En studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos RAG-17 hos patienter med amyotrofisk lateral skleros (ALS) med genmutation av superoxiddismutas typ 1 (SOD1)
6 januari 2025 uppdaterad av: Ractigen Therapeutics.
En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos RAG-17 hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS) med genmutation av superoxiddismutas typ 1 (SOD1)
Detta är en fas 1, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos RAG-17 hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS) med genmutation av superoxiddismutas typ 1 (SOD1).
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Studien är en fas 1, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken för RAG-17 hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS) med genmutation av superoxiddismutas typ 1 (SOD1). .
Dosnivåerna kommer att utvärderas sekventiellt över separata kohorter med hjälp av en regelbaserad design, där deltagarna kommer att få RAG-17 eller placebo i förhållandet 3:1.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
32
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Long-Cheng Li
- Telefonnummer: +86 18051622388
- E-post: lilc@ractigen.com
Studieorter
-
-
-
Beijing, Kina
- Rekrytering
- Beijing Tiantan Hospital
-
Kontakt:
- Yilong Wang, PhD&MD
- E-post: yilong528@gmail.com
-
Chengdu, Kina
- Rekrytering
- West China Hospital of Sichuan University
-
Kontakt:
- Huifang Shang, PhD&MD
- E-post: hfshang2002@163.com
-
Hangzhou, Kina
- Rekrytering
- The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
-
Kontakt:
- Zhiying Wu, PhD&MD
- E-post: zhiyingwu@zju.edu.cn
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Samtycker frivilligt att delta i denna studie och ger skriftligt informerat samtycke innan några studiespecifika procedurer påbörjas.
- ≥ 18 år vid tidpunkten för informerat samtycke.
- Diagnos av möjlig, laboratoriestödd sannolik, sannolik eller definitiv ALS enligt World Federation of Neurology El Escorial.
- Dokumenterad SOD1-mutation.
- Forcerad vitalkapacitet (FVC) ≥50 % av förutsagt värde justerat för kön, ålder och längd (uppmätt sittande).
- Om patienten tar riluzol eller edaravon måste patienten ha en stabil dos eller ≥30 dagar före dag 1 och förväntas förbli på den dosen fram till det sista studiebesöket.
Uteslutningskriterier:
- Dokumenterad p.F21C SOD1-mutation.
- Behandling med ett annat prövningsläkemedel, biologiskt medel eller enhet inom 1 månad eller 5 halveringstider av studiemedlet, beroende på vilket som är längre. Specifikt är ingen tidigare behandling med liten störande ribonukleinsyra, stamcellsterapi eller genterapi tillåten.
- Aktuell registrering i någon annan interventionsstudie.
- Historik eller positivt testresultat för humant immunbristvirus, hepatit C-virusantikropp eller hepatit B-virus.
- Gravid eller ammar för närvarande.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: RAG-17
RAG-17 administreras genom intratekal injektion till patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS) med genmutation av superoxiddismutas typ 1 (SOD1)
|
RAG-17 är ett terapeutiskt litet interfererande RNA (siRNA).
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo administreras genom intratekal injektion till patienter med amyotrofisk lateral skleros (ALS) med genmutation av superoxiddismutas typ 1 (SOD1)
|
Placebo kommer att administreras via intratekal injektion
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Biverkningar (AE)
Tidsram: Före behandling och inom 57 dagar efter behandling
|
Bedömning av säkerhet och tolerabilitet: Incidens och svårighetsgrad av behandlingsuppkomna biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
|
Före behandling och inom 57 dagar efter behandling
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Plasmafarmakokinetisk (PK) parameter: AUC0-sist
Tidsram: Före behandling och inom 48 timmar efter behandling
|
Area under plasmakoncentration-tidskurvan från tid 0 till den sista mätbara koncentrationen som inte är noll
|
Före behandling och inom 48 timmar efter behandling
|
|
Plasmafarmakokinetisk (PK) parameter: AUC0-inf
Tidsram: Före behandling och inom 48 timmar efter behandling
|
Area under plasmakoncentration-tidskurvan från tid 0 extrapolerad till oändlighet
|
Före behandling och inom 48 timmar efter behandling
|
|
Plasmafarmakokinetisk (PK) parameter: Cmax
Tidsram: Före behandling och inom 48 timmar efter behandling
|
Topp plasmakoncentration
|
Före behandling och inom 48 timmar efter behandling
|
|
Plasmafarmakokinetisk (PK) parameter: Tmax
Tidsram: Före behandling och inom 48 timmar efter behandling
|
Dags att nå Cmax.
Om det maximala värdet inträffar vid mer än en tidpunkt, definieras Tmax som den första tidpunkten med detta värde
|
Före behandling och inom 48 timmar efter behandling
|
|
Plasmafarmakokinetisk (PK) parameter: λz
Tidsram: Före behandling och inom 48 timmar efter behandling
|
Elimineringshastighet konstant
|
Före behandling och inom 48 timmar efter behandling
|
|
Plasmafarmakokinetisk (PK) parameter: T½
Tidsram: Före behandling och inom 48 timmar efter behandling
|
Uppenbar terminal eliminering Halveringstid för studieläkemedlet
|
Före behandling och inom 48 timmar efter behandling
|
|
Plasmafarmakokinetisk (PK) parameter: CL/F
Tidsram: Före behandling och inom 48 timmar efter behandling
|
Uppenbar clearance
|
Före behandling och inom 48 timmar efter behandling
|
|
Plasmafarmakokinetisk (PK) parameter: Vz/F
Tidsram: Före behandling och inom 48 timmar efter behandling
|
Skenbar distributionsvolym
|
Före behandling och inom 48 timmar efter behandling
|
|
Plasmafarmakokinetisk (PK) parameter: MRT
Tidsram: Före behandling och inom 48 timmar efter behandling
|
Genomsnittlig uppehållstid
|
Före behandling och inom 48 timmar efter behandling
|
|
CSF farmakokinetisk (PK) parameter: Koncentration
Tidsram: Före behandling och inom 29 dagar efter behandling
|
Koncentration i cerebrospinalvätska (CSF)
|
Före behandling och inom 29 dagar efter behandling
|
|
CSF farmakokinetisk (PK) parameter: T½
Tidsram: Före behandling och inom 29 dagar efter behandling
|
Halveringstid i cerebrospinalvätska (CSF)
|
Före behandling och inom 29 dagar efter behandling
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
24 december 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
1 februari 2026
Avslutad studie (Beräknad)
1 april 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
1 augusti 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 augusti 2024
Första postat (Faktisk)
16 augusti 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 mars 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
6 januari 2025
Senast verifierad
1 januari 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- RGN17-001
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .