Stosowanie ścieżek i zasobów protokołu zaangażowania i uczestnictwa wśród osób z dystrofiami mięśni

Dystrofia mięśniowa Duchenne’a-Beckera (DBMD) to choroba recesywna sprzężona z chromosomem X, występująca u 1 na 5000 do 1 na 6000 żywych urodzeń płci męskiej, powodująca trudności w poruszaniu się i skutki wieloukładowe. Dotknięte zdolności fizyczne pogarszają się wraz z dorastaniem dziecka. W wielu przypadkach w wieku około 10–12 lat konieczne jest korzystanie z wózka inwalidzkiego, po czym następuje pogorszenie siły kończyn górnych i powikłania kardiologiczne. W ciągu ostatniej dekady średnia długość życia osób z DBMD wzrosła do czterdziestu lat. Ponieważ uczestnictwo w samodzielnie wybranych, znaczących działaniach w ramach społeczności i społeczeństwa jest niezbędne dla zdrowia i dobrego samopoczucia, istnieje potrzeba stworzenia nowych możliwości dla osób z DBMD, aby mogły uczestniczyć w niezależnym i satysfakcjonującym życiu. W szczególności to badanie pilotażowe zbada skuteczność protokołu interwencji PREP wśród młodzieży i młodych dorosłych z DBMD.

Do zbadania względnego efektu interwencji zostanie wykorzystany projekt eksperymentalny dla jednego podmiotu z wieloma wartościami wyjściowymi dla uczestników. Interwencja zostanie wdrożona dla 6 uczestników z DBMD w wieku od 14 do 30 lat i będzie wprowadzana w różnym czasie. Co dwaj uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do 3 długości wyjściowych (4, 5, 6 tygodni). Zmieniając długość fazy bazowej u poszczególnych uczestników, kontrolowane są zewnętrzne zmienne, takie jak dojrzewanie i efekty przeniesienia. Każdy uczestnik będzie pracował indywidualnie z terapeutą zajęciowym nad jednym celem uczestnictwa związanym z wybraną przez młodą osobę aktywnością społeczną zorientowaną na wypoczynek, podczas oczekiwanych ośmiu sesji w ciągu 12 do 18 tygodni (w zależności od przypisanej długości bazowej). Uczestnicy będą co tydzień wypełniać Kanadyjski Pomiar Wydajności Zawodowej na wszystkich etapach badania (punkt bazowy + interwencja).

Dla każdego celu uczestnictwa zostanie wykreślona i przeanalizowana seria punktów danych reprezentujących poziom realizacji celu i satysfakcji wygenerowanej na podstawie COPM w celu wykrycia zmian. Analiza wizualna zostanie wykorzystana do zidentyfikowania i porównania wzorców zmian (np. poziomu, zmienności i trendu) pomiędzy fazą bazową a fazą interwencji. W celu uzupełnienia interpretacji wizualnej zostanie zastosowana analiza statystyczna. W szczególności linia przyspieszenia wykryje trend i zmianę nachylenia w fazach interwencji. Ta metoda oblicza proporcję punktów danych znajdujących się powyżej i poniżej linii. Jeśli 50% znajduje się powyżej linii, a 50% poniżej linii, wynik ten wskazuje na brak efektu leczenia, natomiast znacznie więcej obserwacji przekraczających linię wskazuje na zmianę w realizacji celu.

Zespół badawczy, składający się z badaczy zajmujących się złożonymi niepełnosprawnościami oraz młodzieżą i młodymi dorosłymi w wieku przejściowym, nawiązał współpracę ze stowarzyszeniem Little Steps na rzecz dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a i Beckera i jest dobrze przygotowany do osiągnięcia celów badania.

W badaniu tym zostaną wyciągnięte wstępne wnioski wspierające skuteczne podejścia promujące udział młodzieży i młodych dorosłych chorych na DBMD w wybranych przez nich zajęciach w „prawdziwym świecie”. Wyniki mogą również sugerować wpływ, jaki takie podejście może mieć na zwiększenie motywacji i podatności osób z DBMD na interwencję oraz zmniejszenie obciążenia systemu opieki zdrowotnej, rodzin i samych osób z DBMD.