Bruk av veier og ressurser for engasjement og deltakelsesprotokoll blant mennesker med muskeldystrofier

Duchenne-Becker muskeldystrofi (DBMD) er en X-koblet recessiv lidelse som påvirker 1 av 5000 til 1 av 6000 levende mannlige fødsler, noe som resulterer i bevegelsesvansker og multisystemimplikasjoner. De berørte fysiske evnene svekkes etter hvert som barnet vokser opp. I mange tilfeller er det nødvendig med rullestol i alderen 10 til 12 år, etterfulgt av en forringelse av styrke i de øvre lemmer og hjertekomplikasjoner. I løpet av det siste tiåret har gjennomsnittlig levealder for personer med DBMD steget til førtiårene. Siden deltakelse i selvvalgte meningsfulle aktiviteter innenfor fellesskapet og samfunnet er avgjørende for helse og velvære, er det behov for å adressere nye muligheter for mennesker med DBMD til å delta i et selvstendig og tilfredsstillende liv. Spesifikt vil denne pilotstudien undersøke effektiviteten av PREP-intervensjonsprotokollen blant ungdom og unge voksne med DBMD.

Et enkelt-emne eksperimentelt design med flere grunnlinjer på tvers av deltakerne vil bli brukt for å studere den relative effekten av intervensjonen. Intervensjonen vil bli implementert for 6 deltakere med DBMD i alderen 14 til 30 år og vil bli introdusert på varierende tidspunkt. Hver to deltakere vil bli tilfeldig tildelt 3 grunnlinjelengder (4, 5, 6 uker). Ved å variere lengden på grunnlinjefasen på tvers av deltakerne, kontrolleres det for fremmede variabler som modning og overføringseffekter. Hver deltaker vil arbeide individuelt med en ergoterapeut på ett deltakelsesmål knyttet til fritidsorientert samfunnsbasert aktivitet valgt av den unge, på forventede åtte økter i løpet av 12 til 18 uker (avhengig av tildelt baseline-lengde). Deltakerne vil fullføre Canadian Occupational Performance Measure ukentlig gjennom alle studiefaser (baseline + intervensjon).

For hvert deltakelsesmål vil en serie datapunkter som representerer nivået på målytelse og tilfredshet generert fra COPM, plottes og analyseres for å oppdage endring. Visuell analyse vil bli brukt til å identifisere og sammenligne endringsmønstre (f.eks. nivå, variabilitet og trend) mellom baseline- og intervensjonsfasene. En statistisk analyse vil bli brukt for å komplementere visuell tolkning. Spesifikt vil en akselerasjonslinje oppdage en trend- og helningsendring på tvers av intervensjonsfaser. Denne metoden beregner andelen datapunkter som faller over og under linjen. Hvis 50 % er over linjen og 50 % under linjen, indikerer dette resultatet ingen behandlingseffekt, mens signifikant flere observasjoner som faller over linjen indikerer en endring i målprestasjon.

Forskerteamet, som består av forskere innen komplekse funksjonshemninger og ungdom og unge voksne i overgangsalder, har inngått samarbeid med Little Steps Association for Children med Duchenne og Becker muskeldystrofi og er godt posisjonert for å nå studiemålene.

Denne studien vil trekke innledende konklusjoner for å støtte effektive tilnærminger som fremmer deltakelsen av ungdom og unge voksne med DBMD i "virkelige" aktiviteter de velger. Funn kan også tyde på implikasjoner slike tilnærminger kan ha for å øke motivasjonen og etterlevelsen av personer med DBMD til intervensjon og redusere belastningen på helsevesenet, familier og personer med DBMD selv.