Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​RAG-17 hos forsøgspersoner med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) med superoxiddismutase type 1 (SOD1) genmutation

6. januar 2025 opdateret af: Ractigen Therapeutics.

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af RAG-17 hos forsøgspersoner med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) med superoxiddismutase type 1 (SOD1) genmutation

Dette er en fase 1, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af RAG-17 hos forsøgspersoner med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) med superoxiddismutase type 1 (SOD1) genmutation

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiet er et fase 1, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​RAG-17 hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) med Superoxid Dismutase Type 1 (SOD1) genmutation . Dosisniveauerne vil blive evalueret sekventielt på tværs af separate kohorter ved hjælp af et regelbaseret design, hvor deltagerne vil modtage RAG-17 eller placebo i et forhold på 3:1.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

32

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Rekruttering
        • Beijing Tiantan Hospital
        • Kontakt:
      • Chengdu, Kina
        • Rekruttering
        • West China Hospital of Sichuan University
        • Kontakt:
      • Hangzhou, Kina
        • Rekruttering
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Giver frivilligt samtykke til at deltage i denne undersøgelse og giver skriftligt informeret samtykke forud for starten af ​​eventuelle undersøgelsesspecifikke procedurer.
  2. ≥ 18 år på tidspunktet for informeret samtykke.
  3. Diagnose af mulig, laboratorieunderstøttet sandsynlig, sandsynlig eller sikker ALS ifølge World Federation of Neurology El Escorial.
  4. Dokumenteret SOD1 mutation.
  5. Forceret vitalkapacitet (FVC) ≥50 % af forudsagt værdi justeret for køn, alder og højde (målt siddende).
  6. Hvis patienten tager riluzol eller edaravon, skal patienten have en stabil dosis eller ≥30 dage før dag 1 og forventes at forblive på denne dosis indtil det sidste studiebesøg.

Ekskluderingskriterier:

  1. Dokumenteret p.F21C SOD1 mutation.
  2. Behandling med et andet forsøgslægemiddel, biologisk middel eller udstyr inden for 1 måned eller 5 halveringstider af undersøgelsesmidlet, alt efter hvad der er længst. Specifikt er ingen forudgående behandling med lille interfererende ribonukleinsyre, stamcelleterapi eller genterapi tilladt.
  3. Aktuel tilmelding til enhver anden interventionsundersøgelse.
  4. Anamnese med eller positivt testresultat for humant immundefektvirus, hepatitis C-virus-antistof eller hepatitis B-virus.
  5. Gravid eller ammer i øjeblikket.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: RAG-17
RAG-17 administreres ved intratekal injektion til personer med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) med genmutation af superoxiddismutase type 1 (SOD1)
Medicin: RAG-17
RAG-17 er et terapeutisk lille interfererende RNA (siRNA).
Placebo komparator: Placebo
Placebo administreres ved intrathekal injektion til forsøgspersoner med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) med superoxiddismutase type 1 (SOD1) genmutation
Medicin: Placebo
Placebo vil blive indgivet via intratekal injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Før behandling og inden for 57 dage efter behandling
Vurdering af sikkerhed og tolerabilitet: Forekomst og sværhedsgrad af behandlingsfremkomne bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Før behandling og inden for 57 dage efter behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasma farmakokinetisk (PK) parameter: AUC0-sidste
Tidsramme: Før behandling og inden for 48 timer efter behandling
Areal under plasmakoncentration-tid-kurven fra tid 0 til den sidste målbare ikke-nul-koncentration
Før behandling og inden for 48 timer efter behandling
Plasma farmakokinetisk (PK) parameter: AUC0-inf
Tidsramme: Før behandling og inden for 48 timer efter behandling
Areal under plasmakoncentration-tidskurven fra tid 0 ekstrapoleret til uendelig
Før behandling og inden for 48 timer efter behandling
Plasma farmakokinetisk (PK) parameter: Cmax
Tidsramme: Før behandling og inden for 48 timer efter behandling
Peak Plasma Koncentration
Før behandling og inden for 48 timer efter behandling
Plasma farmakokinetisk (PK) parameter: Tmax
Tidsramme: Før behandling og inden for 48 timer efter behandling
Tid til at nå Cmax. Hvis den maksimale værdi forekommer på mere end et tidspunkt, defineres Tmax som det første tidspunkt med denne værdi
Før behandling og inden for 48 timer efter behandling
Plasma farmakokinetisk (PK) parameter: λz
Tidsramme: Før behandling og inden for 48 timer efter behandling
Eliminationshastighed konstant
Før behandling og inden for 48 timer efter behandling
Plasma farmakokinetisk (PK) parameter: T½
Tidsramme: Før behandling og inden for 48 timer efter behandling
Tilsyneladende terminal eliminering Halveringstid for undersøgelseslægemidlet
Før behandling og inden for 48 timer efter behandling
Plasma farmakokinetisk (PK) parameter: CL/F
Tidsramme: Før behandling og inden for 48 timer efter behandling
Tilsyneladende clearance
Før behandling og inden for 48 timer efter behandling
Plasma farmakokinetisk (PK) parameter: Vz/F
Tidsramme: Før behandling og inden for 48 timer efter behandling
Tilsyneladende distributionsvolumen
Før behandling og inden for 48 timer efter behandling
Plasma farmakokinetisk (PK) parameter: MRT
Tidsramme: Før behandling og inden for 48 timer efter behandling
Gennemsnitlig opholdstid
Før behandling og inden for 48 timer efter behandling
CSF farmakokinetisk (PK) parameter: Koncentration
Tidsramme: Før behandling og inden for 29 dage efter behandling
Koncentration i cerebrospinalvæske (CSF)
Før behandling og inden for 29 dage efter behandling
CSF farmakokinetisk (PK) parameter: T½
Tidsramme: Før behandling og inden for 29 dage efter behandling
Halveringstid i cerebrospinalvæske (CSF)
Før behandling og inden for 29 dage efter behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ractigen Therapeutics.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. december 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. februar 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. august 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. august 2024

Først opslået (Faktiske)

16. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. januar 2025

Sidst verificeret

1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RGN17-001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med RAG-17

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner