Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

NAC for hematopoietisk utvinning i SAA

20. juli 2024 oppdatert av: Xiao-Jun Huang, Peking University People's Hospital

N-acetyl-L-cystein for å fremme hematopoetisk utvinning hos pasienter med alvorlig aplastisk anemi (SAA) etter haploidentisk transplantasjon -- en prospektiv enarms klinisk studie

Dette er en prospektiv enarmet klinisk studie for å evaluere rollen til NAC blant pasienter med alvorlig aplastisk anemi (SAA) kan fremme hematopoetisk utvinning etter haploidentisk transplantasjon.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (allo-HSCT) er en effektiv behandling av alvorlig aplastisk anemi (SAA). Imidlertid forblir dårlig hematopoetisk rekonstitusjon inkludert dårlig graftfunksjon (PGF) og langvarig isolert trombocytopeni (PT), en livstruende komplikasjon etter allo-HSCT. Spesielt med den økende bruken av haploidentisk allo-HSCT (haplo-HSCT) de siste ti årene, har PGF og PT blitt økende hindringer som bidrar til høy sykelighet og dødelighet etter allo-HSCT. En tidligere klinisk prospektiv kohortstudie viste at NAC kunne forbedre funksjonen til benmargsendoteliale stamceller og fremme hematopoetisk utvinning blant leukemipasienter etter haploidentisk transplantasjon. Derfor antok vi at profylaktisk administrering av NAC kunne lette utvinningen av hematopoietisk kapasitet ved å forbedre benmargsmikromiljøet til pasienter med SAA etter haploidentisk transplantasjon.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnostisert med SAA eller vSAA
  2. I alderen 18-50 år
  3. Ingen alvorlig organskade
  4. Ingen ukontrollerte aktive infeksjoner
  5. Signer informert samtykkeskjema, ha evne til å overholde studie- og oppfølgingsprosedyrer

Ekskluderingskriterier:

  1. Overfølsomhet overfor NAC eller historie med bronkial astma
  2. Forventet levealder mindre enn 30 dager etter transplantasjon
  3. Ukontrollerte infeksjoner før transplantasjon
  4. Hjertedysfunksjon (spesielt kongestiv hjertesvikt, ustabil koronarsykdom og alvorlige hjerteventrikulære arytmier som krever antiarytmisk behandling)
  5. Respirasjonssvikt ( PaO2 ≤ 60 mmHg)
  6. Leverabnormaliteter (total bilirubin ≥2 ganger øvre grense for normal [ULN], alaninaminotransferase eller aspartataminotransferase ≥2 ganger ULN)
  7. Nyredysfunksjon (kreatinin ≥1,5 ganger ULN eller kreatininclearance rate < 30 ml/min)
  8. ECOG-ytelsesstatus ≥3
  9. Med alle forhold som ikke er egnet for rettssaken (etterforskernes avgjørelse)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: NAC-gruppen
Pasienter med aplastisk anemi som mottar haploidentisk transplantasjon vil bli registrert, og NAC (400 mg tid) vil bli administrert oralt fra dag 14 før kondisjonering til dag +60 post-HSCT. Startdosen av NAC var 400 mg oralt tre ganger daglig (TID).
Legemiddel: N Acetyl L Cystein
For forsøkspersoner i den eksperimentelle intervensjonsarmen (NAC-gruppen), hvis pasientene oppfylte inklusjonskriteriene på dag 14 før kondisjonering, fikk de NAC fra dag 14 før kondisjonering til dag +60 post-HSCT. Startdosen av NAC var 400 mg oralt tre ganger daglig (TID). I tilfeller av grad 3 eller verre AE (ikke inkludert hematologisk utvinning), var dosemodifikasjoner inkludert dosereduksjoner eller avbrudd tillatt etter legens skjønn. Etter oppløsning av AE ble dosen reeskalert fra til 400 mg tre ganger daglig.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten av forlenget trombcytopeni (PT), som ble vurdert ved +2M post-HSCT.
Tidsramme: To måneder etter HSCT.
PT ble definert som blodplateantall mindre enn 20×109/L eller en avhengighet av blodplatetransfusjon med engraftment av andre cellelinjer (ANC>0,5×109/L og hemoglobin>70 g/l uten transfusjonsstøtte) utover dag +60 post-HSCT i nærvær av fullstendig donorkimerisme (CDC).
To måneder etter HSCT.
Forekomsten av dårlig graftfunksjon (PGF), som ble vurdert ved +2M post-HSCT.
Tidsramme: To måneder etter HSCT.
PGF ble definert som tilstedeværelsen av 2 eller 3 cytopentellinger (ANC≤0,5×109/L, blodplate≤20×109/L, eller hemoglobin≤70 g/L) i minst 3 påfølgende dager utover dag +28 post-HSCT med et transfusjonsbehov, relatert til hypoplastisk-aplastisk BM, i nærvær av fullstendig donorkimerisme (CDC) ).
To måneder etter HSCT.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Den kumulative forekomsten av transplantasjonsrelatert dødelighet (TRM).
Tidsramme: To måneder etter HSCT.
Antall deltakere som lider av TRM vil bli beregnet.
To måneder etter HSCT.
Den kumulative forekomsten av trombotisk mikroangiopati (TMA).
Tidsramme: To måneder etter HSCT.
Antall deltakere påført TMA vil bli beregnet.
To måneder etter HSCT.
Den kumulative forekomsten av graft versus host disease (GvHD).
Tidsramme: To måneder etter HSCT.
Antall deltakere påført GvHD vil bli beregnet.
To måneder etter HSCT.
Den kumulative forekomsten av total overlevelse (OS).
Tidsramme: Ett år etter HSCT.
Antall deltakere som overlevde i 1 år etter diagnosen vil bli beregnet.
Ett år etter HSCT.
Bivirkninger
Tidsramme: To måneder etter HSCT.
Leverfunksjon, nyrefunksjon, respiratorisk syndrom vurdert av CTCAE v4.0 under oral administrering av NAC.
To måneder etter HSCT.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Peking University People's Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

25. juli 2024

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. juni 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. juli 2024

Først lagt ut (Faktiske)

24. juli 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. juli 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. juli 2024

Sist bekreftet

1. juli 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NAC in SAA post haplo-HSCT

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere