Het protocol voor trajecten en hulpmiddelen voor betrokkenheid en participatie toepassen bij mensen met spierdystrofieën

Spierdystrofie van Duchenne-Becker (DBMD) is een X-gebonden recessieve aandoening die 1 op de 5.000 tot 1 op de 6.000 levende mannelijke geboorten treft, resulterend in bewegingsproblemen en implicaties voor meerdere systemen. De aangetaste fysieke vermogens verslechteren naarmate het kind opgroeit. In veel gevallen is het gebruik van een rolstoel nodig rond de leeftijd van 10 tot 12 jaar, gevolgd door een verslechtering van de kracht in de bovenste ledematen en hartcomplicaties. De afgelopen tien jaar is de gemiddelde levensverwachting van mensen met DBMD gestegen naar de veertig. Omdat deelname aan zelfgekozen zinvolle activiteiten binnen de gemeenschap en de samenleving essentieel is voor de gezondheid en het welzijn, is het nodig om nieuwe mogelijkheden te creëren voor mensen met DBMD om deel te nemen aan een onafhankelijk en vervullend leven. Concreet zal deze pilotstudie de effectiviteit van het PREP-interventieprotocol onder jongeren en jongvolwassenen met DBMD onderzoeken.

Een experimenteel ontwerp met één onderwerp en meerdere basislijnen voor de deelnemers zal worden gebruikt om het relatieve effect van de interventie te bestuderen. De interventie wordt uitgevoerd bij 6 deelnemers met DBMD in de leeftijd van 14 tot en met 30 jaar en wordt op wisselende tijdstippen geïntroduceerd. Elke twee deelnemers worden willekeurig toegewezen aan 3 basislijnlengtes (4, 5, 6 weken). Door de lengte van de basislijnfase over de deelnemers heen te variëren, wordt gecontroleerd voor externe variabelen zoals rijping en overdrachtseffecten. Elke deelnemer zal individueel met een ergotherapeut werken aan één participatiedoel gerelateerd aan vrijetijdsgerichte gemeenschapsactiviteiten, gekozen door de jongere, tijdens verwachte acht sessies gedurende 12 tot 18 weken (afhankelijk van de toegewezen basislijnduur). De deelnemers voltooien wekelijks de Canadian Occupational Performance Measure gedurende alle studiefasen (basislijn + interventie).

Voor elk participatiedoel wordt een reeks gegevenspunten die het niveau van de doelprestaties en de tevredenheid uit de COPM vertegenwoordigen, uitgezet en geanalyseerd om veranderingen te detecteren. Visuele analyse zal worden gebruikt om veranderingspatronen (bijvoorbeeld niveau, variabiliteit en trend) tussen de uitgangsfase en de interventiefase te identificeren en te vergelijken. Een statistische analyse zal worden gebruikt als aanvulling op de visuele interpretatie. Concreet zal een versnellingslijn een trend- en hellingsverandering in de interventiefasen detecteren. Deze methode berekent het aandeel gegevenspunten dat boven en onder de lijn valt. Als 50% boven de lijn ligt en 50% onder de lijn, duidt dit resultaat op geen behandelingseffect, terwijl aanzienlijk meer waarnemingen die boven de lijn vallen wijzen op een verandering in de doelprestaties.

Het onderzoeksteam, bestaande uit onderzoekers op het gebied van complexe handicaps en jongeren en jonge volwassenen in de overgangsleeftijd, werkt samen met de Little Steps Association for Children with Duchenne and Becker Muscular Dystrofy en is goed gepositioneerd om de onderzoeksdoelstellingen te bereiken.

Deze studie zal de eerste conclusies trekken ter ondersteuning van effectieve benaderingen die de deelname van jongeren en jongvolwassenen met DBMD aan activiteiten in de 'echte wereld' van hun keuze bevorderen. Bevindingen kunnen ook suggereren dat dergelijke benaderingen implicaties kunnen hebben voor het vergroten van de motivatie en de bereidheid van mensen met DBMD om in te grijpen en het verminderen van de lasten voor het gezondheidszorgsysteem, gezinnen en mensen met DBMD zelf.