Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

NAC pour la récupération hématopoïétique en SAA

20 juillet 2024 mis à jour par: Xiao-Jun Huang, Peking University People's Hospital

N-acétyl-L-cystéine pour favoriser la récupération hématopoïétique chez les patients atteints d'anémie aplasique sévère (AAS) après une transplantation haplo-identique - une étude clinique prospective à un seul bras

Il s'agit d'une étude clinique prospective à un seul bras visant à évaluer le rôle de la NAC chez les patients atteints d'anémie aplasique sévère (AAS) peut favoriser la récupération hématopoïétique après une transplantation haploidentique.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (allo-HSCT) est un traitement efficace de l'anémie aplasique sévère (ASA). Cependant, une mauvaise reconstitution hématopoïétique, notamment une mauvaise fonction du greffon (PGF) et une thrombopénie isolée prolongée (PT), reste une complication potentiellement mortelle après allo-HSCT. Surtout avec l'utilisation croissante de l'allo-HSCT haploidentique (haplo-HSCT) au cours des dix dernières années, le PGF et le PT sont devenus des obstacles croissants contribuant à une morbidité et une mortalité élevées après l'allo-HSCT. Une précédente étude de cohorte prospective clinique a montré que la NAC pourrait améliorer la fonction des cellules progénitrices endothéliales de la moelle osseuse et favoriser la récupération hématopoïétique chez les patients atteints de leucémie après une transplantation haploidentique. Par conséquent, nous avons émis l’hypothèse que l’administration prophylactique de NAC pourrait faciliter la récupération de la capacité hématopoïétique en améliorant le microenvironnement médullaire des patients atteints d’AAS après une transplantation haplo-identique.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

30

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostiqué avec SAA ou vSAA
  2. 18-50 ans
  3. Aucune blessure grave aux organes
  4. Aucune infection active incontrôlée
  5. Signer le formulaire de consentement éclairé, avoir la capacité de se conformer aux procédures d'étude et de suivi

Critère d'exclusion:

  1. Hypersensibilité à la NAC ou antécédents d'asthme bronchique
  2. Espérance de vie inférieure à 30 jours après la transplantation
  3. Infections non contrôlées avant la transplantation
  4. Dysfonctionnement cardiaque (en particulier insuffisance cardiaque congestive, maladie coronarienne instable et arythmies ventriculaires cardiaques graves nécessitant un traitement antiarythmique)
  5. Insuffisance respiratoire (PaO2 ≤60 mmHg)
  6. Anomalies hépatiques (bilirubine totale ≥2 fois la limite supérieure de la normale [LSN], alanine aminotransférase ou aspartate aminotransférase ≥2 fois la LSN)
  7. Dysfonctionnement rénal (créatinine ≥ 1,5 fois la LSN ou taux de clairance de la créatinine < 30 mL/min)
  8. Statut de performance ECOG ≥3
  9. Dans des conditions non adaptées au procès (décision des enquêteurs)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe CNA
Les patients atteints d'anémie aplasique recevant une transplantation haplo-identique seront inscrits et la NAC (400 mg tid) sera administrée par voie orale à partir du jour 14 avant le conditionnement jusqu'au jour +60 après la HSCT. La dose initiale de NAC était de 400 mg par voie orale trois fois par jour (TID).
Médicament: N Acétyl L Cystéine
Pour les sujets du bras d'intervention expérimentale (groupe NAC), si les patients répondaient aux critères d'inclusion le jour 14 avant le conditionnement, ils recevaient la NAC du jour 14 avant le conditionnement jusqu'au jour +60 après la HSCT. La dose initiale de NAC était de 400 mg par voie orale trois fois par jour (TID). Dans les cas d'EI de grade 3 ou pire (sans compter la récupération hématologique), des modifications de dose, y compris des réductions ou des interruptions de dose, étaient autorisées à la discrétion du médecin. Après la résolution des EI, la dose a été augmentée de nouveau à 400 mg trois fois par jour.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
L'incidence de la thrombcytopénie prolongée (PT), qui a été évaluée à +2 M après la HSCT.
Délai: Deux mois après la HSCT.
Le PT était défini comme une numération plaquettaire inférieure à 20 × 109/L ou une dépendance à la transfusion de plaquettes avec greffe d'autres lignées cellulaires (ANC > 0,5 × 109/L et hémoglobine > 70 g/L sans support transfusionnel) au-delà du jour +60 post-HSCT en présence d'un chimérisme complet du donneur (CDC).
Deux mois après la HSCT.
L'incidence d'une mauvaise fonction du greffon (PGF), qui a été évaluée à +2M post-HSCT.
Délai: Deux mois après la HSCT.
La PGF a été définie comme la présence de 2 ou 3 numérations cytopéniques (ANC≤0,5×109/L, plaquettes ≤ 20 × 109/L, ou hémoglobine ≤ 70 g/L) pendant au moins 3 jours consécutifs au-delà du jour +28 post-HSCT avec un besoin transfusionnel, lié à une BM hypoplasique-aplasique, en présence d'un chimérisme complet du donneur (CDC ).
Deux mois après la HSCT.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Les incidences cumulées de mortalité liée à la transplantation (TRM).
Délai: Deux mois après la HSCT.
Le nombre de participants ayant subi un TRM sera calculé.
Deux mois après la HSCT.
Les incidences cumulées de la microangiopathie thrombotique (MAT).
Délai: Deux mois après la HSCT.
Le nombre de participants ayant subi une TMA sera calculé.
Deux mois après la HSCT.
Les incidences cumulées de la maladie du greffon contre l'hôte (GvHD).
Délai: Deux mois après la HSCT.
Le nombre de participants ayant souffert de GvHD sera calculé.
Deux mois après la HSCT.
Les incidences cumulées de survie globale (OS).
Délai: Un an après la HSCT.
Le nombre de participants ont survécu pendant 1 an après le diagnostic sera calculé.
Un an après la HSCT.
Effets indésirables
Délai: Deux mois après la HSCT.
Fonction hépatique, fonction rénale, syndrome respiratoire évalués par CTCAE v4.0 lors de l'administration orale de NAC.
Deux mois après la HSCT.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Peking University People's Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

25 juillet 2024

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juillet 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 juin 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 juillet 2024

Première publication (Réel)

24 juillet 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 juillet 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 juillet 2024

Dernière vérification

1 juillet 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NAC in SAA post haplo-HSCT

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner