Um estudo para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de RAG-17 em indivíduos com esclerose lateral amiotrófica (ELA) com mutação genética da superóxido dismutase tipo 1 (SOD1)
6 de janeiro de 2025 atualizado por: Ractigen Therapeutics.
Um estudo randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de RAG-17 em indivíduos com esclerose lateral amiotrófica (ELA) com mutação genética da superóxido dismutase tipo 1 (SOD1)
Este é um estudo de fase 1, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de RAG-17 em indivíduos com esclerose lateral amiotrófica (ELA) com mutação genética da superóxido dismutase tipo 1 (SOD1)
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo é um estudo de fase 1, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de RAG-17 em pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ELA) com mutação genética da superóxido dismutase tipo 1 (SOD1). .
Os níveis de dose serão avaliados sequencialmente em coortes separadas usando um projeto baseado em regras, em que os participantes receberão RAG-17 ou placebo na proporção de 3:1.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
32
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Long-Cheng Li
- Número de telefone: +86 18051622388
- E-mail: lilc@ractigen.com
Locais de estudo
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Beijing, China
- Recrutamento
- Beijing Tiantan Hospital
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Contato:
- Yilong Wang, PhD&MD
- E-mail: yilong528@gmail.com
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Chengdu, China
- Recrutamento
- West China Hospital of Sichuan University
-
Contato:
- Huifang Shang, PhD&MD
- E-mail: hfshang2002@163.com
-
Hangzhou, China
- Recrutamento
- The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
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Contato:
- Zhiying Wu, PhD&MD
- E-mail: zhiyingwu@zju.edu.cn
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Consente voluntariamente em participar deste estudo e fornece consentimento informado por escrito antes do início de qualquer procedimento específico do estudo.
- ≥ 18 anos de idade no momento do consentimento informado.
- Diagnóstico de ELA possível, com suporte laboratorial, provável, provável ou definitiva, de acordo com a Federação Mundial de Neurologia El Escorial.
- Mutação SOD1 documentada.
- Capacidade vital forçada (CVF) ≥50% do valor previsto ajustado para sexo, idade e altura (medido sentado).
- Se estiver tomando riluzol ou edaravona, o sujeito deve estar em uma dose estável ou ≥30 dias antes do Dia 1 e deverá permanecer nessa dose até a visita final do estudo.
Critérios de exclusão:
- Mutação p.F21C SOD1 documentada.
- Tratamento com outro medicamento experimental, agente biológico ou dispositivo dentro de 1 mês ou 5 meias-vidas do agente do estudo, o que for mais longo. Especificamente, nenhum tratamento prévio com ácido ribonucleico interferente pequeno, terapia com células-tronco ou terapia genética é permitido.
- Inscrição atual em qualquer outro estudo de intervenção.
- História ou resultado de teste positivo para vírus da imunodeficiência humana, anticorpo contra o vírus da hepatite C ou vírus da hepatite B.
- Grávida ou atualmente amamentando.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: RAG-17
RAG-17 é administrado por injeção intratecal a indivíduos com esclerose lateral amiotrófica (ELA) com mutação genética da superóxido dismutase tipo 1 (SOD1)
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RAG-17 é um pequeno RNA interferente terapêutico (siRNA).
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Comparador de Placebo: Placebo
Placebo é administrado por injeção intratecal a indivíduos com esclerose lateral amiotrófica (ELA) com mutação genética da superóxido dismutase tipo 1 (SOD1)
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Placebo será administrado por injeção intratecal
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eventos Adversos (EAs)
Prazo: Antes do tratamento e dentro de 57 dias após o tratamento
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Avaliação de segurança e tolerabilidade: incidência e gravidade de eventos adversos (EAs) emergentes do tratamento e eventos adversos graves (EAGs)
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Antes do tratamento e dentro de 57 dias após o tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Parâmetro Farmacocinético Plasmático (PK): AUC0-último
Prazo: Antes do tratamento e dentro de 48 horas após o tratamento
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Área sob a curva de concentração plasmática-tempo do tempo 0 até a última concentração mensurável diferente de zero
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Antes do tratamento e dentro de 48 horas após o tratamento
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Parâmetro Farmacocinético Plasmático (PK): AUC0-inf
Prazo: Antes do tratamento e dentro de 48 horas após o tratamento
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Área sob a curva de concentração plasmática-tempo do tempo 0 extrapolada ao infinito
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Antes do tratamento e dentro de 48 horas após o tratamento
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Parâmetro Farmacocinético Plasmático (PK): Cmax
Prazo: Antes do tratamento e dentro de 48 horas após o tratamento
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Concentração plasmática máxima
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Antes do tratamento e dentro de 48 horas após o tratamento
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Parâmetro Farmacocinético Plasmático (PK): Tmax
Prazo: Antes do tratamento e dentro de 48 horas após o tratamento
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É hora de atingir Cmax.
Se o valor máximo ocorrer em mais de um ponto no tempo, Tmax é definido como o primeiro ponto no tempo com este valor
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Antes do tratamento e dentro de 48 horas após o tratamento
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Parâmetro Farmacocinético Plasmático (PK): λz
Prazo: Antes do tratamento e dentro de 48 horas após o tratamento
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Constante da Taxa de Eliminação
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Antes do tratamento e dentro de 48 horas após o tratamento
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Parâmetro Farmacocinético Plasmático (PK): T½
Prazo: Antes do tratamento e dentro de 48 horas após o tratamento
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Meia-vida de eliminação terminal aparente do medicamento em estudo
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Antes do tratamento e dentro de 48 horas após o tratamento
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Parâmetro Farmacocinético Plasmático (PK): CL/F
Prazo: Antes do tratamento e dentro de 48 horas após o tratamento
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Liberação Aparente
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Antes do tratamento e dentro de 48 horas após o tratamento
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Parâmetro Farmacocinético Plasmático (PK): Vz/F
Prazo: Antes do tratamento e dentro de 48 horas após o tratamento
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Volume Aparente de Distribuição
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Antes do tratamento e dentro de 48 horas após o tratamento
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Parâmetro Farmacocinético Plasmático (PK): MRT
Prazo: Antes do tratamento e dentro de 48 horas após o tratamento
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Tempo Médio de Residência
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Antes do tratamento e dentro de 48 horas após o tratamento
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Parâmetro Farmacocinético (PK) do LCR: Concentração
Prazo: Antes do tratamento e dentro de 29 dias após o tratamento
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Concentração no líquido cefalorraquidiano (LCR)
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Antes do tratamento e dentro de 29 dias após o tratamento
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Parâmetro Farmacocinético (PK) do LCR: T½
Prazo: Antes do tratamento e dentro de 29 dias após o tratamento
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Meia-vida no líquido cefalorraquidiano (LCR)
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Antes do tratamento e dentro de 29 dias após o tratamento
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
24 de dezembro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de fevereiro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de abril de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de agosto de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de agosto de 2024
Primeira postagem (Real)
16 de agosto de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de janeiro de 2025
Última verificação
1 de janeiro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RGN17-001
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .