Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til RAG-17 hos personer med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) med genmutasjon av superoksiddismutase type 1 (SOD1)

6. januar 2025 oppdatert av: Ractigen Therapeutics.

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til RAG-17 hos personer med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) med genmutasjon av superoksiddismutase type 1 (SOD1)

Dette er en fase 1, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten, toleransen, farmakokinetikken og farmakodynamikken til RAG-17 hos personer med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) med genmutasjon av superoksiddismutase type 1 (SOD1).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien er en fase 1, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til RAG-17 hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) med genmutasjon av Superoxide Dismutase Type 1 (SOD1). . Dosenivåene vil bli evaluert sekvensielt på tvers av separate kohorter ved å bruke et regelbasert design, der deltakerne vil motta RAG-17 eller placebo i forholdet 3:1.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

32

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Rekruttering
        • Beijing Tiantan Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Chengdu, Kina
        • Rekruttering
        • West China Hospital of Sichuan University
        • Ta kontakt med:
      • Hangzhou, Kina
        • Rekruttering
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Samtykker frivillig til å delta i denne studien og gir skriftlig informert samtykke før starten av studiespesifikke prosedyrer.
  2. ≥ 18 år på tidspunktet for informert samtykke.
  3. Diagnose av mulig, laboratoriestøttet sannsynlig, sannsynlig eller sikker ALS i henhold til World Federation of Neurology El Escorial.
  4. Dokumentert SOD1-mutasjon.
  5. Forsert vitalkapasitet (FVC) ≥50 % av antatt verdi justert for kjønn, alder og høyde (målt sittende).
  6. Hvis du tar riluzol eller edaravon, må pasienten ha en stabil dose eller ≥30 dager før dag 1 og forventes å forbli på denne dosen frem til det siste studiebesøket.

Ekskluderingskriterier:

  1. Dokumentert p.F21C SOD1 mutasjon.
  2. Behandling med et annet undersøkelsesmiddel, biologisk middel eller enhet innen 1 måned eller 5 halveringstider av studiemiddel, avhengig av hva som er lengst. Spesifikt er ingen tidligere behandling med liten forstyrrende ribonukleinsyre, stamcelleterapi eller genterapi tillatt.
  3. Nåværende påmelding i enhver annen intervensjonsstudie.
  4. Historie om eller positivt testresultat for humant immunsviktvirus, hepatitt C-virusantistoff eller hepatitt B-virus.
  5. Gravid eller ammer for tiden.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: RAG-17
RAG-17 administreres ved intratekal injeksjon til personer med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) med genmutasjon av superoksiddismutase type 1 (SOD1)
Legemiddel: RAG-17
RAG-17 er et terapeutisk lite interfererende RNA (siRNA).
Placebo komparator: Placebo
Placebo administreres ved intratekal injeksjon til personer med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) med genmutasjon av superoksiddismutase type 1 (SOD1)
Legemiddel: Placebo
Placebo vil bli administrert via intratekal injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Før behandling og innen 57 dager etter behandling
Vurdering av sikkerhet og tolerabilitet: Forekomst og alvorlighetsgrad av behandlingsfremkomne bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Før behandling og innen 57 dager etter behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Plasma farmakokinetisk (PK) parameter: AUC0-sist
Tidsramme: Før behandling og innen 48 timer etter behandling
Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven fra tid 0 til siste målbare konsentrasjon som ikke er null
Før behandling og innen 48 timer etter behandling
Plasma farmakokinetisk (PK) parameter: AUC0-inf
Tidsramme: Før behandling og innen 48 timer etter behandling
Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven fra tid 0 ekstrapolert til uendelig
Før behandling og innen 48 timer etter behandling
Plasma farmakokinetisk (PK) parameter: Cmax
Tidsramme: Før behandling og innen 48 timer etter behandling
Topp plasmakonsentrasjon
Før behandling og innen 48 timer etter behandling
Plasma farmakokinetisk (PK) parameter: Tmax
Tidsramme: Før behandling og innen 48 timer etter behandling
Tid for å nå Cmax. Hvis maksimumsverdien inntreffer på mer enn ett tidspunkt, er Tmax definert som det første tidspunktet med denne verdien
Før behandling og innen 48 timer etter behandling
Plasma farmakokinetisk (PK) parameter: λz
Tidsramme: Før behandling og innen 48 timer etter behandling
Eliminasjonsrate konstant
Før behandling og innen 48 timer etter behandling
Plasma farmakokinetisk (PK) parameter: T½
Tidsramme: Før behandling og innen 48 timer etter behandling
Tilsynelatende terminal eliminering Halveringstid for studiemedikament
Før behandling og innen 48 timer etter behandling
Plasma farmakokinetisk (PK) parameter: CL/F
Tidsramme: Før behandling og innen 48 timer etter behandling
Tilsynelatende klarering
Før behandling og innen 48 timer etter behandling
Plasma farmakokinetisk (PK) parameter: Vz/F
Tidsramme: Før behandling og innen 48 timer etter behandling
Tilsynelatende distribusjonsvolum
Før behandling og innen 48 timer etter behandling
Plasma farmakokinetisk (PK) parameter: MRT
Tidsramme: Før behandling og innen 48 timer etter behandling
Gjennomsnittlig oppholdstid
Før behandling og innen 48 timer etter behandling
CSF farmakokinetisk (PK) parameter: Konsentrasjon
Tidsramme: Før behandling og innen 29 dager etter behandling
Konsentrasjon i cerebrospinalvæske (CSF)
Før behandling og innen 29 dager etter behandling
CSF farmakokinetisk (PK) parameter: T½
Tidsramme: Før behandling og innen 29 dager etter behandling
Halveringstid i cerebrospinalvæske (CSF)
Før behandling og innen 29 dager etter behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ractigen Therapeutics.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. desember 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. august 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. august 2024

Først lagt ut (Faktiske)

16. august 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. januar 2025

Sist bekreftet

1. januar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RGN17-001

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere