슈퍼옥사이드 디스뮤타제 1형(SOD1) 유전자 돌연변이가 있는 근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자를 대상으로 RAG-17의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 연구
2025년 1월 6일 업데이트: Ractigen Therapeutics.
슈퍼옥사이드 디스뮤타제 1형(SOD1) 유전자 돌연변이가 있는 근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자를 대상으로 RAG-17의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 무작위 이중 맹검 위약 대조 연구
이는 슈퍼옥사이드 디스뮤타제 1형(SOD1) 유전자 돌연변이가 있는 근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자를 대상으로 RAG-17의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 1상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 SOD1(과산화물 디스뮤타제 1형) 유전자 돌연변이가 있는 근위축성 측색경화증(ALS) 환자를 대상으로 RAG-17의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학을 평가하기 위한 1상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다. .
복용량 수준은 규칙 기반 설계를 사용하여 별도의 코호트에 걸쳐 순차적으로 평가되며 참가자는 3:1의 비율로 RAG-17 또는 위약을 받게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
32
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Long-Cheng Li
- 전화번호: +86 18051622388
- 이메일: lilc@ractigen.com
연구 장소
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Beijing, 중국
- 모병
- Beijing Tiantan Hospital
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연락하다:
- Yilong Wang, PhD&MD
- 이메일: yilong528@gmail.com
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Chengdu, 중국
- 모병
- West China Hospital of Sichuan University
-
연락하다:
- Huifang Shang, PhD&MD
- 이메일: hfshang2002@163.com
-
Hangzhou, 중국
- 모병
- The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
-
연락하다:
- Zhiying Wu, PhD&MD
- 이메일: zhiyingwu@zju.edu.cn
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 본 연구에 참여하는 데 자발적으로 동의하고 연구 특정 절차를 시작하기 전에 서면 동의서를 제공합니다.
- 사전 동의 시점에 ≥ 18세.
- 세계 신경학 연맹 엘 에스코리알(El Escorial)에 따라 가능한, 가능성 있는, 가능성 있는 또는 확실한 ALS에 대한 실험실 지원 진단.
- 문서화된 SOD1 돌연변이.
- 강제 폐활량(FVC)은 성별, 연령, 키를 조정한 예상 값의 50% 이상입니다(앉아서 측정).
- 릴루졸 또는 에다라본을 복용하는 경우, 피험자는 안정적인 용량을 투여해야 하거나 1일차 ≥30일 전에 최종 연구 방문까지 해당 용량을 유지할 것으로 예상되어야 합니다.
제외 기준:
- p.F21C SOD1 돌연변이가 문서화되어 있습니다.
- 1개월 또는 연구 약물의 반감기 5회 중 더 긴 기간 이내에 다른 시험용 약물, 생물학적 제제 또는 장치로 치료합니다. 구체적으로 소간섭리보핵산, 줄기세포치료, 유전자치료 등의 사전치료는 허용되지 않는다.
- 현재 다른 중재적 연구에 등록되어 있습니다.
- 인간 면역 결핍 바이러스, C 형 간염 바이러스 항체 또는 B 형 간염 바이러스에 대한 병력 또는 양성 검사 결과.
- 임신 중이거나 현재 모유 수유 중입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: RAG-17
RAG-17은 SOD1(과산화물 제거효소 1형) 유전자 돌연변이가 있는 근위축성 측색경화증(ALS) 환자에게 척수강내 주사로 투여됩니다.
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RAG-17은 치료용 소형 간섭 RNA(siRNA)입니다.
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위약 비교기: 위약
위약은 SOD1(과산화물 제거효소 1형) 유전자 돌연변이가 있는 근위축성 측색경화증(ALS) 환자에게 척수강내 주사로 투여됩니다.
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위약은 척추강내 주사를 통해 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이상반응(AE)
기간: 치료 전 및 치료 후 57일 이내
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안전성 및 내약성 평가: 치료로 인한 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 발생률 및 중증도
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치료 전 및 치료 후 57일 이내
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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혈장 약동학(PK) 매개변수: AUC0-last
기간: 치료 전 및 치료 후 48시간 이내
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시간 0부터 마지막 측정 가능한 0이 아닌 농도까지 혈장 농도-시간 곡선 아래 영역
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치료 전 및 치료 후 48시간 이내
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혈장 약동학(PK) 매개변수: AUC0-inf
기간: 치료 전 및 치료 후 48시간 이내
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0시간부터 무한대까지 외삽된 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적
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치료 전 및 치료 후 48시간 이내
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혈장 약동학(PK) 매개변수: Cmax
기간: 치료 전 및 치료 후 48시간 이내
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최고 혈장 농도
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치료 전 및 치료 후 48시간 이내
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혈장 약동학(PK) 매개변수: Tmax
기간: 치료 전 및 치료 후 48시간 이내
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Cmax에 도달하는 시간입니다.
최대값이 두 개 이상의 시점에서 발생하는 경우 Tmax는 이 값이 있는 첫 번째 시점으로 정의됩니다.
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치료 전 및 치료 후 48시간 이내
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혈장 약동학(PK) 매개변수: λz
기간: 치료 전 및 치료 후 48시간 이내
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제거율 상수
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치료 전 및 치료 후 48시간 이내
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혈장 약동학(PK) 매개변수: T½
기간: 치료 전 및 치료 후 48시간 이내
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연구 약물의 명백한 최종 제거 반감기
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치료 전 및 치료 후 48시간 이내
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혈장 약동학(PK) 매개변수: CL/F
기간: 치료 전 및 치료 후 48시간 이내
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겉보기 클리어런스
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치료 전 및 치료 후 48시간 이내
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혈장 약동학(PK) 매개변수: Vz/F
기간: 치료 전 및 치료 후 48시간 이내
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겉보기 분포량
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치료 전 및 치료 후 48시간 이내
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혈장 약동학(PK) 매개변수: MRT
기간: 치료 전 및 치료 후 48시간 이내
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평균 체류 시간
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치료 전 및 치료 후 48시간 이내
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CSF 약동학(PK) 매개변수: 농도
기간: 치료 전 및 치료 후 29일 이내
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뇌척수액(CSF) 농도
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치료 전 및 치료 후 29일 이내
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CSF 약동학(PK) 매개변수: T½
기간: 치료 전 및 치료 후 29일 이내
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뇌척수액(CSF)의 반감기
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치료 전 및 치료 후 29일 이내
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 12월 24일
기본 완료 (추정된)
2026년 2월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 8월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 8월 13일
처음 게시됨 (실제)
2024년 8월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 1월 6일
마지막으로 확인됨
2025년 1월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .