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Une étude visant à évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie du RAG-17 chez des sujets atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) avec mutation génétique de la superoxyde dismutase de type 1 (SOD1)

6 janvier 2025 mis à jour par: Ractigen Therapeutics.

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo pour évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du RAG-17 chez des sujets atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) avec mutation du gène superoxyde dismutase de type 1 (SOD1)

Il s'agit d'une étude de phase 1, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo visant à évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie du RAG-17 chez des sujets atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) avec mutation génétique de la superoxyde dismutase de type 1 (SOD1).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude est une étude de phase 1, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du RAG-17 chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) avec mutation du gène Superoxyde Dismutase de type 1 (SOD1) . Les niveaux de dose seront évalués séquentiellement dans des cohortes distinctes en utilisant une conception basée sur des règles, dans laquelle les participants recevront RAG-17 ou un placebo dans un rapport de 3 : 1.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

32

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Long-Cheng Li
  • Numéro de téléphone: +86 18051622388
  • E-mail: lilc@ractigen.com

Lieux d'étude

  • Chine
      • Beijing, Chine
        • Recrutement
        • Beijing Tiantan Hospital
        • Contact:
      • Chengdu, Chine
        • Recrutement
        • West China Hospital of Sichuan University
        • Contact:
      • Hangzhou, Chine
        • Recrutement
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  1. Consent volontairement à participer à cette étude et fournit un consentement éclairé écrit avant le début de toute procédure spécifique à l'étude.
  2. ≥ 18 ans au moment du consentement éclairé.
  3. Diagnostic de SLA possible, probable, probable ou définitive, confirmé en laboratoire, selon la Fédération mondiale de neurologie El Escorial.
  4. Mutation SOD1 documentée.
  5. Capacité vitale forcée (CVF) ≥ 50 % de la valeur prédite ajustée en fonction du sexe, de l'âge et de la taille (mesurée en position assise).
  6. S'il prend du riluzole ou de l'édaravone, le sujet doit recevoir une dose stable ou ≥ 30 jours avant le jour 1 et devrait rester à cette dose jusqu'à la visite d'étude finale.

Critères d'exclusion :

  1. Mutation p.F21C SOD1 documentée.
  2. Traitement avec un autre médicament expérimental, agent biologique ou dispositif dans un délai d'un mois ou de 5 demi-vies suivant l'agent à l'étude, selon la période la plus longue. Plus précisément, aucun traitement préalable avec de petits acides ribonucléiques interférents, une thérapie par cellules souches ou une thérapie génique n'est autorisé.
  3. Inscription actuelle à toute autre étude interventionnelle.
  4. Antécédents ou résultat de test positif pour le virus de l'immunodéficience humaine, les anticorps du virus de l'hépatite C ou le virus de l'hépatite B.
  5. Enceinte ou allaitante.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: RAG-17
RAG-17 est administré par injection intrathécale à des sujets atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) avec mutation génétique de la superoxyde dismutase de type 1 (SOD1).
Médicament: RAG-17
RAG-17 est un petit ARN interférent thérapeutique (ARNsi).
Comparateur placebo: Placebo
Le placebo est administré par injection intrathécale à des sujets atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) avec mutation génétique de la superoxyde dismutase de type 1 (SOD1).
Médicament: Placebo
Le placebo sera administré par injection intrathécale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables (EI)
Délai: Avant le traitement et dans les 57 jours suivant le traitement
Évaluation de l'innocuité et de la tolérabilité : incidence et gravité des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) survenus pendant le traitement
Avant le traitement et dans les 57 jours suivant le traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Paramètre pharmacocinétique plasmatique (PK) : AUC0-dernier
Délai: Avant le traitement et dans les 48 heures après le traitement
Aire sous la courbe concentration plasmatique-temps depuis le temps 0 jusqu'à la dernière concentration non nulle mesurable
Avant le traitement et dans les 48 heures après le traitement
Paramètre pharmacocinétique plasmatique (PK) : AUC0-inf
Délai: Avant le traitement et dans les 48 heures après le traitement
Aire sous la courbe concentration-temps du plasma à partir du temps 0 extrapolée à l'infini
Avant le traitement et dans les 48 heures après le traitement
Paramètre pharmacocinétique plasmatique (PK) : Cmax
Délai: Avant le traitement et dans les 48 heures après le traitement
Concentration plasmatique maximale
Avant le traitement et dans les 48 heures après le traitement
Paramètre pharmacocinétique plasmatique (PK) : Tmax
Délai: Avant le traitement et dans les 48 heures après le traitement
Il est temps d'atteindre la Cmax. Si la valeur maximale se produit à plusieurs instants, Tmax est défini comme le premier instant avec cette valeur.
Avant le traitement et dans les 48 heures après le traitement
Paramètre pharmacocinétique plasmatique (PK) : λz
Délai: Avant le traitement et dans les 48 heures après le traitement
Constante du taux d’élimination
Avant le traitement et dans les 48 heures après le traitement
Paramètre pharmacocinétique plasmatique (PK) : T½
Délai: Avant le traitement et dans les 48 heures après le traitement
Demi-vie d'élimination terminale apparente du médicament à l'étude
Avant le traitement et dans les 48 heures après le traitement
Paramètre pharmacocinétique plasmatique (PK) : CL/F
Délai: Avant le traitement et dans les 48 heures après le traitement
Dégagement apparent
Avant le traitement et dans les 48 heures après le traitement
Paramètre pharmacocinétique plasmatique (PK) : Vz/F
Délai: Avant le traitement et dans les 48 heures après le traitement
Volume apparent de distribution
Avant le traitement et dans les 48 heures après le traitement
Paramètre pharmacocinétique plasmatique (PK) : MRT
Délai: Avant le traitement et dans les 48 heures après le traitement
Temps de séjour moyen
Avant le traitement et dans les 48 heures après le traitement
Paramètre pharmacocinétique (PK) du LCR : Concentration
Délai: Avant le traitement et dans les 29 jours suivant le traitement
Concentration dans le liquide céphalo-rachidien (LCR)
Avant le traitement et dans les 29 jours suivant le traitement
Paramètre pharmacocinétique (PK) du LCR : T½
Délai: Avant le traitement et dans les 29 jours suivant le traitement
Demi-vie dans le liquide céphalo-rachidien (LCR)
Avant le traitement et dans les 29 jours suivant le traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ractigen Therapeutics.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 décembre 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 février 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 avril 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 août 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 août 2024

Première publication (Réel)

16 août 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 janvier 2025

Dernière vérification

1 janvier 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RGN17-001

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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