Tillämpa vägar och resurser för engagemang och deltagande bland människor med muskeldystrofier

Duchenne-Beckers muskeldystrofi (DBMD) är en X-kopplad recessiv sjukdom som drabbar 1 av 5 000 till 1 av 6 000 levande mansfödslar, vilket resulterar i rörelsesvårigheter och multisystemimplikationer. De påverkade fysiska förmågorna försämras när barnet växer upp. I många fall krävs användning av rullstol vid cirka 10 till 12 års ålder, följt av en försämring av styrkan i de övre extremiteterna och hjärtkomplikationer. Under det senaste decenniet har medellivslängden för personer med DBMD stigit till fyrtioårsåldern. Eftersom deltagande i självvalda meningsfulla aktiviteter inom samhället och samhället är avgörande för hälsa och välbefinnande, finns det ett behov av att ta itu med nya möjligheter för personer med DBMD att delta i ett självständigt och tillfredsställande liv. Specifikt kommer denna pilotstudie att undersöka effektiviteten av PREP-interventionsprotokollet bland ungdomar och unga vuxna med DBMD.

En experimentell design för ett ämne med flera baslinjer mellan deltagarna kommer att användas för att studera den relativa effekten av interventionen. Interventionen kommer att genomföras för 6 deltagare med DBMD i åldern 14 till 30 och kommer att introduceras vid olika tidpunkter. Varannan deltagare kommer att slumpmässigt tilldelas 3 baslinjelängder (4, 5, 6 veckor). Genom att variera längden på baslinjefasen mellan deltagarna kontrolleras främmande variabler som mognads- och överföringseffekter. Varje deltagare kommer att arbeta individuellt med en arbetsterapeut på ett deltagandemål relaterat till fritidsorienterad samhällsbaserad aktivitet som valts av den unga personen, på förväntade åtta sessioner under 12 till 18 veckor (beroende på den tilldelade baslinjens längd). Deltagarna kommer att genomföra den kanadensiska yrkesprestationsmätningen varje vecka genom alla studiefaser (baslinje + intervention).

För varje deltagandemål kommer en serie datapunkter som representerar nivån på målprestation och tillfredsställelse som genereras från COPM att plottas och analyseras för att upptäcka förändring. Visuell analys kommer att användas för att identifiera och jämföra förändringsmönster (t.ex. nivå, variabilitet och trend) mellan baslinjen och interventionsfasen. En statistisk analys kommer att användas för att komplettera visuell tolkning. Specifikt kommer en accelerationslinje att upptäcka en trend- och lutningsförändring över interventionsfaser. Denna metod beräknar andelen datapunkter som faller över och under linjen. Om 50 % är över linjen och 50 % under linjen, indikerar detta resultat ingen behandlingseffekt, medan betydligt fler observationer som faller över linjen indikerar en förändring i målprestation.

Forskargruppen, som består av forskare inom området komplexa funktionshinder och ungdomar och unga vuxna i övergångsåldern, har samarbetat med Little Steps Association for Children med Duchenne och Beckers muskeldystrofi och är väl positionerat för att uppnå studiemålen.

Denna studie kommer att dra inledande slutsatser för att stödja effektiva tillvägagångssätt som främjar deltagande av ungdomar och unga vuxna med DBMD i "verkliga" aktiviteter de väljer. Resultaten kan också tyda på konsekvenser som sådana tillvägagångssätt kan ha för att öka motivationen och följsamheten hos personer med DBMD till intervention och minska bördan på sjukvårdssystemet, familjer och personer med DBMD själva.