筋ジストロフィー患者における関与と参加プロトコルのための経路とリソースの適用

デュシェンヌ・ベッカー型筋ジストロフィー (DBMD) は、男性の出生 5,000 人に 1 人から 6,000 人に 1 人が罹患する X 連鎖劣性疾患で、運動障害や多系統への影響をもたらします。 影響を受ける身体能力は、子供が成長するにつれて低下します。 多くの場合、10～12歳くらいで車椅子の使用が必要になり、その後上肢の筋力の低下や心臓の合併症が起こります。 過去 10 年間で、DBMD 患者の平均余命は 40 代まで伸びました。 地域社会や社会内で自ら選択した有意義な活動への参加は健康と幸福にとって不可欠であるため、DBMD を持つ人々が自立した充実した生活に参加するための新たな機会に取り組む必要があります。 具体的には、このパイロット研究では、DBMD の若者および若年成人に対する PREP 介入プロトコルの有効性を検証します。

介入の相対的な効果を研究するために、参加者全体にわたる複数のベースラインを持つ単一被験者の実験計画が使用されます。 この介入は、14 歳から 30 歳までの DBMD の参加者 6 名を対象に実施され、さまざまな時期に導入されます。 参加者 2 人ごとに 3 つのベースライン期間 (4、5、6 週間) がランダムに割り当てられます。 参加者間でベースライン段階の長さを変えることにより、成熟やキャリーオーバー効果などの無関係な変数が制御されます。 各参加者は、若者が選択したレジャー志向の地域ベースの活動に関連する 1 つの参加目標に向けて、作業療法士と個別に取り組みます。12 週間から 18 週間にわたって予定される 8 つのセッション（割り当てられたベースラインの長さに応じて）に取り組みます。 参加者は、すべての研究段階 (ベースライン + 介入) を通じて毎週、カナダの職業パフォーマンス測定を完了します。

参加目標ごとに、COPM から生成された目標パフォーマンスと満足度のレベルを表す一連のデータ ポイントがプロットされ、変化を検出するために分析されます。 視覚的分析は、ベースライン段階と介入段階の間の変化のパターン (レベル、変動性、傾向など) を特定し、比較するために使用されます。 視覚的な解釈を補完するために統計分析が使用されます。 具体的には、加速線は介入フェーズ全体にわたる傾向と傾きの変化を検出します。 このメソッドは、線の上と下にあるデータ ポイントの割合を計算します。 50% が線より上で 50% が線より下である場合、この結果は治療効果がないことを示しますが、線より上にある観察値が大幅に多い場合は、目標パフォーマンスの変化を示します。

この研究チームは、複雑な障害と移行期の青少年および若年成人の分野の研究者で構成されており、デュシェンヌ型およびベッカー型筋ジストロフィーの子供のためのリトルステップ協会と提携しており、研究目的を達成するのに有利な立場にあります。

この研究は、DBMDを持つ若者と若者が選択した「現実世界」の活動への参加を促進する効果的なアプローチをサポートするための最初の結論を導き出す予定です。 調査結果はまた、このようなアプローチが DBMD 患者の介入への動機とコンプライアンスを高め、医療制度、家族、DBMD 患者自身の負担を軽減することに影響を与える可能性があることを示唆している可能性があります。