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NAC für die hämatopoetische Erholung bei SAA

20. Juli 2024 aktualisiert von: Xiao-Jun Huang, Peking University People's Hospital

N-Acetyl-L-Cystein zur Förderung der hämatopoetischen Erholung bei Patienten mit schwerer aplastischer Anämie (SAA) nach haploidentischer Transplantation – eine prospektive einarmige klinische Studie

Dies ist eine prospektive einarmige klinische Studie zur Bewertung der Rolle von NAC bei Patienten mit schwerer aplastischer Anämie (SAA) kann die hämatopoetische Erholung nach einer haploidentischen Transplantation fördern.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (allo-HSCT) ist eine wirksame Behandlung der schweren aplastischen Anämie (SAA). Allerdings bleibt eine schlechte hämatopoetische Rekonstitution, einschließlich schlechter Transplantatfunktion (PGF) und länger anhaltender isolierter Thrombozytopenie (PT), eine lebensbedrohliche Komplikation nach allo-HSCT. Insbesondere mit der zunehmenden Verwendung haploidentischer allo-HSCT (Haplo-HSCT) in den letzten zehn Jahren sind PGF und PT zu wachsenden Hindernissen geworden, die zu einer hohen Morbidität und Mortalität nach allo-HSCT beitragen. Eine frühere klinische prospektive Kohortenstudie zeigte, dass NAC die Funktion der endothelialen Vorläuferzellen des Knochenmarks verbessern und die hämatopoetische Erholung bei Leukämiepatienten nach einer haploidentischen Transplantation fördern könnte. Daher stellten wir die Hypothese auf, dass die prophylaktische Verabreichung von NAC die Wiederherstellung der hämatopoetischen Kapazität durch eine Verbesserung der Knochenmark-Mikroumgebung von Patienten mit SAA nach einer haploidentischen Transplantation erleichtern könnte.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

30

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose: SAA oder vSAA
  2. Im Alter von 18–50 Jahren
  3. Keine schwere Organverletzung
  4. Keine unkontrollierten aktiven Infektionen
  5. Unterzeichnen Sie die Einverständniserklärung und haben Sie die Möglichkeit, Studien- und Nachsorgeverfahren einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  1. Überempfindlichkeit gegen NAC oder Asthma bronchiale in der Vorgeschichte
  2. Lebenserwartung weniger als 30 Tage nach der Transplantation
  3. Unkontrollierte Infektionen vor der Transplantation
  4. Herzfunktionsstörung (insbesondere Herzinsuffizienz, instabile koronare Herzkrankheit und schwere Herzrhythmusstörungen, die eine antiarrhythmische Therapie erfordern)
  5. Atemversagen (PaO2 ≤60 mmHg)
  6. Leberanomalien (Gesamtbilirubin ≥2-fach der Obergrenze des Normalwerts [ULN], Alanin-Aminotransferase oder Aspartat-Aminotransferase ≥2-fach der ULN)
  7. Nierenfunktionsstörung (Kreatinin ≥ 1,5-facher ULN oder Kreatinin-Clearance-Rate < 30 ml/min)
  8. ECOG-Leistungsstatus ≥3
  9. Bei Bedingungen, die für den Prozess nicht geeignet sind (Ermittlerentscheidung)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: NAC-Gruppe
Patienten mit aplastischer Anämie, die eine haploidentische Transplantation erhalten, werden aufgenommen, und NAC (400 mg 3-mal täglich) wird vom 14. Tag vor der Konditionierung bis zum Tag +60 nach der HSCT oral verabreicht. Die Anfangsdosis von NAC betrug 400 mg oral dreimal täglich (TID).
Arzneimittel: N-Acetyl-L-Cystein
Wenn die Patienten im experimentellen Interventionsarm (NAC-Gruppe) die Einschlusskriterien am 14. Tag vor der Konditionierung erfüllten, erhielten sie vom 14. Tag vor der Konditionierung bis zum Tag +60 nach der HSCT NAC. Die Anfangsdosis von NAC betrug 400 mg oral dreimal täglich (TID). Bei unerwünschten Ereignissen vom Grad 3 oder schlechter (ohne hämatologische Erholung) waren Dosisänderungen, einschließlich Dosisreduktionen oder -unterbrechungen, nach Ermessen des Arztes zulässig. Nach dem Abklingen der unerwünschten Ereignisse wurde die Dosis erneut auf 400 mg dreimal täglich erhöht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Inzidenz einer verlängerten Thrombzytopenie (PT), die bei +2 Monaten nach der HSCT beurteilt wurde.
Zeitfenster: Zwei Monate nach der HSCT.
PT wurde als Thrombozytenzahl von weniger als 20 × 109/L oder als Abhängigkeit von einer Thrombozytentransfusion mit Transplantation anderer Zelllinien (ANC > 0,5 × 109/L) definiert und Hämoglobin > 70 g/L ohne Transfusionsunterstützung) über den Tag +60 nach der HSCT hinaus bei Vorliegen eines vollständigen Spenderchimärismus (CDC).
Zwei Monate nach der HSCT.
Die Inzidenz einer schlechten Transplantatfunktion (PGF), die +2 Monate nach der HSCT beurteilt wurde.
Zeitfenster: Zwei Monate nach der HSCT.
PGF wurde als das Vorhandensein von 2 oder 3 zytopenischen Zählungen definiert (ANC≤0,5×109/L, Blutplättchen ≤ 20 × 109/L oder Hämoglobin ≤ 70 g/L) an mindestens 3 aufeinanderfolgenden Tagen über den Tag +28 nach der HSCT hinaus mit einem Transfusionsbedarf im Zusammenhang mit hypoplastisch-aplastischem BM, bei Vorliegen eines vollständigen Spenderchimärismus (CDC). ).
Zwei Monate nach der HSCT.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die kumulativen Inzidenzen transplantationsbedingter Mortalität (TRM).
Zeitfenster: Zwei Monate nach der HSCT.
Es wird die Anzahl der an TRM erkrankten Teilnehmer berechnet.
Zwei Monate nach der HSCT.
Die kumulativen Inzidenzen thrombotischer Mikroangiopathie (TMA).
Zeitfenster: Zwei Monate nach der HSCT.
Es wird die Anzahl der Teilnehmer mit TMA berechnet.
Zwei Monate nach der HSCT.
Die kumulativen Inzidenzen der Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (GvHD).
Zeitfenster: Zwei Monate nach der HSCT.
Es wird die Anzahl der an GvHD erkrankten Teilnehmer berechnet.
Zwei Monate nach der HSCT.
Die kumulativen Inzidenzen des Gesamtüberlebens (OS).
Zeitfenster: Ein Jahr nach der HSCT.
Es wird die Anzahl der Teilnehmer berechnet, die ein Jahr nach der Diagnose überlebt haben.
Ein Jahr nach der HSCT.
Nebenwirkungen
Zeitfenster: Zwei Monate nach der HSCT.
Leberfunktion, Nierenfunktion, respiratorisches Syndrom, bewertet durch CTCAE v4.0 während der oralen Verabreichung von NAC.
Zwei Monate nach der HSCT.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Peking University People's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

25. Juli 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Juni 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Juli 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Juli 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Juli 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Juli 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NAC in SAA post haplo-HSCT

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

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