Anwendung des Pathways and Resources for Engagement and Participation Protocol bei Menschen mit Muskeldystrophien

Die Duchenne-Becker-Muskeldystrophie (DBMD) ist eine X-chromosomal-rezessiv vererbte Erkrankung, die bei 1 von 5.000 bis 1 von 6.000 männlichen Lebendgeburten auftritt und zu Bewegungsschwierigkeiten und multisystemischen Auswirkungen führt. Die betroffenen körperlichen Fähigkeiten verschlechtern sich mit zunehmendem Alter des Kindes. In vielen Fällen ist die Nutzung eines Rollstuhls im Alter von etwa 10 bis 12 Jahren erforderlich, es kommt zu einem Kraftverlust der oberen Gliedmaßen und zu Herzkomplikationen. Im letzten Jahrzehnt ist die durchschnittliche Lebenserwartung von Menschen mit DBMD auf 40 Jahre gestiegen. Da die Teilnahme an selbst gewählten sinnvollen Aktivitäten innerhalb der Gemeinschaft und der Gesellschaft für Gesundheit und Wohlbefinden von wesentlicher Bedeutung ist, besteht die Notwendigkeit, neue Möglichkeiten für Menschen mit DBMD zu schaffen, an einem unabhängigen und erfüllten Leben teilzunehmen. In dieser Pilotstudie wird insbesondere die Wirksamkeit des PREP-Interventionsprotokolls bei Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit DBMD untersucht.

Um die relative Wirkung der Intervention zu untersuchen, wird ein experimentelles Design mit nur einem Probanden und mehreren Basislinien für alle Teilnehmer verwendet. Die Intervention wird für 6 Teilnehmer mit DBMD im Alter von 14 bis 30 Jahren durchgeführt und zu unterschiedlichen Zeitpunkten eingeführt. Jeweils zwei Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip drei Basislängen (4, 5, 6 Wochen) zugeordnet. Durch Variation der Länge der Basisphase zwischen den Teilnehmern werden Fremdvariablen wie Reifungs- und Verschleppungseffekte kontrolliert. Jeder Teilnehmer arbeitet individuell mit einem Ergotherapeuten an einem Teilnahmeziel im Zusammenhang mit einer freizeitorientierten, gemeinschaftsbasierten Aktivität, das vom Jugendlichen ausgewählt wird, und zwar in voraussichtlich acht Sitzungen über einen Zeitraum von 12 bis 18 Wochen (abhängig von der zugewiesenen Basislänge). Die Teilnehmer absolvieren wöchentlich das Canadian Occupational Performance Measure in allen Studienphasen (Grundlinie + Intervention).

Für jedes Teilnahmeziel wird eine Reihe von Datenpunkten, die den Grad der Zielerreichung und Zufriedenheit darstellen, die durch das COPM generiert wurden, aufgezeichnet und analysiert, um Veränderungen zu erkennen. Mithilfe einer visuellen Analyse werden Änderungsmuster (z. B. Niveau, Variabilität und Trend) zwischen der Basis- und der Interventionsphase identifiziert und verglichen. Eine statistische Analyse wird verwendet, um die visuelle Interpretation zu ergänzen. Insbesondere erkennt eine Beschleunigungslinie eine Trend- und Steigungsänderung über Interventionsphasen hinweg. Diese Methode berechnet den Anteil der Datenpunkte, die über und unter der Linie liegen. Wenn 50 % über der Linie und 50 % unter der Linie liegen, deutet dieses Ergebnis auf keinen Behandlungseffekt hin, wohingegen deutlich mehr Beobachtungen, die über der Linie liegen, auf eine Veränderung der Zielleistung hinweisen.

Das Forschungsteam, bestehend aus Forschern auf dem Gebiet komplexer Behinderungen sowie Jugendlicher und junger Erwachsener im Übergangsalter, hat mit der Little Steps Association für Kinder mit Duchenne- und Becker-Muskeldystrophie zusammengearbeitet und ist gut aufgestellt, um die Studienziele zu erreichen.

Diese Studie wird erste Schlussfolgerungen ziehen, um wirksame Ansätze zu unterstützen, die die Teilnahme von Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit DBMD an von ihnen gewählten Aktivitäten in der „realen Welt“ fördern. Die Ergebnisse können auch darauf hindeuten, dass solche Ansätze Auswirkungen auf die Steigerung der Motivation und Compliance von Menschen mit DBMD bei Interventionen sowie auf die Verringerung der Belastung des Gesundheitssystems, der Familien und der Menschen mit DBMD selbst haben können.