Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę RAG-17 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) z mutacją genu dysmutazy ponadtlenkowej typu 1 (SOD1)

6 stycznia 2025 zaktualizowane przez: Ractigen Therapeutics.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę RAG-17 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) z mutacją genu dysmutazy ponadtlenkowej typu 1 (SOD1)

Jest to randomizowane badanie fazy 1, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki RAG-17 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) z mutacją genu dysmutazy ponadtlenkowej typu 1 (SOD1).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie jest randomizowanym badaniem I fazy, prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby i kontrolowanym placebo, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki RAG-17 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) z mutacją genu dysmutazy ponadtlenkowej typu 1 (SOD1). . Poziomy dawek będą oceniane sekwencyjnie w oddzielnych kohortach przy użyciu projektu opartego na zasadach, w którym uczestnicy otrzymają RAG-17 lub placebo w stosunku 3:1.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

32

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Beijing Tiantan Hospital
        • Kontakt:
      • Chengdu, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • West China Hospital of Sichuan University
        • Kontakt:
      • Hangzhou, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Dobrowolnie wyraża zgodę na udział w tym badaniu i wyraża pisemną świadomą zgodę przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur szczegółowych związanych z badaniem.
  2. ≥ 18 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody.
  3. Rozpoznanie możliwego, potwierdzonego laboratoryjnie prawdopodobnego, prawdopodobnego lub określonego ALS według Światowej Federacji Neurologii El Escorial.
  4. Udokumentowana mutacja SOD1.
  5. Wymuszona pojemność życiowa (FVC) ≥50% wartości przewidywanej skorygowanej o płeć, wiek i wzrost (mierzona w pozycji siedzącej).
  6. W przypadku przyjmowania riluzolu lub edarawonu pacjent musi przyjmować stałą dawkę lub ≥30 dni przed dniem 1. i oczekuje się, że pozostanie na tej dawce aż do ostatniej wizyty w ramach badania.

Kryteria wykluczenia:

  1. Udokumentowana mutacja p.F21C SOD1.
  2. Leczenie innym badanym lekiem, czynnikiem biologicznym lub wyrobem w ciągu 1 miesiąca lub 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który z nich jest dłuższy. W szczególności nie jest dozwolone wcześniejsze leczenie małym zakłócającym kwasem rybonukleinowym, terapia komórkami macierzystymi ani terapia genowa.
  3. Bieżący udział w jakimkolwiek innym badaniu interwencyjnym.
  4. Historia lub pozytywny wynik testu na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności, przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C lub wirusa zapalenia wątroby typu B.
  5. Ciąża lub obecnie karmienie piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: RAG-17
RAG-17 podaje się we wstrzyknięciu dooponowym pacjentom ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) z mutacją genu dysmutazy ponadtlenkowej typu 1 (SOD1)
Lek: RAG-17
RAG-17 to terapeutyczny mały interferujący RNA (siRNA).
Komparator placebo: Placebo
Placebo podaje się we wstrzyknięciu dooponowym pacjentom ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) z mutacją genu dysmutazy ponadtlenkowej typu 1 (SOD1)
Lek: Placebo
Placebo będzie podawane w postaci wstrzyknięcia dooponowego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: Przed leczeniem i w ciągu 57 dni po leczeniu
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji: częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) występujących podczas leczenia
Przed leczeniem i w ciągu 57 dni po leczeniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Parametr farmakokinetyczny (PK) w osoczu: AUC0-last
Ramy czasowe: Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Pole pod krzywą stężenie w osoczu od czasu od czasu 0 do ostatniego mierzalnego niezerowego stężenia
Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Parametr farmakokinetyczny (PK) w osoczu: AUC0-inf
Ramy czasowe: Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Pole pod krzywą stężenie w osoczu od czasu od czasu 0 ekstrapolowanego do nieskończoności
Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Parametr farmakokinetyczny (PK) w osoczu: Cmax
Ramy czasowe: Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Szczytowe stężenie w osoczu
Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Parametr farmakokinetyczny (PK) w osoczu: Tmax
Ramy czasowe: Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Czas osiągnąć Cmax. Jeżeli wartość maksymalna występuje w więcej niż jednym punkcie czasowym, Tmax definiuje się jako pierwszy punkt czasowy z tą wartością
Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Parametr farmakokinetyczny (PK) w osoczu: λz
Ramy czasowe: Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Stała szybkości eliminacji
Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Parametr farmakokinetyczny (PK) w osoczu: T½
Ramy czasowe: Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Pozorny końcowy okres półtrwania badanego leku
Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Parametr farmakokinetyczny (PK) w osoczu: CL/F
Ramy czasowe: Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Pozorny prześwit
Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Parametr farmakokinetyczny (PK) w osoczu: Vz/F
Ramy czasowe: Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Pozorna wielkość dystrybucji
Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Parametr farmakokinetyczny (PK) w osoczu: MRT
Ramy czasowe: Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Średni czas przebywania
Przed leczeniem i w ciągu 48 godzin po zabiegu
Parametr farmakokinetyczny (PK) CSF: Stężenie
Ramy czasowe: Przed leczeniem i w ciągu 29 dni po leczeniu
Stężenie w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Przed leczeniem i w ciągu 29 dni po leczeniu
Parametr farmakokinetyczny (PK) CSF: T½
Ramy czasowe: Przed leczeniem i w ciągu 29 dni po leczeniu
Okres półtrwania w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Przed leczeniem i w ciągu 29 dni po leczeniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ractigen Therapeutics.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 grudnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lutego 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 sierpnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 sierpnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 sierpnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 stycznia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RGN17-001

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj