Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van RAG-17 te evalueren bij proefpersonen met amyotrofische laterale sclerose (ALS) met genmutatie van superoxide-dismutase type 1 (SOD1)

6 januari 2025 bijgewerkt door: Ractigen Therapeutics.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van RAG-17 te evalueren bij proefpersonen met amyotrofische laterale sclerose (ALS) met genmutatie van superoxide-dismutase type 1 (SOD1)

Dit is een fase 1, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van RAG-17 te evalueren bij proefpersonen met amyotrofische laterale sclerose (ALS) met superoxide-dismutase type 1 (SOD1) genmutatie

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie is een fase 1, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van RAG-17 te evalueren bij patiënten met Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) met Superoxide Dismutase Type 1 (SOD1) genmutatie . De dosisniveaus zullen achtereenvolgens worden geëvalueerd over afzonderlijke cohorten met behulp van een op regels gebaseerd ontwerp, waarbij deelnemers RAG-17 of placebo zullen krijgen in een verhouding van 3:1.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

32

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China
      • Chengdu, China
        • Werving
        • West China Hospital of Sichuan University
        • Contact:
      • Hangzhou, China
        • Werving
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Geeft vrijwillig toestemming om deel te nemen aan dit onderzoek en geeft schriftelijke geïnformeerde toestemming voorafgaand aan de start van eventuele studiespecifieke procedures.
  2. ≥ 18 jaar oud op het moment van geïnformeerde toestemming.
  3. Diagnose van mogelijke, door laboratoriumonderzoek ondersteunde waarschijnlijke, waarschijnlijke of definitieve ALS volgens de Wereldfederatie van Neurologie El Escorial.
  4. Gedocumenteerde SOD1-mutatie.
  5. Geforceerde vitale capaciteit (FVC) ≥50% van de voorspelde waarde, gecorrigeerd voor geslacht, leeftijd en lengte (zittend gemeten).
  6. Als de patiënt riluzol of edaravone gebruikt, moet de patiënt een stabiele dosis hebben of ≥30 dagen vóór dag 1 en verwacht wordt dat hij die dosis zal blijven gebruiken tot het laatste onderzoeksbezoek.

Uitsluitingscriteria:

  1. Gedocumenteerde p.F21C SOD1-mutatie.
  2. Behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel, biologisch middel of apparaat binnen 1 maand of 5 halfwaardetijden van het onderzoeksmiddel, afhankelijk van wat langer is. Specifiek is voorafgaande behandeling met klein interfererend ribonucleïnezuur, stamceltherapie of gentherapie niet toegestaan.
  3. Huidige deelname aan een ander interventioneel onderzoek.
  4. Geschiedenis van of positief testresultaat voor het humaan immunodeficiëntievirus, antilichaam tegen het hepatitis C-virus of het hepatitis B-virus.
  5. Zwanger of geeft momenteel borstvoeding.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: RAG-17
RAG-17 wordt via intrathecale injectie toegediend aan personen met Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) met Superoxide Dismutase Type 1 (SOD1) genmutatie
Geneesmiddel: RAG-17
RAG-17 is een therapeutisch klein interfererend RNA (siRNA).
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo wordt via intrathecale injectie toegediend aan personen met amyotrofische laterale sclerose (ALS) met superoxide-dismutase type 1 (SOD1)-genmutatie
Geneesmiddel: Placebo
Placebo zal worden toegediend via intrathecale injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Vóór de behandeling en binnen 57 dagen na de behandeling
Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid: incidentie en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Vóór de behandeling en binnen 57 dagen na de behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Plasma farmacokinetische (PK) parameter: AUC0-laatste
Tijdsspanne: Voor de behandeling en binnen 48 uur na de behandeling
Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve vanaf tijdstip 0 tot de laatste meetbare concentratie die niet nul is
Voor de behandeling en binnen 48 uur na de behandeling
Plasma farmacokinetische (PK) parameter: AUC0-inf
Tijdsspanne: Voor de behandeling en binnen 48 uur na de behandeling
Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van tijd 0 geëxtrapoleerd naar oneindig
Voor de behandeling en binnen 48 uur na de behandeling
Plasma farmacokinetische (PK) parameter: Cmax
Tijdsspanne: Voor de behandeling en binnen 48 uur na de behandeling
Piekplasmaconcentratie
Voor de behandeling en binnen 48 uur na de behandeling
Plasma farmacokinetische (PK) parameter: Tmax
Tijdsspanne: Voor de behandeling en binnen 48 uur na de behandeling
Tijd om Cmax te bereiken. Als de maximale waarde op meer dan één tijdstip voorkomt, wordt Tmax gedefinieerd als het eerste tijdstip met deze waarde
Voor de behandeling en binnen 48 uur na de behandeling
Plasma farmacokinetische (PK) parameter: λz
Tijdsspanne: Voor de behandeling en binnen 48 uur na de behandeling
Eliminatiesnelheidsconstante
Voor de behandeling en binnen 48 uur na de behandeling
Plasma farmacokinetische (PK) parameter: T½
Tijdsspanne: Voor de behandeling en binnen 48 uur na de behandeling
Schijnbare terminale eliminatiehalfwaardetijd van onderzoeksgeneesmiddel
Voor de behandeling en binnen 48 uur na de behandeling
Plasma farmacokinetische (PK) parameter: CL/F
Tijdsspanne: Voor de behandeling en binnen 48 uur na de behandeling
Schijnbare opruiming
Voor de behandeling en binnen 48 uur na de behandeling
Plasma farmacokinetische (PK) parameter: Vz/F
Tijdsspanne: Voor de behandeling en binnen 48 uur na de behandeling
Schijnbaar distributievolume
Voor de behandeling en binnen 48 uur na de behandeling
Plasma farmacokinetische (PK) parameter: MRT
Tijdsspanne: Voor de behandeling en binnen 48 uur na de behandeling
Gemiddelde verblijftijd
Voor de behandeling en binnen 48 uur na de behandeling
Farmacokinetische (PK) parameter van CSF: Concentratie
Tijdsspanne: Voor de behandeling en binnen 29 dagen na de behandeling
Concentratie in hersenvocht (CSF)
Voor de behandeling en binnen 29 dagen na de behandeling
Farmacokinetische (PK) parameter van CSV: T½
Tijdsspanne: Voor de behandeling en binnen 29 dagen na de behandeling
Halfwaardetijd in hersenvocht (CSF)
Voor de behandeling en binnen 29 dagen na de behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ractigen Therapeutics.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 december 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 februari 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 augustus 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 augustus 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 augustus 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 januari 2025

Laatst geverifieerd

1 januari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RGN17-001

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren