Applicazione dei percorsi e delle risorse per il protocollo di coinvolgimento e partecipazione tra le persone con distrofie muscolari

La distrofia muscolare di Duchenne-Becker (DBMD) è una malattia recessiva legata all'X che colpisce da 1 su 5.000 a 1 su 6.000 nati maschi vivi, con conseguenti difficoltà di movimento e implicazioni multisistemiche. Le capacità fisiche interessate si deteriorano man mano che il bambino cresce. In molti casi, intorno ai 10-12 anni, è necessario l'uso di una sedia a rotelle, con conseguente deterioramento della forza degli arti superiori e complicazioni cardiache. Durante l’ultimo decennio, l’aspettativa di vita media delle persone con DBMD è aumentata fino a raggiungere i quarant’anni. Poiché la partecipazione ad attività significative scelte autonomamente all’interno della comunità e della società è essenziale per la salute e il benessere, è necessario affrontare nuove opportunità per le persone con DBMD di partecipare a una vita indipendente e appagante. Nello specifico, questo studio pilota esaminerà l'efficacia del protocollo di intervento PREP tra i giovani e i giovani adulti con DBMD.

Per studiare l'effetto relativo dell'intervento verrà utilizzato un disegno sperimentale a soggetto singolo con più linee di base tra i partecipanti. L'intervento sarà implementato per 6 partecipanti con DBMD di età compresa tra 14 e 30 anni e verrà introdotto in tempi variabili. Ogni due partecipanti verranno assegnati in modo casuale a 3 lunghezze di base (4, 5, 6 settimane). Variando la durata della fase di base tra i partecipanti, vengono controllate le variabili estranee come la maturazione e gli effetti di trascinamento. Ogni partecipante lavorerà individualmente con un terapista occupazionale su un obiettivo di partecipazione relativo all'attività comunitaria orientata al tempo libero scelto dal giovane, in otto sessioni previste nel corso di 12-18 settimane (a seconda della durata di base assegnata). I partecipanti completeranno settimanalmente la misurazione canadese delle prestazioni occupazionali attraverso tutte le fasi dello studio (baseline + intervento).

Per ciascun obiettivo di partecipazione, una serie di punti dati che rappresentano il livello di prestazione dell'obiettivo e di soddisfazione generato dal COPM verranno tracciati e analizzati per rilevare il cambiamento. L'analisi visiva verrà utilizzata per identificare e confrontare modelli di cambiamento (ad esempio livello, variabilità e tendenza) tra la fase di riferimento e quella di intervento. Un'analisi statistica verrà utilizzata per integrare l'interpretazione visiva. Nello specifico, una linea di accelerazione rileverà un trend e un cambiamento di pendenza attraverso le fasi di intervento. Questo metodo calcola la proporzione dei punti dati che cadono sopra e sotto la linea. Se il 50% è al di sopra della linea e il 50% al di sotto della linea, questo risultato non indica alcun effetto del trattamento, mentre un numero significativamente maggiore di osservazioni che cadono al di sopra della linea indicano un cambiamento nella prestazione dell'obiettivo.

Il gruppo di ricerca, composto da ricercatori nel campo delle disabilità complesse e dei giovani e dei giovani adulti in età di transizione, ha collaborato con la Little Steps Association for Children with Duchenne and Becker Muscular Dystrophy ed è ben posizionato per raggiungere gli obiettivi dello studio.

Questo studio trarrà le prime conclusioni per supportare approcci efficaci che promuovono la partecipazione dei giovani e dei giovani adulti con DBMD alle attività del "mondo reale" che scelgono. I risultati possono anche suggerire implicazioni che tali approcci possono avere sull’aumento della motivazione e della compliance delle persone con DBMD all’intervento e sulla riduzione del carico sul sistema sanitario, sulle famiglie e sulle stesse persone con DBMD.