全身性リポジストロフィー（GLD）の治療のためにメトレレプチンからミババデマブに切り替える小児および成人参加者におけるミババデマブの安全性に関する研究
2026年7月28日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals
全身性リポジストロフィー患者におけるメトレレプチンからレプチン受容体アゴニスト抗体であるミババデマブへの切り替えを対象とした単群非盲検安全性研究
この研究では、ミババデマブと呼ばれる実験薬を研究しています。 この研究は、少なくとも6か月間メトレレプチン治療を受けており、過去3か月間投与量を変更していないGLDの参加者に焦点を当てています。
この研究の目的は、メトレレプチンによる治療から切り替えた場合に、ミババデマブがどの程度安全で忍容性があるかを確認することです。
この研究では、次のような他のいくつかの研究課題も検討しています。
- ミババデマブの服用によりどのような副作用が起こる可能性がありますか
- さまざまな時点での血中のミババデマブの量
- 体がミババデマブに対する抗体を生成するかどうか（ミババデマブの効果が低下したり、副作用が発生したりする可能性があります）
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
9
段階
- フェーズ 3
アクセスの拡大
利用可能 臨床試験外。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Maryland
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Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
- National Institutes of Health
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な包含基準:
- 多社会の診療ガイドラインで定義された先天性または後天性 GLD の診断
- -スクリーニング時に安定した用量で6か月以上のメトレレプチンによる治療（スクリーニング前の最後の3か月以内に用量の変更がないこととして定義）
- スクリーニング前の過去3か月間、一般に安定した食事（参加者の記憶に基づく）および糖尿病および/または脂質異常症に対する安定した投薬計画（メトレレプチンに加えて）
- クリニックの訪問や研究関連の手順に喜んで従うことができる。 自己注射ができない、または自己注射をしたくないが、有能な介護者に注射してもらう意思がある参加者は、資格があるとみなされます。
- プロトコールに定義されているように、スクリーニングの少なくとも6か月前のHbA1cおよび空腹時トリグリセリドの値を提供する意思があり、提供できる、または治療医師に提供してもらうことができる
主な除外基準:
- スクリーニング来院前の3か月以内に、減量のための市販薬または処方薬による治療を受けている
- プロトコールに定義されている、高用量のコルチコステロイドによる現在の慢性治療
- -完全に治療された皮膚の基底細胞癌または扁平上皮細胞癌または子宮頸部または肛門の上皮内癌を除く、スクリーニング来院前の過去1年以内の悪性腫瘍（リンパ腫など）
- 推定糸球体濾過速度 (GFR) <30 mL/min/1.73 スクリーニング時の慢性腎臓病疫学連携 (CKD-EPI)/シュワルツ方程式に基づく m^2。 評価は一度だけ繰り返し可能
- -プロトコールに定義されている、スクリーニング来院前3か月以内の心不全入院歴、心筋梗塞の診断、脳卒中、臨床的に重大な不整脈、一過性虚血発作、不安定狭心症、経皮的または外科的血行再建術、または心臓内装置の設置の病歴
- 治験実施計画書に定義されているように、治験責任医師の意見で、治験の結果を混乱させる可能性がある、または治験への参加により参加者に追加のリスクをもたらす可能性があると考えられる身体検査所見および/または病気の病歴。
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ミババデマブ
メトレレプチンによる少なくとも6か月の治療からミババデマブに切り替える患者。
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静脈内 (IV) 注入とその後の皮下 (SC) 注射によって投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療中に発生した有害事象（TEAE）の発生率
時間枠：68週目まで
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68週目まで
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TEAEの重症度
時間枠：68週目まで
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68週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ヘモグロビンA1c（HbA1c）の変化
時間枠：ベースライン、20週目および52週目
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ベースライン、20週目および52週目
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HbA1c の発生率 <7%
時間枠：20週目と52週目
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20週目と52週目
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HbA1c の発生率 <6.5%
時間枠：20週目と52週目
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20週目と52週目
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ミババデマブによる治療を受けた参加者におけるインスリンによる治療が必要な症状の発生
時間枠：20週目と52週目
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20週目と52週目
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総インスリン投与量の変化
時間枠：ベースライン、20週目および52週目
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ベースライン、20週目および52週目
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空腹時血糖値の変化
時間枠：ベースライン、20週目および52週目
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ベースライン、20週目および52週目
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空腹時中性脂肪の変化率
時間枠：ベースライン、20週目および52週目
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ベースライン、20週目および52週目
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ミババデマブによる治療を受けた参加者における空腹時中性脂肪値<500 mg/dLの発生
時間枠：ベースライン、20週目および52週目
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ベースライン、20週目および52週目
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ミババデマブによる治療を受けた参加者における空腹時中性脂肪値<200 mg/dLの発生
時間枠：ベースライン、20週目および52週目
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ベースライン、20週目および52週目
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ミババデマブによる治療を受けた参加者における空腹時中性脂肪値<150 mg/dLの発生
時間枠：ベースライン、20週目および52週目
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ベースライン、20週目および52週目
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血清中の総ミババデマブの濃度
時間枠：68週目まで
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68週目まで
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ミババデマブに対する抗薬物抗体（ADA）の発生率
時間枠：68週目まで
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68週目まで
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ミババデマブに対するADAの力価
時間枠：68週目まで
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68週目まで
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ミババデマブに対する中和抗体（Nabs）の発生率
時間枠：68週目まで
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68週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Clinical Trial Management、Regeneron Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年12月16日
一次修了 (実際)
2026年7月9日
研究の完了 (実際)
2026年7月9日
試験登録日
最初に提出
2024年8月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年8月7日
最初の投稿 (実際)
2024年8月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月28日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- R4461-GLD-2284
- 2024-513202-54-00 (Ctis：EU CT Number)
- 2026-000121-16 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
公開されている結果の基礎となるすべての個人患者データ (IPD) は共有の対象となります。
IPD 共有時間枠
Regeneron が次の場合:
- その製品および適応症について主要な保健当局（FDA、欧州医薬品庁（EMA）、医薬品医療機器総合庁（PMDA）など）から販売承認を取得している、またはそれ以降、すべての適応症について製品の開発を世界的に中止している。 2020 年 4 月以降、今後の開発の予定はありません
- 結果を一般に公開しました (例: 科学出版物、学術会議、臨床試験登録)
- データを共有する法的権限を有しており、
- 参加者のプライバシーを保護する機能を確保しました
IPD 共有アクセス基準
資格のある研究者は、Vivli を通じて Regeneron がスポンサーとなった臨床試験からの個々の患者または集合レベルのデータへのアクセスに関する提案を提出できます。
Regeneron の独立した研究リクエストの評価基準は、https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf でご覧いただけます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。