情允许进行剂量调整，包括减少剂量或中断剂量。
AE 解决后，剂量从 400mg TID 重新升级。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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长期血小板减少症 (PT) 的发生率在 HSCT 后 +2M 时进行评估。
大体时间：HSCT 后两个月。
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PT定义为血小板计数低于20×109/L或依赖血小板输注并植入其他细胞系（ANC>0.5×109/L）
HSCT 后+60 天后，在存在完全供体嵌合 (CDC) 的情况下，血红蛋白 >70 g/L（无输血支持）。
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HSCT 后两个月。
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移植物功能不良 (PGF) 的发生率在 HSCT 后 +2M 时进行评估。
大体时间：HSCT 后两个月。
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PGF定义为存在2或3个血细胞减少计数（ANC≤0.5×109/L，
血小板≤20×109/L，或血红蛋白≤70 g/L）在HSCT后+28天之后至少连续3天，需要输血，与发育不全-再生障碍性BM相关，存在完全供体嵌合状态（CDC ）。
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HSCT 后两个月。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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移植相关死亡率 (TRM) 的累积发生率。
大体时间：HSCT 后两个月。
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将计算遭受 TRM 的参与者数量。
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HSCT 后两个月。
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血栓性微血管病 (TMA) 的累积发生率。
大体时间：HSCT 后两个月。
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将计算遭受 TMA 的参与者数量。
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HSCT 后两个月。
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移植物抗宿主病（GvHD）的累积发生率。
大体时间：HSCT 后两个月。
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将计算遭受 GvHD 的参与者人数。
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HSCT 后两个月。
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总生存期 (OS) 的累积发生率。
大体时间：HSCT 后一年。
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将计算诊断后一年内存活的参与者人数。
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HSCT 后一年。
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不良反应
大体时间：HSCT 后两个月。
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口服NAC期间通过CTCAE v4.0评估肝功能、肾功能、呼吸综合征。
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HSCT 后两个月。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2024年7月25日
初级完成 (估计的)
2024年12月31日
研究完成 (估计的)
2025年7月1日
研究注册日期
首次提交
2024年6月29日
首先提交符合 QC 标准的
2024年7月20日
首次发布 (实际的)
2024年7月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年7月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年7月20日
最后验证
2024年7月1日
更多信息
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