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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von RAG-17 bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) mit Superoxiddismutase Typ 1 (SOD1)-Genmutation

6. Januar 2025 aktualisiert von: Ractigen Therapeutics.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von RAG-17 bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) mit Superoxiddismutase Typ 1 (SOD1)-Genmutation

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von RAG-17 bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) mit Superoxiddismutase Typ 1 (SOD1)-Genmutation

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bei der Studie handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von RAG-17 bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) mit Superoxiddismutase Typ 1 (SOD1)-Genmutation . Die Dosisstufen werden nacheinander in verschiedenen Kohorten anhand eines regelbasierten Designs bewertet, wobei die Teilnehmer RAG-17 oder Placebo im Verhältnis 3:1 erhalten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

32

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
      • Beijing, China
        • Rekrutierung
        • Beijing Tiantan Hospital
        • Kontakt:
      • Chengdu, China
        • Rekrutierung
        • West China Hospital of Sichuan University
        • Kontakt:
      • Hangzhou, China
        • Rekrutierung
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Stimmt freiwillig der Teilnahme an dieser Studie zu und gibt vor Beginn studienspezifischer Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung ab.
  2. ≥ 18 Jahre alt zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung.
  3. Diagnose einer möglichen, laborgestützten wahrscheinlichen, wahrscheinlichen oder eindeutigen ALS gemäß der World Federation of Neurology El Escorial.
  4. Dokumentierte SOD1-Mutation.
  5. Forcierte Vitalkapazität (FVC) ≥ 50 % des vorhergesagten Werts, angepasst an Geschlecht, Alter und Größe (gemessen im Sitzen).
  6. Bei Einnahme von Riluzol oder Edaravon muss der Proband mindestens 30 Tage vor Tag 1 eine stabile Dosis erhalten und diese Dosis voraussichtlich bis zum letzten Studienbesuch beibehalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Dokumentierte p.F21C SOD1-Mutation.
  2. Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat, biologischen Wirkstoff oder Gerät innerhalb von 1 Monat oder 5 Halbwertszeiten des Studienwirkstoffs, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist. Insbesondere ist keine vorherige Behandlung mit Small Interfering Ribonukleinsäure, Stammzelltherapie oder Gentherapie zulässig.
  3. Aktuelle Einschreibung in eine andere interventionelle Studie.
  4. Vorgeschichte oder positives Testergebnis für das humane Immundefizienzvirus, Hepatitis-C-Virus-Antikörper oder Hepatitis-B-Virus.
  5. Schwanger oder derzeit stillend.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: RAG-17
RAG-17 wird Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) mit Superoxiddismutase Typ 1 (SOD1)-Genmutation durch intrathekale Injektion verabreicht
Arzneimittel: RAG-17
RAG-17 ist eine therapeutische Small Interfering RNA (siRNA).
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo wird Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) mit Superoxiddismutase Typ 1 (SOD1)-Genmutation durch intrathekale Injektion verabreicht
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird durch intrathekale Injektion verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unerwünschte Ereignisse (UE)
Zeitfenster: Vor der Behandlung und innerhalb von 57 Tagen nach der Behandlung
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit: Häufigkeit und Schwere behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (UE) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SUE)
Vor der Behandlung und innerhalb von 57 Tagen nach der Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasmapharmakokinetischer (PK) Parameter: AUC0-last
Zeitfenster: Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zur letzten messbaren Konzentration ungleich Null
Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Plasmapharmakokinetischer (PK) Parameter: AUC0-inf
Zeitfenster: Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis unendlich extrapoliert
Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Plasmapharmakokinetischer (PK) Parameter: Cmax
Zeitfenster: Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Maximale Plasmakonzentration
Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Plasmapharmakokinetischer (PK) Parameter: Tmax
Zeitfenster: Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Zeit, Cmax zu erreichen. Tritt der Maximalwert zu mehr als einem Zeitpunkt auf, wird Tmax als erster Zeitpunkt mit diesem Wert definiert
Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Plasmapharmakokinetischer (PK) Parameter: λz
Zeitfenster: Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Eliminierungsratenkonstante
Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Plasmapharmakokinetischer (PK) Parameter: T½
Zeitfenster: Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Offensichtliche terminale Eliminationshalbwertszeit des Studienmedikaments
Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Plasmapharmakokinetischer (PK) Parameter: CL/F
Zeitfenster: Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Scheinbare Freigabe
Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Plasmapharmakokinetischer (PK) Parameter: Vz/F
Zeitfenster: Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Scheinbares Verteilungsvolumen
Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Plasmapharmakokinetischer (PK) Parameter: MRT
Zeitfenster: Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Mittlere Verweilzeit
Vor der Behandlung und innerhalb von 48 Stunden nach der Behandlung
Pharmakokinetischer (PK) Parameter des Liquor: Konzentration
Zeitfenster: Vor der Behandlung und innerhalb von 29 Tagen nach der Behandlung
Konzentration in der Cerebrospinalflüssigkeit (CSF)
Vor der Behandlung und innerhalb von 29 Tagen nach der Behandlung
Pharmakokinetischer (PK) Parameter des Liquor: T½
Zeitfenster: Vor der Behandlung und innerhalb von 29 Tagen nach der Behandlung
Halbwertszeit in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF)
Vor der Behandlung und innerhalb von 29 Tagen nach der Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ractigen Therapeutics.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. Dezember 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Februar 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. August 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. August 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. August 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Januar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RGN17-001

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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