一项评估 RAG-17 在超氧化物歧化酶 1 型 (SOD1) 基因突变肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的研究
2025年1月6日 更新者：Ractigen Therapeutics.
一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估 RAG-17 在超氧化物歧化酶 1 型 (SOD1) 基因突变的肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学
这是一项 1 期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估 RAG-17 在患有 1 型超氧化物歧化酶 (SOD1) 基因突变的肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学
研究概览
详细说明
该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的 1 期研究，旨在评估 RAG-17 在超氧化物歧化酶 1 型 (SOD1) 基因突变的肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。
将使用基于规则的设计在不同的队列中顺序评估剂量水平，其中参与者将以 3:1 的比例接受 RAG-17 或安慰剂。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
32
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Long-Cheng Li
- 电话号码：+86 18051622388
- 邮箱：lilc@ractigen.com
学习地点
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Beijing、中国
- 招聘中
- Beijing Tiantan Hospital
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接触：
- Yilong Wang, PhD&MD
- 邮箱：yilong528@gmail.com
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Chengdu、中国
- 招聘中
- West China Hospital of Sichuan University
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接触：
- Huifang Shang, PhD&MD
- 邮箱：hfshang2002@163.com
-
Hangzhou、中国
- 招聘中
- The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
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接触：
- Zhiying Wu, PhD&MD
- 邮箱：zhiyingwu@zju.edu.cn
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 自愿同意参与本研究，并在任何研究特定程序开始之前提供书面知情同意书。
- 知情同意时年龄≥ 18 岁。
- 根据埃尔埃斯科里亚尔世界神经病学联合会的诊断，可能的、实验室支持的可能、很可能或明确的 ALS。
- 记录的 SOD1 突变。
- 用力肺活量 (FVC) ≥根据性别、年龄和身高（坐着测量）调整后的预测值的 50%。
- 如果服用利鲁唑或依达拉奉，受试者必须在第 1 天之前服用稳定剂量或≥30 天，并预计保持该剂量直至最终研究访视。
排除标准：
- 已记录的 p.F21C SOD1 突变。
- 在 1 个月内或研究药物的 5 个半衰期（以较长者为准）内使用另一种研究药物、生物制剂或装置进行治疗。 具体来说，不允许事先使用小干扰核糖核酸、干细胞疗法或基因疗法进行治疗。
- 目前正在参加任何其他干预性研究。
- 人类免疫缺陷病毒、丙型肝炎病毒抗体或乙型肝炎病毒病史或检测结果呈阳性。
- 怀孕或目前正在哺乳。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：拉格-17
RAG-17 通过鞘内注射给药于患有超氧化物歧化酶 1 型 (SOD1) 基因突变的肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 受试者
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RAG-17 是一种治疗性小干扰 RNA (siRNA)。
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂通过鞘内注射给药于患有超氧化物歧化酶 1 型 (SOD1) 基因突变的肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 受试者
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安慰剂将通过鞘内注射给药
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件（AE）
大体时间：治疗前及治疗后57天内
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安全性和耐受性评估：治疗中出现的不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率和严重程度
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治疗前及治疗后57天内
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血浆药代动力学 (PK) 参数：AUC0-last
大体时间：治疗前及治疗后48小时内
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从时间 0 到最后可测量的非零浓度的血浆浓度-时间曲线下的面积
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治疗前及治疗后48小时内
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血浆药代动力学 (PK) 参数：AUC0-inf
大体时间：治疗前及治疗后48小时内
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从时间 0 外推到无穷大的血浆浓度-时间曲线下的面积
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治疗前及治疗后48小时内
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血浆药代动力学 (PK) 参数：Cmax
大体时间：治疗前及治疗后48小时内
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血浆峰值浓度
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治疗前及治疗后48小时内
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血浆药代动力学 (PK) 参数：Tmax
大体时间：治疗前及治疗后48小时内
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达到 Cmax 的时间。
如果最大值出现在多个时间点，则 Tmax 定义为第一个具有该值的时间点
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治疗前及治疗后48小时内
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血浆药代动力学 (PK) 参数：λz
大体时间：治疗前及治疗后48小时内
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消除率常数
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治疗前及治疗后48小时内
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血浆药代动力学 (PK) 参数：T½
大体时间：治疗前及治疗后48小时内
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研究药物的表观终末消除半衰期
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治疗前及治疗后48小时内
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血浆药代动力学 (PK) 参数：CL/F
大体时间：治疗前及治疗后48小时内
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表观间隙
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治疗前及治疗后48小时内
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血浆药代动力学 (PK) 参数：Vz/F
大体时间：治疗前及治疗后48小时内
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表观分布容积
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治疗前及治疗后48小时内
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血浆药代动力学 (PK) 参数：MRT
大体时间：治疗前及治疗后48小时内
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平均停留时间
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治疗前及治疗后48小时内
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CSF 药代动力学 (PK) 参数：浓度
大体时间：治疗前及治疗后29天内
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脑脊液 (CSF) 浓度
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治疗前及治疗后29天内
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CSF 药代动力学 (PK) 参数：T½
大体时间：治疗前及治疗后29天内
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脑脊液 (CSF) 中的半衰期
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治疗前及治疗后29天内
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年12月24日
初级完成 (估计的)
2026年2月1日
研究完成 (估计的)
2026年4月1日
研究注册日期
首次提交
2024年8月1日
首先提交符合 QC 标准的
2024年8月13日
首次发布 (实际的)
2024年8月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年1月6日
最后验证
2025年1月1日
更多信息
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