スーパーオキシドジスムターゼ 1 型 (SOD1) 遺伝子変異を伴う筋萎縮性側索硬化症 (ALS) 患者における RAG-17 の安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を評価する研究
2025年1月6日 更新者：Ractigen Therapeutics.
スーパーオキシドジスムターゼ1型（SOD1）遺伝子変異を有する筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者におけるRAG-17の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価するための無作為二重盲検プラセボ対照研究
これは、スーパーオキシドジスムターゼ 1 型 (SOD1) 遺伝子変異を有する筋萎縮性側索硬化症 (ALS) 患者を対象に、RAG-17 の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価する第 1 相ランダム化二重盲検プラセボ対照試験です。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、スーパーオキシドジスムターゼ 1 型 (SOD1) 遺伝子変異を伴う筋萎縮性側索硬化症 (ALS) 患者を対象とした RAG-17 の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価する第 1 相無作為化二重盲検プラセボ対照試験です。 。
用量レベルは、ルールベースの設計を使用して別々のコホートにわたって連続的に評価され、参加者はRAG-17またはプラセボを3:1の比率で投与されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
32
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Long-Cheng Li
- 電話番号：+86 18051622388
- メール：lilc@ractigen.com
研究場所
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Beijing、中国
- 募集
- Beijing Tiantan Hospital
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コンタクト：
- Yilong Wang, PhD&MD
- メール：yilong528@gmail.com
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Chengdu、中国
- 募集
- West China Hospital of Sichuan University
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コンタクト：
- Huifang Shang, PhD&MD
- メール：hfshang2002@163.com
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Hangzhou、中国
- 募集
- The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
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コンタクト：
- Zhiying Wu, PhD&MD
- メール：zhiyingwu@zju.edu.cn
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- この研究に参加することに自発的に同意し、研究特有の手順を開始する前に書面によるインフォームドコンセントを提供します。
- インフォームドコンセント時の年齢が 18 歳以上。
- 世界神経学会エル・エスコリアルによると、臨床検査で裏付けられた、可能性の高い、可能性の高い、または確定的な ALS の診断。
- SOD1 変異を文書化。
- 性別、年齢、身長を調整した努力肺活量（FVC）が予測値の 50% 以上（座って測定）。
- リルゾールまたはエダラボンを服用している場合、被験者は安定した用量を服用しているか、1日目の30日以上前に服用しており、最後の治験来院までその用量を維持することが予想される必要があります。
除外基準:
- p.F21C SOD1 変異を文書化。
- -1か月以内または治験薬の5半減期のいずれか長い方以内の別の治験薬、生物学的製剤、または装置による治療。 具体的には、低分子干渉リボ核酸、幹細胞療法、または遺伝子療法による事前の治療は許可されません。
- 他の介入研究への現在の登録。
- ヒト免疫不全ウイルス、C型肝炎ウイルス抗体、またはB型肝炎ウイルスの既往歴または検査結果が陽性である。
- 妊娠中または授乳中。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：RAG-17
RAG-17は、スーパーオキシドジスムターゼ1型（SOD1）遺伝子変異を伴う筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者にくも膜下腔内注射によって投与されます。
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RAG-17 は治療用低分子干渉 RNA (siRNA) です。
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プラセボコンパレーター：プラセボ
スーパーオキシドジスムターゼ 1 型 (SOD1) 遺伝子変異を伴う筋萎縮性側索硬化症 (ALS) の被験者にプラセボをくも膜下腔内注射によって投与します
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プラセボは髄腔内注射によって投与されます
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有害事象(AE)
時間枠：治療前および治療後57日以内
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安全性と忍容性の評価: 治療中に発生した有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) の発生率と重症度
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治療前および治療後57日以内
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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血漿薬物動態 (PK) パラメーター: AUC0-last
時間枠：治療前および治療後48時間以内
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時間0から最後に測定可能な非ゼロ濃度までの血漿濃度-時間曲線の下の面積
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治療前および治療後48時間以内
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血漿薬物動態 (PK) パラメーター: AUC0-inf
時間枠：治療前および治療後48時間以内
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時間 0 から無限大まで外挿された血漿濃度 - 時間曲線の下の面積
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治療前および治療後48時間以内
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血漿薬物動態 (PK) パラメーター: Cmax
時間枠：治療前および治療後48時間以内
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ピーク血漿濃度
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治療前および治療後48時間以内
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血漿薬物動態 (PK) パラメーター: Tmax
時間枠：治療前および治療後48時間以内
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Cmax に達するまでの時間。
最大値が複数の時点で発生する場合、Tmax はこの値を持つ最初の時点として定義されます。
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治療前および治療後48時間以内
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血漿薬物動態 (PK) パラメーター: λz
時間枠：治療前および治療後48時間以内
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除去率定数
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治療前および治療後48時間以内
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血漿薬物動態 (PK) パラメータ: T1/2
時間枠：治療前および治療後48時間以内
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治験薬の見かけの終末消去半減期
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治療前および治療後48時間以内
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血漿薬物動態 (PK) パラメーター: CL/F
時間枠：治療前および治療後48時間以内
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見かけのクリアランス
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治療前および治療後48時間以内
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血漿薬物動態 (PK) パラメーター: Vz/F
時間枠：治療前および治療後48時間以内
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見かけの流通量
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治療前および治療後48時間以内
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血漿薬物動態 (PK) パラメーター: MRT
時間枠：治療前および治療後48時間以内
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平均滞在時間
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治療前および治療後48時間以内
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CSF 薬物動態 (PK) パラメーター: 濃度
時間枠：治療前および治療後29日以内
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脳脊髄液（CSF）中の濃度
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治療前および治療後29日以内
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CSF 薬物動態 (PK) パラメーター: T1/2
時間枠：治療前および治療後29日以内
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脳脊髄液(CSF)における半減期
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治療前および治療後29日以内
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年12月24日
一次修了 (推定)
2026年2月1日
研究の完了 (推定)
2026年4月1日
試験登録日
最初に提出
2024年8月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年8月13日
最初の投稿 (実際)
2024年8月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年1月6日
最終確認日
2025年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。