Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

NAC för hematopoietisk återhämtning i SAA

20 juli 2024 uppdaterad av: Xiao-Jun Huang, Peking University People's Hospital

N-acetyl-L-cystein för att främja hematopoetisk återhämtning hos patienter med svår aplastisk anemi (SAA) efter haploidentisk transplantation - en prospektiv enarmad klinisk studie

Detta är en prospektiv enarmad klinisk studie för att utvärdera rollen av NAC bland patienter med svår aplastisk anemi (SAA) kan främja hematopoetisk återhämtning efter haploidentisk transplantation.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (allo-HSCT) är en effektiv behandling av svår aplastisk anemi (SAA). Dålig hematopoetisk rekonstitution inklusive dålig transplantatfunktion (PGF) och förlängd isolerad trombocytopeni (PT) förblir dock en livshotande komplikation efter allo-HSCT. Speciellt med den ökande användningen av haploidentisk allo-HSCT (haplo-HSCT) under de senaste tio åren har PGF och PT blivit växande hinder som bidrar till hög sjuklighet och dödlighet efter allo-HSCT. En tidigare klinisk prospektiv kohortstudie visade att NAC kunde förbättra funktionen hos benmärgsendotelceller och främja hematopoetisk återhämtning bland leukemipatienter efter haploidentisk transplantation. Därför antog vi att den profylaktiska administreringen av NAC kunde underlätta återhämtningen av hematopoetisk kapacitet genom att förbättra benmärgsmikromiljön hos patienter med SAA efter haploidentisk transplantation.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

30

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Diagnostiserats med SAA eller vSAA
  2. Åldern 18-50
  3. Inga allvarliga organskador
  4. Inga okontrollerade aktiva infektioner
  5. Skriv under informerat samtycke, har förmågan att följa studie- och uppföljningsrutiner

Exklusions kriterier:

  1. Överkänslighet mot NAC eller anamnes på bronkialastma
  2. Förväntad livslängd mindre än 30 dagar efter transplantationen
  3. Okontrollerade infektioner före transplantation
  4. Hjärtdysfunktion (särskilt kongestiv hjärtsvikt, instabil kranskärlssjukdom och allvarliga hjärtventrikulära arytmier som kräver antiarytmisk behandling)
  5. Andningssvikt (PaO2 ≤60mmHg)
  6. Leveravvikelser (totalt bilirubin ≥2 gånger den övre gränsen för normal [ULN], alaninaminotransferas eller aspartataminotransferas ≥2 gånger ULN)
  7. Njurdysfunktion (kreatinin ≥1,5 gånger ULN eller kreatininclearance < 30 ml/min)
  8. ECOG-prestandastatus ≥3
  9. Med eventuella förhållanden som inte är lämpliga för rättegången (utredarnas beslut)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: NAC-gruppen
Patienter med aplastisk anemi som får haploidentisk transplantation kommer att registreras och NAC (400 mg tid) kommer att administreras oralt från dag 14 före konditionering till dag +60 efter HSCT. Den initiala dosen av NAC var 400 mg oralt tre gånger dagligen (TID).
Läkemedel: N Acetyl L Cystein
För försökspersoner i den experimentella interventionsarmen (NAC-gruppen), om patienterna uppfyllde inklusionskriterierna dag 14 före konditionering, fick de NAC från dag 14 före konditionering till dag +60 efter HSCT. Den initiala dosen av NAC var 400 mg oralt tre gånger dagligen (TID). I fall av grad 3 eller värre biverkningar (inte inklusive hematologisk återhämtning) var dosändringar inklusive dosminskningar eller avbrott tillåtna enligt läkarens gottfinnande. Efter upplösningen av biverkningar ökades dosen på nytt från till 400 mg tre gånger dagligen.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidensen av förlängd trombcytopeni (PT), som bedömdes vid +2M efter HSCT.
Tidsram: Två månader efter HSCT.
PT definierades som trombocytantal mindre än 20×109/L eller ett beroende av blodplättstransfusion med implantering av andra cellinjer (ANC>0,5×109/L och hemoglobin>70 g/L utan transfusionsstöd) efter dag +60 efter HSCT i närvaro av fullständig donatorchimerism (CDC).
Två månader efter HSCT.
Incidensen av dålig transplantatfunktion (PGF), som bedömdes vid +2M efter HSCT.
Tidsram: Två månader efter HSCT.
PGF definierades som närvaron av 2 eller 3 cytopenräkningar (ANC≤0,5×109/L, trombocyt ≤20×109/L, eller hemoglobin≤70 g/L) under minst 3 dagar i följd efter dag +28 efter HSCT med ett transfusionsbehov, relaterat till hypoplastisk-aplastisk BM, i närvaro av fullständig donatorchimerism (CDC) ).
Två månader efter HSCT.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Den kumulativa incidensen av transplantationsrelaterad dödlighet (TRM).
Tidsram: Två månader efter HSCT.
Antal deltagare som drabbats av TRM kommer att beräknas.
Två månader efter HSCT.
Den kumulativa incidensen av trombotisk mikroangiopati (TMA).
Tidsram: Två månader efter HSCT.
Antal deltagare som drabbats av TMA kommer att beräknas.
Två månader efter HSCT.
Den kumulativa incidensen av graft versus host disease (GvHD).
Tidsram: Två månader efter HSCT.
Antal deltagare som lidit GvHD kommer att beräknas.
Två månader efter HSCT.
Den kumulativa incidensen av total överlevnad (OS).
Tidsram: Ett år efter HSCT.
Antal deltagare som överlevt i 1 år efter diagnosen kommer att beräknas.
Ett år efter HSCT.
Negativa reaktioner
Tidsram: Två månader efter HSCT.
Leverfunktion, njurfunktion, respiratoriskt syndrom bedömd med CTCAE v4.0 under oral administrering av NAC.
Två månader efter HSCT.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Peking University People's Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

25 juli 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 juli 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 juni 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 juli 2024

Första postat (Faktisk)

24 juli 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 juli 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 juli 2024

Senast verifierad

1 juli 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NAC in SAA post haplo-HSCT

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera