Un estudio sobre la seguridad de mibavademab en participantes pediátricos y adultos que cambian de metreleptina a mibavademab para el tratamiento de la lipodistrofia generalizada (GLD)
28 de julio de 2026 actualizado por: Regeneron Pharmaceuticals
Un estudio de seguridad de etiqueta abierta, de un solo grupo, en pacientes con lipodistrofia generalizada que cambian de metreleptina a mibavademab, un anticuerpo agonista del receptor de leptina
Este estudio investiga un fármaco experimental llamado mibavademab. El estudio se centra en participantes con GLD que han estado en tratamiento con metreleptina durante al menos 6 meses sin cambios en la dosis durante los últimos 3 meses.
El objetivo del estudio es ver qué tan seguro y tolerable es mibavademab al cambiar del tratamiento con metreleptina.
El estudio analiza varias otras preguntas de investigación, que incluyen:
- ¿Qué efectos secundarios pueden ocurrir al tomar mibavademab?
- ¿Cuánto mibavademab hay en la sangre en diferentes momentos?
- Si el cuerpo produce anticuerpos contra mibavademab (lo que podría hacer que mibavademab sea menos efectivo o provocar efectos secundarios)
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
9
Fase
- Fase 3
Acceso ampliado
Disponible fuera del ensayo clínico.
Ver registro de acceso ampliado.
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Diagnóstico de GLD congénito o adquirido según lo definido por las Guías de práctica multisociedad
- Tratamiento con metreleptina durante ≥6 meses en el momento de la selección a una dosis estable, definida como ningún cambio en la dosis en los últimos 3 meses antes de la selección
- Dieta generalmente estable (según lo que recuerda el participante) y régimen de medicación estable para la diabetes y/o dislipidemia (además de metreleptina), durante los últimos 3 meses antes de la evaluación
- Dispuesto y capaz de cumplir con las visitas a la clínica y los procedimientos relacionados con el estudio. Los participantes que no pueden o no quieren autoinyectarse, pero que están dispuestos a que un cuidador capaz se lo inyecte, se consideran elegibles.
- Estar dispuesto y ser capaz de proporcionar, o hacer que el médico tratante proporcione, valores de HbA1c y triglicéridos en ayunas de al menos 6 meses antes del cribado, según se define en el protocolo.
Criterios de exclusión clave:
- Tratamiento con medicamentos recetados o de venta libre para bajar de peso dentro de los 3 meses anteriores a la visita de selección
- Tratamiento crónico actual con corticoides a dosis altas, tal y como se define en el protocolo.
- Cualquier neoplasia maligna, por ejemplo, linfoma, dentro del último año, antes de la visita de selección, excepto carcinomas de piel de células basales o de células epiteliales escamosas totalmente tratados o carcinoma in situ del cuello uterino o del ano.
- Tasa de filtración glomerular (TFG) estimada de <30 ml/min/1,73 m^2 basado en la ecuación de la colaboración epidemiológica de la enfermedad renal crónica (CKD-EPI)/Schwartz en el momento del cribado. La evaluación se puede repetir una vez.
- Antecedentes de hospitalización por insuficiencia cardíaca, diagnóstico de infarto de miocardio, accidente cerebrovascular, arritmia clínicamente significativa, ataque isquémico transitorio, angina inestable, procedimiento de revascularización percutánea o quirúrgica o colocación de dispositivo intracardíaco dentro de los 3 meses anteriores a la visita de selección, según se define en el protocolo.
- Cualquier hallazgo del examen físico y/o antecedentes de cualquier enfermedad que, en opinión del investigador del estudio, pueda confundir los resultados del estudio o representar un riesgo adicional para el participante por su participación en el estudio, como se define en el protocolo.
NOTA: Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: mibavademab
Pacientes que cambian de al menos 6 meses de tratamiento con metreleptina a mibavademab.
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Administrado mediante infusión intravenosa (IV) seguida de inyección subcutánea (SC)
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 68
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Hasta la semana 68
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Gravedad de los TEAE
Periodo de tiempo: Hasta la semana 68
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Hasta la semana 68
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la hemoglobina A1c (HbA1c)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 20 y semana 52
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Línea de base, semana 20 y semana 52
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Aparición de HbA1c <7%
Periodo de tiempo: Semana 20 y semana 52
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Semana 20 y semana 52
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Aparición de HbA1c <6,5%
Periodo de tiempo: Semana 20 y semana 52
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Semana 20 y semana 52
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Ocurrencia de necesidad de terapia con insulina en participantes tratados con mibavademab
Periodo de tiempo: Semana 20 y semana 52
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Semana 20 y semana 52
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Cambio en la dosis total de insulina
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 20 y semana 52
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Línea de base, semana 20 y semana 52
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Cambio en la glucosa plasmática en ayunas
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 20 y semana 52
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Línea de base, semana 20 y semana 52
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Cambio porcentual en los triglicéridos en ayunas
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 20 y semana 52
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Línea de base, semana 20 y semana 52
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Aparición de triglicéridos en ayunas <500 mg/dL en participantes tratados con mibavademab
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 20 y semana 52
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Línea de base, semana 20 y semana 52
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Aparición de triglicéridos en ayunas <200 mg/dL en participantes tratados con mibavademab
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 20 y semana 52
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Línea de base, semana 20 y semana 52
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Aparición de triglicéridos en ayunas <150 mg/dL en participantes tratados con mibavademab
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 20 y semana 52
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Línea de base, semana 20 y semana 52
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Concentraciones de mibavademab total en suero
Periodo de tiempo: Hasta la semana 68
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Hasta la semana 68
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Incidencia de anticuerpos antifármaco (ADA) contra mibavademab
Periodo de tiempo: Hasta la semana 68
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Hasta la semana 68
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Título de ADA para mibavademab
Periodo de tiempo: Hasta la semana 68
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Hasta la semana 68
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Incidencia de anticuerpos neutralizantes (Nabs) contra mibavademab
Periodo de tiempo: Hasta la semana 68
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Hasta la semana 68
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
16 de diciembre de 2024
Finalización primaria (Actual)
9 de julio de 2026
Finalización del estudio (Actual)
9 de julio de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de agosto de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de agosto de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
12 de agosto de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Laminopatías
- Enfermedades del sistema endocrino
- Trastornos Nutricionales
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Sobrenutrición
- Peso corporal
- Trastornos del metabolismo de la glucosa
- Enfermedades de la piel
- Hiperinsulinismo
- Exceso de peso
- Hiperlipidemias
- Dislipidemias
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Obesidad
- Enfermedades De La Piel Metabólicas
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Signos y síntomas
- Lipodistrofia
- Diabetes mellitus
- Resistencia a la insulina
- Obesidad Mórbida
- Hipertrigliceridemia
- Lipodistrofia Familiar Parcial
- Lipodistrofia Congénita Generalizada
Otros números de identificación del estudio
- R4461-GLD-2284
- 2024-513202-54-00 (Ctis: EU CT Number)
- 2026-000121-16 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Se considerará la posibilidad de compartir todos los datos de pacientes individuales (IPD) que subyacen a los resultados disponibles públicamente.
Marco de tiempo para compartir IPD
Cuando Regeneron tiene:
- recibió autorización de comercialización de las principales autoridades sanitarias (por ejemplo, FDA, Agencia Europea de Medicamentos (EMA), Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA), etc.) para el producto y la indicación o ha descontinuado globalmente el desarrollo del producto para todas las indicaciones en o después Abril de 2020 y no tiene planes de desarrollo futuro.
- puso los resultados a disposición del público (por ejemplo, publicación científica, conferencia científica, registro de ensayos clínicos)
- tiene la autoridad legal para compartir los datos, y
- ha asegurado la capacidad de proteger la privacidad de los participantes
Criterios de acceso compartido de IPD
Los investigadores calificados pueden enviar una propuesta para acceder a datos de pacientes individuales o a nivel agregado de un ensayo clínico patrocinado por Regeneron a través de Vivli.
Los criterios de evaluación de solicitudes de investigación independientes de Regeneron se pueden encontrar en: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluación-Criteria.pdf
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- CÓDIGO_ANALÍTICO
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .